Beta-bloqueadores ou Placebo para Profilaxia Primária (BOPPP) de Varizes Esofágicas Trial. (BOPPP)

A cirrose ou cicatrização hepática é um problema importante na área da saúde no Reino Unido. 60.000 pacientes vivem com esta doença e cerca de 11.000 pessoas morrem todos os anos por causa dela. Existem várias maneiras pelas quais os pacientes com esta forma grave de doença hepática adoecem ou morrem e o sangramento do esôfago ou do estômago é uma delas. A cirrose causa alterações de pressão dentro do abdome e inchaço das veias no esôfago (chamadas "varizes") que podem sangrar catastroficamente.

Sabemos que quando as varizes são grandes precisamos tratá-las com medicamentos chamados betabloqueadores para reduzir a pressão nas varizes. Se as varizes forem pequenas, não temos certeza se precisamos tratar com betabloqueadores e este estudo visa abordar essa incerteza. Os pacientes recrutados para o estudo com pequenas varizes serão randomizados para betabloqueadores ou placebo. Vamos observá-los de perto por 3 anos para sangramento de suas varizes ou outras complicações de cirrose ou efeitos colaterais de tomar medicamentos. Este é o tempo necessário para observar o sangramento quando as varizes são pequenas. Iremos revisar os pacientes a cada 6 meses, incluindo a avaliação das varizes por um teste de câmera chamado endoscopia no início e a cada ano até que o estudo seja concluído.

Durante o estudo, os pacientes estarão envolvidos com a condução e gerenciamento da pesquisa, e daremos feedback aos pacientes recrutados sobre os resultados no final. Avaliaremos as barreiras e facilitadores dos médicos da atenção primária - como os clínicos gerais - no ajuste da dose dos comprimidos para otimizar os efeitos do tratamento e avaliaremos a opinião dos pacientes sobre a participação no estudo e se os efeitos colaterais justificam o potencial benefícios de reduzir o risco de sangramento. Estimamos que esse risco poderia ser reduzido de 20% dos pacientes com sangramento significativo para 10% em 3 anos.

Mediremos o impacto dos betabloqueadores nos custos gerais para o NHS de cuidar de pessoas com cirrose durante o estudo. Em seguida, avaliaremos o impacto do tratamento na mortalidade e na qualidade de vida usando uma medida combinada, o Ano de Vida Ajustado pela Qualidade (QALY). Usaremos um modelo de previsão matemática para estimar o impacto do tratamento nos custos, mortalidade e qualidade de vida ao longo da vida de um paciente. Avaliaremos se qualquer aumento de custos é justificado por melhores resultados para os pacientes e representa uma boa relação custo-benefício para o orçamento do NHS.

Por fim, publicaremos os resultados do estudo na literatura médica e discutiremos as descobertas em conferências médicas, grupos de pacientes e instituições de caridade envolvidas em ajudar pacientes com cirrose, como o British Liver Trust.