頸部ジストニアにおける BoNT に対する長期臨床反応の評価 (RELY-CD)
2024年8月20日 更新者：Merz Therapeutics GmbH
子宮頸部ジストニアにおける BoNT に対する長期臨床反応の評価 - 子宮頸部ジストニアにおけるボツリヌス毒素の寿命の現実世界の証拠
この遡及的、国際的、多施設チャートの抽象化の目的は、頸部ジストニアに苦しむ患者における、さまざまな A 型ボツリヌス神経毒素製剤における製品固有の免疫原性関連因子の長期的な影響について学ぶことです。 答えようとしている主な質問は次のとおりです。
複合体含有 (CC) ボツリヌス毒素製剤は、複合体非含有 (CF) 製剤と比較して、頸部ジストニア患者の長期臨床転帰に影響しますか?
研究者らは、2年目と7年目に観察された2つの毒素群、すなわち複合体形成タンパク質を含むA型ボツリヌス神経毒（CC）と複合体形成タンパク質を含まない（CF）間で観察された差異を比較する予定である。
調査の概要
詳細な説明
A 型ボツリヌス神経毒 (BoNT/A) は、頸部ジストニアに苦しむ患者の第一選択治療です。 BoNT/A の効果は一時的なものであり、臨床効果を維持するには繰り返す必要があります。 すべての生物学的製剤と同様、外来タンパク質の免疫原性により、治療を繰り返すと免疫反応が活性化されるリスクが伴います。 潜在的な免疫反応の臨床徴候が減少するか、効果が失われ、効果の持続時間が短縮され、効果を維持するために用量を増やす必要があります。 純度やタンパク質含有量が異なるため、市販の BoNT/A 製剤の免疫原性特性が異なると考えるのが合理的です。
重要な臨床試験と単一中心の実世界研究では、中和抗体 (NAb) および NAb 関連の部分的または完全な二次非反応の発生率の増加が実証されました。 しかし、潜在的な免疫原性関連メカニズムの臨床的関連性は、現実世界のより大規模な多中心コホートでは実証されていません。 このチャートの抽象化は、このギャップに対処するように設計されています。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
270
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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North Rhine-Westphalia
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Düsseldorf、North Rhine-Westphalia、ドイツ、40255
- Düsseldorf University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団は、頸部ジストニアと診断され、疾患の対症療法のために定期的にBoNT/A注射を受けた患者で構成されます。
部分集団は、これまでに 1 つの BoNT/A 製剤 (単剤療法) のみ、または 2 つの BoNT/A 製剤 (スイッチャー) のみで治療された長期患者で構成されます。
説明
- 頸部ジストニアの臨床診断
- 成人（男性/女性）BoNT/A 治療開始時の年齢が 18 ～ 64 歳
- 現地法および/または国内法で要求される場合、患者の書面によるインフォームドコンセント。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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複合体フリーの BoNT/A 製剤
患者は複合体フリー (CF) 製剤 (インコボツリヌムトキシン A) のみで治療されました。
最大 328 人の患者がこのグループに登録されます。
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複合体を含まないボツリヌス毒素A (BoNT/A) 製剤
他の名前：
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複合体含有 BoNT/A 製剤
患者は単一の複合体含有（CC）製剤（オナボツリヌス毒素Aまたはアボボツリヌス毒素A）のみで治療されました。
最大 328 人の患者がこのグループに登録されます。
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複合体含有ボツリヌス毒素A (BoNT/A) 製剤
他の名前：
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スイッチャー CF から CC BoNT/A 製剤
CF から CC への切り替えグループには、CF から CC BoNT/A 製剤に切り替えられたすべての患者が含まれます。
複数の切り替えが発生した場合、最初の切り替えがグループを決定します。
両方の切り替えグループは合計で 325 人の患者を超えません。
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複合体を含まない BoNT/A 製剤から複合体を含む BoNT/A 製剤に切り替える
他の名前：
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スイッチャー CC から CF BoNT/A 製剤
CC から CF への切り替えグループには、CC から CF BoNT/A 製剤に切り替えられたすべての患者が含まれます。
複数の切り替えが発生した場合、最初の切り替えがグループを決定します。
両方の切り替えグループは合計で 325 人の患者を超えません。
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複合体を含む BoNT/A 製剤から複合体を含まない BoNT/A 製剤に切り替える
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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複合体を含まないBoNT/A単独療法と複合体を含むBoNT/A単独療法の間で、基準2年目と比較して7年目に用量効果に臨床的に意味のある変化が見られた患者の割合
時間枠：2年目と7年目
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用量効果は、用量調整後の治療反応の変化です。
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2年目と7年目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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すべての治療群における2、5、7、10年の各来院時のベースライン（記録上の最初の来院）からの有効性の変化の臨床的意義
時間枠：ベースライン（記録上の最初の訪問）、2、5、7、10 年目
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ベースライン（記録上の最初の訪問）、2、5、7、10 年目
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
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全体および線量効果が変化した患者における頻繁な AE の発生率
時間枠：2年、5年、7年、10年
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2年、5年、7年、10年
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EQ-5D で測定される健康関連の生活の質
時間枠：2年、5年、7年、10年
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2年、5年、7年、10年
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SF-36 で測定される健康関連の生活の質
時間枠：2年、5年、7年、10年
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2年、5年、7年、10年
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CDQ24 によって測定される健康関連の生活の質
時間枠：2年、5年、7年、10年
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2年、5年、7年、10年
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スイッチャー集団（複数の BoNT/A 製剤で治療された患者）におけるすべての転帰測定値のサブ分析
時間枠：2年、5年、7年、10年
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2年、5年、7年、10年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Merz Medical Expert、Merz Therapeutics
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Albanese A, Bhatia K, Bressman SB, Delong MR, Fahn S, Fung VS, Hallett M, Jankovic J, Jinnah HA, Klein C, Lang AE, Mink JW, Teller JK. Phenomenology and classification of dystonia: a consensus update. Mov Disord. 2013 Jun 15;28(7):863-73. doi: 10.1002/mds.25475. Epub 2013 May 6.
- Ware JE Jr, Kosinski M, Gandek B, Aaronson NK, Apolone G, Bech P, Brazier J, Bullinger M, Kaasa S, Leplege A, Prieto L, Sullivan M. The factor structure of the SF-36 Health Survey in 10 countries: results from the IQOLA Project. International Quality of Life Assessment. J Clin Epidemiol. 1998 Nov;51(11):1159-65. doi: 10.1016/s0895-4356(98)00107-3.
- Carr WW, Jain N, Sublett JW. Immunogenicity of Botulinum Toxin Formulations: Potential Therapeutic Implications. Adv Ther. 2021 Oct;38(10):5046-5064. doi: 10.1007/s12325-021-01882-9. Epub 2021 Sep 13.
- Albrecht P, Jansen A, Lee JI, Moll M, Ringelstein M, Rosenthal D, Bigalke H, Aktas O, Hartung HP, Hefter H. High prevalence of neutralizing antibodies after long-term botulinum neurotoxin therapy. Neurology. 2019 Jan 1;92(1):e48-e54. doi: 10.1212/WNL.0000000000006688. Epub 2018 Nov 21. Erratum In: Neurology. 2022 Feb 22;98(8):341. doi: 10.1212/WNL.0000000000013258.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年7月8日
一次修了 (実際)
2024年5月31日
研究の完了 (実際)
2024年7月31日
試験登録日
最初に提出
2023年5月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年5月22日
最初の投稿 (実際)
2023年6月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年8月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年8月20日
最終確認日
2024年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- M602011073
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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