Beta-blokery lub placebo w profilaktyce pierwotnej (BOPPP) żylaków przełyku. (BOPPP)

Marskość lub bliznowacenie wątroby jest ważnym problemem w opiece zdrowotnej w Wielkiej Brytanii. 60 000 pacjentów żyje z tą chorobą, a około 11 000 osób rocznie umiera z jej powodu. Istnieje kilka sposobów, w jakie pacjenci z tą ciężką postacią choroby wątroby stają się chorzy lub umierają, a krwawienie z przełyku lub żołądka jest jednym z nich. Marskość powoduje zmiany ciśnienia w jamie brzusznej i obrzęk żył w przełyku (tzw. żylaki), które mogą doprowadzić do katastrofalnego krwawienia.

Wiemy, że gdy żylaki są duże, musimy leczyć je lekami zwanymi beta-blokerami, aby zmniejszyć ciśnienie w żylakach. Jeśli żylaki są małe, nie jesteśmy pewni, czy musimy leczyć beta-blokerami, a to badanie ma na celu rozwianie tej wątpliwości. Pacjenci zrekrutowani do badania z małymi żylakami zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej beta-blokery lub placebo. Będziemy ich uważnie obserwować przez 3 lata pod kątem krwawień z żylaków lub innych powikłań marskości lub skutków ubocznych przyjmowania leków. Jest to czas potrzebny do obserwacji krwawienia, gdy żylaki są małe. Co 6 miesięcy będziemy oceniać pacjentów, w tym oceniać żylaki za pomocą testu kamerowego zwanego endoskopią na początku i każdego roku aż do zakończenia badania.

Podczas badania pacjenci będą zaangażowani w prowadzenie i zarządzanie badaniem, a na koniec przekażemy zrekrutowanym pacjentom informację zwrotną o wynikach. Ocenimy bariery i ułatwienia lekarzy podstawowej opieki zdrowotnej – np. lekarzy pierwszego kontaktu – w dostosowaniu dawki tabletek w celu optymalizacji efektów leczenia, a także ocenimy opinie pacjentów na temat udziału w badaniu oraz czy skutki uboczne uzasadniają potencjalne korzyści wynikające ze zmniejszenia ryzyka krwawienia. Szacujemy, że ryzyko to można zmniejszyć z 20% pacjentów z istotnym krwawieniem do 10% w ciągu 3 lat.

Zmierzymy wpływ beta-blokerów na ogólne koszty ponoszone przez NHS związane z opieką nad osobami z marskością wątroby podczas badania. Następnie ocenimy wpływ leczenia zarówno na śmiertelność, jak i jakość życia za pomocą połączonej miary, roku życia skorygowanego o jakość (QALY). Wykorzystamy matematyczny model predykcyjny do oszacowania wpływu leczenia na koszty, śmiertelność i jakość życia pacjenta w ciągu całego życia. Ocenimy, czy jakiekolwiek zwiększone koszty są uzasadnione lepszymi wynikami dla pacjentów i czy reprezentują dobry stosunek jakości do ceny dla budżetu NHS.

Na koniec opublikujemy wyniki badania w literaturze medycznej i omówimy wyniki na konferencjach medycznych, grupach pacjentów i organizacjach charytatywnych zaangażowanych w pomoc pacjentom z marskością wątroby, takich jak British Liver Trust.