Prova di beta-bloccanti o placebo per la profilassi primaria (BOPPP) delle varici esofagee. (BOPPP)

La cirrosi o la cicatrizzazione del fegato è un problema importante nell'assistenza sanitaria nel Regno Unito. 60.000 pazienti convivono con questa malattia e circa 11.000 persone ogni anno muoiono a causa di essa. Esistono diversi modi in cui i pazienti con questa grave forma di malattia del fegato si ammalano o muoiono e il sanguinamento dall'esofago o dallo stomaco è uno. La cirrosi provoca cambiamenti di pressione all'interno dell'addome e gonfiore delle vene nell'esofago (chiamate "varici") che possono sanguinare in modo catastrofico.

Sappiamo che quando le varici sono grandi dobbiamo trattarle con farmaci chiamati beta-bloccanti per ridurre la pressione nelle varici. Se le varici sono piccole, non siamo sicuri di dover trattare con i beta-bloccanti e questo studio si propone di affrontare questa incertezza. I pazienti che vengono reclutati nello studio con piccole varici saranno randomizzati a ricevere beta-bloccanti o placebo. Li osserveremo da vicino per 3 anni per sanguinamento dalle loro varici o altre complicanze della cirrosi o effetti collaterali dell'assunzione di farmaci. Questo è il tempo necessario per osservare il sanguinamento quando le varici sono piccole. Esamineremo i pazienti ogni 6 mesi, compresa la valutazione delle varici mediante un test fotografico chiamato endoscopia all'inizio e ogni anno fino al termine dello studio.

Durante lo studio i pazienti saranno coinvolti nella conduzione e nella gestione della ricerca e alla fine forniremo un feedback ai pazienti reclutati sui risultati. Valuteremo le barriere e i facilitatori dei medici nell'assistenza primaria - come i medici generici - nell'adeguare la dose delle compresse per ottimizzare gli effetti del trattamento e valuteremo le opinioni dei pazienti sulla partecipazione allo studio e se gli effetti collaterali giustificano il potenziale benefici della riduzione del rischio di sanguinamento. Stimiamo che questo rischio potrebbe essere ridotto dal 20% dei pazienti con sanguinamento significativo al 10% in 3 anni.

Misureremo l'impatto dei beta-bloccanti sui costi complessivi per il NHS della cura delle persone con cirrosi durante il processo. Valuteremo quindi l'impatto del trattamento sia sulla mortalità che sulla qualità della vita utilizzando una misura combinata, il Quality Adjusted Life-Year (QALY). Useremo un modello di previsione matematica per stimare l'impatto del trattamento su costi, mortalità e qualità della vita nel corso della vita di un paziente. Valuteremo se eventuali aumenti dei costi sono giustificati da risultati migliori per i pazienti e rappresentano un buon rapporto qualità-prezzo per il budget del SSN.

Infine, pubblicheremo i risultati dello studio nella letteratura medica e discuteremo i risultati in occasione di conferenze mediche, gruppi di pazienti e con enti di beneficenza coinvolti nell'aiutare i pazienti con cirrosi come il British Liver Trust.