Betablokkere eller placebo til primær profylakse (BOPPP) af forsøg med øsofagusvaricer. (BOPPP)

Skrumpelever eller ardannelse i leveren er et vigtigt problem i sundhedsvæsenet i Det Forenede Kongerige. 60.000 patienter lever med denne sygdom, og omkring 11.000 mennesker vil hvert år dø på grund af den. Der er flere måder, hvorpå patienter med denne alvorlige form for leversygdom bliver syge eller dør, og blødning fra spiserøret eller maven er én. Skrumpelever forårsager trykændringer inde i maven og hævelse af vener i spiserøret (kaldet "varicer"), som kan bløde katastrofalt.

Vi ved, at når varicerne er store, skal vi behandle dem med medicin kaldet betablokkere for at reducere trykket i varicerne. Hvis varicerne er små, er vi ikke sikre på, om vi skal behandle med betablokkere, og denne undersøgelse har til formål at adressere denne usikkerhed. Patienter, der rekrutteres til undersøgelsen med små varicer, vil blive randomiseret til enten betablokkere eller placebo. Vi vil observere dem nøje i 3 år for blødning fra deres varicer eller andre komplikationer af skrumpelever eller bivirkninger ved at tage medicin. Dette er den tid, det tager at observere for blødning, når varicerne er små. Vi vil gennemgå patienterne hver 6. måned, herunder vurdere varicerne ved en kameratest kaldet endoskopi i begyndelsen og hvert år, indtil undersøgelsen er afsluttet.

I løbet af undersøgelsen vil patienterne blive involveret i udførelsen og ledelsen af ​​forskningen, og vi vil give tilbagemelding til rekrutterede patienter om resultaterne til sidst. Vi vil vurdere, hvilke barrierer og facilitatorer læger i den primære sundhedspleje - som praktiserende læger - har i at justere dosis af tabletterne for at optimere behandlingseffekter, og vurdere patienternes syn på at deltage i forsøget, og om bivirkningerne retfærdiggør den potentielle fordele ved at reducere risikoen for blødning. Vi vurderer, at denne risiko kan reduceres fra 20 % af patienterne med betydelig blødning til 10 % over 3 år.

Vi vil måle virkningen af ​​betablokkere på de samlede omkostninger for NHS ved pleje af mennesker med cirrose under forsøget. Vi vil derefter vurdere behandlingens indvirkning på både dødelighed og livskvalitet ved hjælp af et kombineret mål, Quality Adjusted Life-Year (QALY). Vi vil bruge en matematisk forudsigelsesmodel til at estimere behandlingens indvirkning på omkostninger, dødelighed og livskvalitet over en patients levetid. Vi vil vurdere, om eventuelle øgede omkostninger er begrundet i bedre resultater for patienterne og repræsenterer god værdi for pengene for NHS-budgettet.

Til sidst vil vi offentliggøre resultaterne af undersøgelsen i den medicinske litteratur og diskutere resultaterne på medicinske konferencer, patientgrupper og med velgørende organisationer, der er involveret i at hjælpe patienter med cirrhose såsom British Liver Trust.