自己免疫性溶血性貧血、免疫性血小板減少症、慢性特発性/自己免疫性好中球減少症を含む自己免疫性血小板減少症患者の診断と治療の前向き評価 (AIHA ITP CIN)
2024年10月8日 更新者：Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
自己免疫性血球減少症患者（自己免疫性溶血性貧血AIHA、免疫性血小板減少症ITP、慢性特発性/自己免疫性好中球減少症CIN/AIN）の診断/治療経過の評価および予測マーカーおよび予後マーカーの同定。
この観察研究の目的は、自己免疫性溶血性貧血、免疫性血小板減少症、慢性特発性/自己免疫性好中球減少症を含む自己免疫性血球減少症の診断および治療管理を特徴付けることです。
回答する主な目的は次のとおりです。
- 免疫血液学、サイトカインエッセイ、骨髄研究、分子所見、糞便マイクロバイオームなどの伝統的および新規の診断ツールの評価。
- 投与された治療法の種類と順序、奏効率、有害事象の評価。
- 臨床的および実験的（免疫学的、分子的および形態学的）結果の予測因子の評価。
- 自己免疫性血球減少症から骨髄異形成症候群への進展。
- 骨髄異形成症候群の患者のサブグループは、免疫学的事象、自己免疫活性化、赤血球代謝の存在を評価するために含まれます。
参加者は、現在の臨床実践に従って、臨床/検査室での診断精密検査を受けます。 さらに、患者はベースライン（マイクロバイオームの末梢血と糞便）でサンプリングされ、臨床経過、治療管理、および転帰を評価するために少なくとも3年間追跡調査されます。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
この観察研究は、自己免疫性溶血性貧血、免疫性血小板減少症、慢性特発性/自己免疫性好中球減少症を含む自己免疫性血球減少症の診断および治療管理を特徴づけ、転帰の予測因子を評価します。
さらに、自己免疫活性化および赤血球代謝の存在を評価するために、骨髄異形成症候群（最新のWHO第5版2022に従って診断された）を有する患者のサブグループが含まれる予定である。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
200
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Milano、イタリア、20100
- 募集
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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コンタクト：
- Bruno Fattizzo, MD
- 電話番号：+390255033477
- メール：brunofattizzo@gmail.com
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
貧血（Hb <12 g/dL）、血小板減少症（PLT<100,000/mmc）の患者 イタリア、ミラノのFondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinicoの入院患者または外来患者施設に通院している好中球減少症および/または好中球減少症(好中球<1000/mmc)。
血球減少症の診断は、AIHA (溶血の証拠および直接クームス試験陽性、または他の原因を除外すると陰性)、ITP (他の血小板減少症の原因の除外)、および CIN/AIN (他の好中球減少症の原因の除外) に関する現在のガイドラインに基づいて行われます。 患者は血球減少症の程度に応じて分類され、AIHA の場合は温熱特性 (温熱、冷熱、混合型、非定型) に応じて分類されます。
MDS患者のサブ研究では、骨髄性腫瘍のWHO 2022分類に従って患者を層別化する。
説明
包含基準:
- 自己免疫性血球減少症の診断 (AIHA/ITP/CIN/AIN)
- 年齢 >/= 18 歳
- インフォームドコンセントに署名する能力
- 3年間のフォローアップが受けられる
- 骨髄異形成症候群患者のサブグループの場合：血球減少症を定義するMDSおよび/または細胞遺伝学を定義するMDSとともに、少なくとも1つの系統の10%以上の異形成特徴を示す骨髄評価。
除外基準:
- インフォームド・コンセントの取得を妨げるあらゆる状況
- 登録から6か月以上前に免疫性血球減少症と診断された
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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自己免疫性溶血性貧血
AIHA 患者は診断時に登録され、AIHA のタイプに従って層別化されます。
温型、冷型、混合型、および非定型型）、サイトカインおよびNGS研究のために末梢血からサンプリングされ、マイクロバイオーム研究のために糞便からサンプリングされました。
臨床的に必要な場合は、骨髄評価が実行され、単一細胞分析用のサンプルが収集されます。
患者は治療、反応、再発、合併症（特に血栓症と感染症）を収集するために追跡調査されます。
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末梢血サンプルに対するELISAキットによる免疫調節サイトカインの評価
末梢血サンプルの次世代シーケンスによる、骨髄性腫瘍および免疫不全に一般的に関連する体細胞変異の評価
糞便サンプルの糞便マイクロバイオームの評価
臨床実践に基づく自己免疫性溶血性貧血患者における組換えエリスロポエチンの使用、安全性、有効性の評価
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免疫性血小板減少症
ITP患者は診断時に登録され、サイトカインおよびNGS研究のために末梢血が採取され、マイクロバイオーム研究のために糞便が採取される。
臨床的に必要な場合は、骨髄評価が実施され、単一細胞分析用のサンプルが収集されます。患者は追跡調査され、治療、反応、再発、合併症（特に血栓症と感染症）を収集します。
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末梢血サンプルに対するELISAキットによる免疫調節サイトカインの評価
末梢血サンプルの次世代シーケンスによる、骨髄性腫瘍および免疫不全に一般的に関連する体細胞変異の評価
糞便サンプルの糞便マイクロバイオームの評価
臨床実践に基づく ITP 患者における TPO-RA の使用、安全性、有効性の評価
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慢性特発性好中球減少症/自己免疫性好中球減少症
CIN/AIN 患者は診断時に登録され、サイトカインおよび NGS 研究のために末梢血が採取され、マイクロバイオーム研究のために糞便が採取されます。
臨床的に必要な場合は、骨髄評価が実施され、単一細胞分析用のサンプルが収集されます。患者は追跡調査され、治療、反応、再発、合併症（特に感染症）を収集します。
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末梢血サンプルに対するELISAキットによる免疫調節サイトカインの評価
末梢血サンプルの次世代シーケンスによる、骨髄性腫瘍および免疫不全に一般的に関連する体細胞変異の評価
糞便サンプルの糞便マイクロバイオームの評価
臨床実践に基づく CIN/AIN 患者における G-CSF の使用、安全性、有効性の評価
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骨髄異形成症候群
MDS患者は診断時に登録され、サイトカインおよびNGS研究のために末梢血が採取され、赤血球代謝を評価されます。
臨床的に必要な場合は、骨髄評価が実行され、単一細胞分析用のサンプルが収集されます。
患者は追跡調査され、治療、反応、再発、転帰が収集されます。
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末梢血サンプルに対するELISAキットによる免疫調節サイトカインの評価
末梢血サンプルの次世代シーケンスによる、骨髄性腫瘍および免疫不全に一般的に関連する体細胞変異の評価
糞便サンプルの糞便マイクロバイオームの評価
臨床実践に従ってルスパテルセプトで治療された患者における単一細胞分析によるサイトカインレベル、分子プロファイルおよび骨髄微小環境の評価
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自己免疫性血球減少症における自己抗体検査の感度
時間枠：2021-2026
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自己免疫性血球減少症における自己抗体検査の感度を定義する
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2021-2026
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自己免疫性血球減少症における自己抗体検査の特異性
時間枠：2021-2026
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自己免疫性血球減少症における自己抗体検査の特異性を定義する
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2021-2026
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自己免疫性血球減少症における骨髄トレフィンの感受性
時間枠：2021-2026
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自己免疫性血球減少症における骨髄トレフィンの感受性を定義する
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2021-2026
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な応答率
時間枠：2021-2026
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自己免疫性血球減少症および骨髄異形成症候群の治療に対する反応率を定義する
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2021-2026
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体細胞変異の評価
時間枠：2021-2026
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NGSによる自己免疫性血球減少症および骨髄異形成症候群における体細胞変異の定義
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2021-2026
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ピルビン酸キナーゼ活性の評価
時間枠：2021-2026
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骨髄異形成症候群におけるピルビン酸キナーゼ活性を定義する
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2021-2026
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マイクロバイオームの評価
時間枠：2021-2026
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自己免疫性血球減少症および骨髄異形成症候群におけるマイクロバイオーム構成を定義する
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2021-2026
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単一細胞の RNA 発現
時間枠：2021-2026
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自己免疫性血球減少症および骨髄異形成症候群における単一細胞分析による骨髄組成の定義
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2021-2026
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サイトカインレベルの評価
時間枠：2021-2026
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ELISAによる自己免疫性血球減少症および骨髄異形成症候群におけるサイトカインレベルの定義
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2021-2026
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年6月1日
一次修了 (推定)
2030年9月1日
研究の完了 (推定)
2035年6月1日
試験登録日
最初に提出
2023年5月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年7月3日
最初の投稿 (実際)
2023年7月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年10月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年10月8日
最終確認日
2024年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CYTOPAN
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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