Betablocker oder Placebo zur Primärprophylaxe (BOPPP) der Studie zu Ösophagusvarizen. (BOPPP)

Leberzirrhose oder Lebernarben sind ein wichtiges Problem im Gesundheitswesen im Vereinigten Königreich. 60.000 Patienten leben mit dieser Krankheit und jedes Jahr sterben etwa 11.000 Menschen daran. Es gibt verschiedene Möglichkeiten, wie Patienten mit dieser schweren Form der Lebererkrankung krank werden oder sterben. Blutungen aus der Speiseröhre oder dem Magen sind eine davon. Eine Leberzirrhose verursacht Druckveränderungen im Bauchraum und eine Schwellung der Venen in der Speiseröhre (sogenannte „Varizen“), was zu katastrophalen Blutungen führen kann.

Wir wissen, dass wir große Varizen mit Medikamenten namens Betablockern behandeln müssen, um den Druck in den Varizen zu senken. Wenn die Varizen klein sind, sind wir nicht sicher, ob wir sie mit Betablockern behandeln müssen, und diese Studie zielt darauf ab, diese Unsicherheit zu beseitigen. Patienten, die mit kleinen Varizen in die Studie aufgenommen werden, werden randomisiert entweder Betablockern oder einem Placebo zugewiesen. Wir werden sie 3 Jahre lang engmaschig auf Blutungen aus ihren Krampfadern oder andere Komplikationen einer Leberzirrhose oder Nebenwirkungen der Einnahme von Medikamenten beobachten. Dies ist die Zeitspanne, die zur Beobachtung einer Blutung benötigt wird, wenn die Varizen klein sind. Wir werden die Patienten alle 6 Monate untersuchen, einschließlich der Beurteilung der Varizen durch einen Kameratest, der als Endoskopie bezeichnet wird, zu Beginn und jedes Jahr bis zum Abschluss der Studie.

Während der Studie werden die Patienten in die Durchführung und das Management der Forschung einbezogen, und wir werden den rekrutierten Patienten am Ende eine Rückmeldung über die Ergebnisse geben. Wir werden die Hürden und Erleichterungen von Ärzten in der Grundversorgung – etwa Allgemeinärzten – bei der Anpassung der Tablettendosis zur Optimierung der Behandlungseffekte bewerten und die Meinung der Patienten zur Teilnahme an der Studie beurteilen und prüfen, ob die Nebenwirkungen das Potenzial rechtfertigen Vorteile einer Verringerung des Blutungsrisikos. Wir schätzen, dass dieses Risiko innerhalb von drei Jahren von 20 % der Patienten mit erheblichen Blutungen auf 10 % gesenkt werden könnte.

Wir werden die Auswirkungen von Betablockern auf die Gesamtkosten messen, die dem NHS für die Betreuung von Menschen mit Leberzirrhose während der Studie entstehen. Anschließend werden wir die Auswirkungen der Behandlung auf die Mortalität und die Lebensqualität anhand einer kombinierten Messgröße, dem Quality Adjusted Life-Year (QALY), bewerten. Wir werden ein mathematisches Vorhersagemodell verwenden, um die Auswirkungen der Behandlung auf Kosten, Mortalität und Lebensqualität im Laufe des Lebens eines Patienten abzuschätzen. Wir werden beurteilen, ob etwaige erhöhte Kosten durch bessere Ergebnisse für die Patienten gerechtfertigt sind und ein gutes Preis-Leistungs-Verhältnis für das NHS-Budget darstellen.

Abschließend werden wir die Ergebnisse der Studie in der medizinischen Fachliteratur veröffentlichen und die Ergebnisse auf medizinischen Konferenzen, in Patientengruppen und mit Wohltätigkeitsorganisationen diskutieren, die sich für die Unterstützung von Patienten mit Leberzirrhose engagieren, beispielsweise dem British Liver Trust.