자가면역성 용혈성 빈혈, 면역성 혈소판감소증, 만성 특발성/자가면역성 호중구감소증을 포함한 자가면역성 혈구감소증 환자의 진단 및 치료에 대한 전향적 평가 (AIHA ITP CIN)
2024년 10월 8일 업데이트: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
자가면역성 혈구감소증 환자(자가면역 용혈성 빈혈 AIHA, 면역성 혈소판감소증 ITP, 만성 특발성/자가면역 호중구감소증 CIN/AIN) 환자의 진단/치료 과정 평가 및 예측 및 예후 마커 확인.
이 관찰 연구의 목표는 자가면역 용혈성 빈혈, 면역성 혈소판감소증 및 만성 특발성/자가면역 호중구감소증을 포함한 자가면역성 혈구감소증의 진단 및 치료 관리를 특성화하는 것입니다.
대답하는 주요 목표는 다음과 같습니다.
- 면역혈액학, 사이토카인 에세이, 골수 연구, 분자 발견 및 분변 미생물군집을 포함한 전통적 및 새로운 진단 도구의 평가.
- 투여된 요법의 유형 및 순서, 반응률 및 부작용에 대한 평가.
- 결과의 임상 및 실험실(면역학적, 분자적 및 형태학적) 예측인자의 평가.
- 자가면역성 혈구감소증의 골수이형성 증후군으로의 진화.
- 골수이형성 증후군 환자의 하위 그룹은 면역학적 사건, 자가면역 활성화 및 적혈구 대사의 존재를 평가하기 위해 포함될 것입니다.
참가자는 현재 임상 실습에 따라 임상/실험실 진단 검사를 받게 됩니다. 또한 기준선(마이크로바이옴에 대한 말초 혈액 및 대변)에서 샘플을 채취하고 임상 과정, 치료 관리 및 결과를 평가하기 위해 최소 3년 동안 후속 조치를 취할 것입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
이 관찰 연구는 자가면역성 용혈성 빈혈, 면역성 혈소판감소증, 만성 특발성/자가면역 호중구감소증을 포함한 자가면역성 혈구감소증의 진단 및 치료 관리를 특성화하여 결과의 예측 인자를 평가할 것입니다.
또한 자가면역 활성화 및 적혈구 대사의 존재를 평가하기 위해 골수이형성 증후군 환자 하위 그룹(현 WHO 2022년 5판에 따라 진단됨)이 포함될 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
200
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Milano, 이탈리아, 20100
- 모병
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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연락하다:
- Bruno Fattizzo, MD
- 전화번호: +390255033477
- 이메일: brunofattizzo@gmail.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
빈혈(Hb<12g/dL), 혈소판감소증(PLT<100.000/mmc) 환자 및/또는 이탈리아 밀라노에 있는 Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico의 입원 환자 또는 외래 환자 시설에 다니는 호중구 감소증(호중구 <1000/mmc).
혈구감소증 진단은 AIHA(용혈의 증거 및 직접 Coombs 검사 양성 또는 다른 원인을 배제한 경우 음성), ITP(기타 혈소판감소증 원인 배제) 및 CIN/AIN(기타 호중구감소증 원인 배제)에 대한 현재 지침을 기반으로 합니다. 환자는 혈구감소증의 정도에 따라 분류되며 AIHA의 경우 열적 특성(따뜻함, 차가움, 혼합, 비정형)에 따라 분류됩니다.
MDS 환자의 하위 연구를 위해 골수 신생물의 WHO 2022 분류에 따라 계층화됩니다.
설명
포함 기준:
- 자가면역성 혈구감소증 진단(AIHA/ITP/CIN/AIN)
- 나이 >/= 18세
- 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 있는 능력
- 3년 후속 조치를 받을 가능성
- 골수이형성 증후군이 있는 환자의 하위 그룹에 대해: 혈구감소증을 정의하는 MDS 및/또는 세포유전학을 정의하는 MDS와 함께 적어도 하나의 계통의 이형성 특징을 >/= 10% 나타내는 골수 평가.
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의 획득을 방해하는 모든 조건
- 등록 >/= 6개월 이전의 면역 혈구 감소증 진단
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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자가 면역 용혈성 빈혈
AIHA 환자는 진단 시 등록되고 AIHA 유형(즉,
따뜻한, 차가운, 혼합 및 비정형 형태), 사이토카인 및 NGS 연구를 위한 말초 혈액과 미생물 연구를 위한 대변을 위해 샘플링합니다.
임상적으로 필요한 경우 골수 평가를 수행하고 단일 세포 분석을 위한 샘플을 수집합니다.
치료, 반응, 재발 및 합병증(특히 혈전증 및 감염)을 수집하기 위해 환자를 추적할 것입니다.
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말초 혈액 샘플에 대한 ELISA 키트에 의한 면역조절 사이토카인의 평가
말초 혈액 샘플에 대한 차세대 시퀀싱에 의한 골수 신생물 및 면역결핍과 일반적으로 관련된 체세포 돌연변이 평가
대변 샘플에 대한 분변 미생물 평가
임상 실습에 따른 자가면역 용혈성 빈혈 환자의 재조합 에리스로포이에틴 사용, 안전성 및 유효성 평가
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면역성 혈소판 감소증
ITP 환자는 진단 시에 등록되고 사이토카인 및 NGS 연구를 위한 말초 혈액과 미생물군집 연구를 위한 대변을 위해 샘플링됩니다.
임상적으로 필요한 경우 골수 평가를 수행하고 단일 세포 분석을 위한 샘플을 수집합니다. 치료, 반응, 재발 및 합병증(특히 혈전증 및 감염)을 수집하기 위해 환자를 추적합니다.
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말초 혈액 샘플에 대한 ELISA 키트에 의한 면역조절 사이토카인의 평가
말초 혈액 샘플에 대한 차세대 시퀀싱에 의한 골수 신생물 및 면역결핍과 일반적으로 관련된 체세포 돌연변이 평가
대변 샘플에 대한 분변 미생물 평가
임상 실습에 따른 ITP 환자의 TPO-RA 사용, 안전성 및 효능 평가
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만성 특발성 호중구감소증/자가면역 호중구감소증
CIN/AIN 환자는 진단 시 등록되고 사이토카인 및 NGS 연구를 위한 말초 혈액과 미생물군집 연구를 위한 대변을 위해 샘플링됩니다.
임상적으로 필요한 경우 골수 평가를 수행하고 단일 세포 분석을 위한 샘플을 수집합니다. 치료, 반응, 재발 및 합병증(특히 감염)을 수집하기 위해 환자를 추적합니다.
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말초 혈액 샘플에 대한 ELISA 키트에 의한 면역조절 사이토카인의 평가
말초 혈액 샘플에 대한 차세대 시퀀싱에 의한 골수 신생물 및 면역결핍과 일반적으로 관련된 체세포 돌연변이 평가
대변 샘플에 대한 분변 미생물 평가
임상 실습에 따른 CIN/AIN 환자의 G-CSF 사용, 안전성 및 효능 평가
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골수이형성 증후군
MDS 환자는 진단 시에 등록되고 사이토카인 및 NGS 연구를 위해 말초 혈액 샘플을 채취하고 적혈구 대사를 평가합니다.
임상적으로 필요한 경우 골수 평가를 수행하고 단일 세포 분석을 위한 샘플을 수집합니다.
치료, 반응, 재발 및 결과를 수집하기 위해 환자를 추적할 것입니다.
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말초 혈액 샘플에 대한 ELISA 키트에 의한 면역조절 사이토카인의 평가
말초 혈액 샘플에 대한 차세대 시퀀싱에 의한 골수 신생물 및 면역결핍과 일반적으로 관련된 체세포 돌연변이 평가
대변 샘플에 대한 분변 미생물 평가
임상 실습에 따라 luspatercept로 치료받은 환자의 단일 세포 분석에 의한 사이토카인 수준, 분자 프로파일 및 골수 미세 환경 평가
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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자가면역성 혈구감소증에서 자가항체 검사의 민감도
기간: 2021-2026년
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자가면역성 혈구감소증에서 자가항체 검사의 민감도를 정의하기 위해
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2021-2026년
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자가면역성 혈구감소증에서 자가항체 검사의 특이성
기간: 2021-2026년
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자가면역성 혈구감소증에서 자가항체 검사의 특이성을 정의하기 위해
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2021-2026년
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자가면역성 혈구감소증에서 골수 트레핀의 민감도
기간: 2021-2026년
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자가면역성 혈구감소증에서 골수 트레핀의 민감도를 정의하기 위해
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2021-2026년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 응답률
기간: 2021-2026년
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자가면역성 혈구감소증 및 골수이형성 증후군의 치료에 대한 반응률을 정의하기 위해
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2021-2026년
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체세포 돌연변이 평가
기간: 2021-2026년
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NGS에 의한 자가면역성 혈구감소증 및 골수이형성 증후군의 체세포 돌연변이 정의
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2021-2026년
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피루베이트 키나아제 활성 평가
기간: 2021-2026년
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골수이형성 증후군에서 피루브산 키나아제 활성을 정의하기 위해
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2021-2026년
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마이크로바이옴 평가
기간: 2021-2026년
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자가면역성 혈구감소증 및 골수이형성 증후군에서 미생물군집 구성을 정의하기 위해
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2021-2026년
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단세포 RNA 발현
기간: 2021-2026년
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자가면역성 혈구감소증 및 골수이형성 증후군에서 단일 세포 분석으로 골수 구성을 정의하기 위해
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2021-2026년
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사이토카인 수준의 평가
기간: 2021-2026년
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ELISA로 자가면역성 혈구감소증 및 골수이형성 증후군에서 사이토카인 수준을 정의하기 위해
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2021-2026년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 6월 1일
기본 완료 (추정된)
2030년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2035년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 7월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CYTOPAN
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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