Betabloqueantes o Placebo para la Profilaxis Primaria (BOPPP) del Ensayo de Várices Esofágicas. (BOPPP)

La cirrosis o cicatrización del hígado es un problema importante en el cuidado de la salud en el Reino Unido. 60.000 pacientes viven con esta enfermedad y alrededor de 11.000 personas cada año morirán a causa de ella. Hay varias formas en que los pacientes con esta forma grave de enfermedad hepática se enferman o mueren, y una de ellas es el sangrado del esófago o el estómago. La cirrosis provoca cambios de presión dentro del abdomen e inflamación de las venas en el esófago (llamadas "várices") que pueden sangrar catastróficamente.

Sabemos que cuando las várices son grandes, debemos tratarlas con medicamentos llamados betabloqueantes para reducir la presión en las várices. Si las várices son pequeñas, no estamos seguros de si debemos tratarlas con bloqueadores beta y este estudio tiene como objetivo abordar esta incertidumbre. Los pacientes reclutados para el estudio con várices pequeñas serán aleatorizados para recibir betabloqueantes o un placebo. Los observaremos de cerca durante 3 años por sangrado de sus várices u otras complicaciones de la cirrosis o efectos secundarios de tomar medicamentos. Esta es la cantidad de tiempo necesaria para observar el sangrado cuando las várices son pequeñas. Revisaremos a los pacientes cada 6 meses, incluida la evaluación de las varices mediante una prueba de cámara llamada endoscopia al principio y cada año hasta que finalice el estudio.

Durante el estudio, los pacientes participarán en la realización y gestión de la investigación, y al final les enviaremos comentarios a los pacientes reclutados sobre los resultados. Evaluaremos las barreras y los facilitadores de los médicos de atención primaria, como los médicos generales, al ajustar la dosis de las tabletas para optimizar los efectos del tratamiento, y evaluaremos las opiniones de los pacientes sobre la participación en el ensayo, y si los efectos secundarios justifican el potencial beneficios de reducir el riesgo de sangrado. Estimamos que este riesgo podría reducirse del 20 % de los pacientes con sangrado significativo al 10 % en 3 años.

Mediremos el impacto de los bloqueadores beta en los costos generales para el NHS del cuidado de las personas con cirrosis durante el ensayo. Luego evaluaremos el impacto del tratamiento tanto en la mortalidad como en la calidad de vida utilizando una medida combinada, el Año de vida ajustado por calidad (QALY). Usaremos un modelo de predicción matemática para estimar el impacto del tratamiento en los costos, la mortalidad y la calidad de vida durante la vida de un paciente. Evaluaremos si los costos aumentados están justificados por mejores resultados para los pacientes y si representan una buena relación calidad-precio para el presupuesto del NHS.

Finalmente, publicaremos los resultados del estudio en la literatura médica y discutiremos los hallazgos en conferencias médicas, grupos de pacientes y organizaciones benéficas involucradas en ayudar a pacientes con cirrosis, como British Liver Trust.