Avaliação da Resposta Clínica de Longo Prazo à BoNT na Distonia Cervical (RELY-CD)
Avaliação da resposta clínica de longo prazo à BoNT na distonia cervical - evidências reais de longevidade da toxina botulínica na distonia cervical
O objetivo desta abstração de gráfico retrospectivo, internacional e multicêntrico é aprender sobre o impacto a longo prazo de fatores relacionados à imunogenicidade específicos do produto em diferentes formulações de neurotoxina botulínica tipo A em pacientes que sofrem de distonia cervical. A principal questão que pretende responder é:
As formulações de toxina botulínica contendo complexo (CC) afetam o resultado clínico a longo prazo em pacientes com distonia cervical em comparação com uma formulação livre de complexo (CF)?
Os pesquisadores irão comparar as diferenças observadas nos anos 2 e 7 entre dois grupos de toxina, ou seja, neurotoxinas botulínicas tipo A contendo proteínas complexantes (CC) e sem proteínas complexantes (CF).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A neurotoxina botulínica tipo A (BoNT/A) é o tratamento de primeira linha em pacientes que sofrem de distonia cervical. O efeito da BoNT/A é temporário e deve ser repetido para manter o efeito clínico. Como para todos os biológicos, o tratamento repetido traz o risco de ativar uma resposta imune devido à natureza imunogênica de proteínas estranhas. Os sinais clínicos de uma potencial resposta imune são reduzidos ou perda de eficácia, diminuição da duração do efeito e necessidade de aumento da dose para manter o efeito. Devido ao diferente grau de pureza e teor de proteína, é razoável assumir que as formulações comerciais de BoNT/A diferem em propriedades imunogênicas.
Ensaios clínicos principais e estudos monocêntricos do mundo real demonstraram uma incidência aumentada de anticorpos neutralizantes (NAbs) e ausência de resposta secundária parcial ou completa associada a NAb. No entanto, a relevância clínica de potenciais mecanismos relacionados à imunogenicidade não foi demonstrada em uma coorte multicêntrica maior em um cenário do mundo real. Essa abstração de gráfico foi projetada para resolver essa lacuna.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
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North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 40255
- Düsseldorf University Hospital
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
- Diagnóstico clínico de distonia cervical
- Adultos (m/f) 18-64 anos de idade no início do tratamento com BoNT/A
- Consentimento informado por escrito do paciente, se exigido pela legislação local e/ou nacional.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Formulação de BoNT/A sem complexo
Pacientes tratados exclusivamente com a formulação sem complexo (CF) (incobotulinumtoxinA).
Um máximo de 328 pacientes serão inscritos neste grupo.
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Formulação de toxina botulínica A (BoNT/A) sem complexo
Outros nomes:
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Formulações de BoNT/A contendo complexo
Pacientes tratados exclusivamente com uma única formulação contendo complexo (CC) (onabotulinumtoxinA ou abobotulinumtoxinA).
Um máximo de 328 pacientes serão inscritos neste grupo.
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Formulações de toxina botulínica A (BoNT/A) contendo complexo
Outros nomes:
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Comutador CF para formulações CC BoNT/A
O grupo de troca de CF para CC inclui todos os pacientes que foram trocados de uma formulação CF para CC BoNT/A.
Se ocorreu mais de uma troca, a primeira troca determina o grupo.
Ambos os grupos de switcher não excederão 325 pacientes.
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Mude de formulações de BoNT/A sem complexo para contendo complexo
Outros nomes:
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Comutador CC para formulações CF BoNT/A
O grupo de troca de CC para CF inclui todos os pacientes que foram trocados de uma formulação CC para CF BoNT/A.
Se ocorreu mais de uma troca, a primeira troca determina o grupo.
Ambos os grupos de switcher não excederão 325 pacientes.
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Mude de formulações de BoNT/A contendo complexos para formulações de BoNT/A sem complexos
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de pacientes com uma alteração clinicamente significativa no efeito-dose no ano 7 em comparação com o ano de referência 2 entre a monoterapia com BoNT/A sem complexo e com complexo
Prazo: 2º ano e 7º ano
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O efeito dose é uma alteração na resposta ao tratamento após o ajuste da dose.
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2º ano e 7º ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Significado clínico da mudança na eficácia desde o início (primeira visita registrada) em cada visita nos anos 2, 5, 7, 10 em todos os grupos de tratamento
Prazo: Linha de base (primeira visita registrada), anos 2, 5, 7 e 10
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Linha de base (primeira visita registrada), anos 2, 5, 7 e 10
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência de EAs frequentes em geral e em pacientes com efeito-dose alterado
Prazo: Anos 2, 5,7 e 10
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Anos 2, 5,7 e 10
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Qualidade de vida relacionada à saúde medida pelo EQ-5D
Prazo: Anos 2, 5,7 e 10
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Anos 2, 5,7 e 10
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Qualidade de vida relacionada à saúde medida pelo SF-36
Prazo: Anos 2, 5,7 e 10
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Anos 2, 5,7 e 10
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Qualidade de vida relacionada à saúde medida pelo CDQ24
Prazo: Anos 2, 5,7 e 10
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Anos 2, 5,7 e 10
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Subanálise de todas as medidas de resultado na população de switcher (pacientes tratados com mais de uma formulação de BoNT/A)
Prazo: Anos 2, 5,7 e 10
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Anos 2, 5,7 e 10
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Merz Medical Expert, Merz Therapeutics
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Albanese A, Bhatia K, Bressman SB, Delong MR, Fahn S, Fung VS, Hallett M, Jankovic J, Jinnah HA, Klein C, Lang AE, Mink JW, Teller JK. Phenomenology and classification of dystonia: a consensus update. Mov Disord. 2013 Jun 15;28(7):863-73. doi: 10.1002/mds.25475. Epub 2013 May 6.
- Ware JE Jr, Kosinski M, Gandek B, Aaronson NK, Apolone G, Bech P, Brazier J, Bullinger M, Kaasa S, Leplege A, Prieto L, Sullivan M. The factor structure of the SF-36 Health Survey in 10 countries: results from the IQOLA Project. International Quality of Life Assessment. J Clin Epidemiol. 1998 Nov;51(11):1159-65. doi: 10.1016/s0895-4356(98)00107-3.
- Carr WW, Jain N, Sublett JW. Immunogenicity of Botulinum Toxin Formulations: Potential Therapeutic Implications. Adv Ther. 2021 Oct;38(10):5046-5064. doi: 10.1007/s12325-021-01882-9. Epub 2021 Sep 13.
- Albrecht P, Jansen A, Lee JI, Moll M, Ringelstein M, Rosenthal D, Bigalke H, Aktas O, Hartung HP, Hefter H. High prevalence of neutralizing antibodies after long-term botulinum neurotoxin therapy. Neurology. 2019 Jan 1;92(1):e48-e54. doi: 10.1212/WNL.0000000000006688. Epub 2018 Nov 21. Erratum In: Neurology. 2022 Feb 22;98(8):341. doi: 10.1212/WNL.0000000000013258.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Distúrbios do Movimento
- Discinesias
- Distonia
- Distúrbios Distônicos
- Torcicolo
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Agentes colinérgicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Inibidores da Liberação de Acetilcolina
- Agentes Neuromusculares
- Toxinas Botulínicas
- Toxinas Botulínicas, Tipo A
- toxina abobotulínica A
- incobotulínica toxina A
Outros números de identificação do estudo
- M602011073
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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