Valutazione prospettica della diagnosi e del trattamento dei pazienti con citopenie autoimmuni, tra cui anemia emolitica autoimmune, trombocitopenia immunitaria e neutropenia cronica idiopatica/autoimmune (AIHA ITP CIN)
8 ottobre 2024 aggiornato da: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Valutazione del decorso diagnostico/terapeutico dei pazienti con citopenie autoimmuni (Anemia emolitica autoimmune AIHA, Trombocitopenia immunitaria ITP, Neutropenia cronica idiopatica/autoimmune CIN/AIN) e identificazione di marcatori predittivi e prognostici.
L'obiettivo di questo studio osservazionale è quello di caratterizzare la gestione diagnostica e terapeutica delle citopenie autoimmuni tra cui l'anemia emolitica autoimmune, la trombocitopenia immunitaria e la neutropenia cronica idiopatica/autoimmune.
Gli obiettivi principali a cui rispondere sono:
- valutazione di strumenti diagnostici tradizionali e nuovi tra cui immunoematologia, saggi di citochine, studi sul midollo osseo, risultati molecolari e microbioma fecale.
- valutazione del tipo e della sequenza delle terapie somministrate, dei tassi di risposta e degli eventi avversi.
- valutazione dei predittori di esito clinici e di laboratorio (immunologici, molecolari e morfologici).
- evoluzione delle citopenie autoimmuni in sindromi mielodisplastiche.
- verrà incluso un sottogruppo di pazienti con sindromi mielodisplastiche per valutare la presenza di eventi immunologici, attivazione autoimmune e metabolismo dei globuli rossi.
I partecipanti riceveranno un workup diagnostico clinico / di laboratorio secondo l'attuale pratica clinica. Inoltre Saranno campionati al basale (sangue periferico e feci per microbioma) e seguiti per almeno 3 anni per valutare il loro decorso clinico, la gestione terapeutica e l'esito.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Descrizione dettagliata
Questo studio osservazionale caratterizzerà la gestione diagnostica e terapeutica delle citopenie autoimmuni tra cui l'anemia emolitica autoimmune, la trombocitopenia immunitaria e la neutropenia cronica idiopatica/autoimmune per valutare i predittori di esito.
Inoltre, verrà incluso un sottogruppo di pazienti con sindromi mielodisplastiche (diagnosticate secondo l'attuale 5a edizione 2022 dell'OMS) per valutare la presenza di attivazione autoimmune e metabolismo dei globuli rossi.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
200
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Milano, Italia, 20100
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Contatto:
- Bruno Fattizzo, MD
- Numero di telefono: +390255033477
- Email: brunofattizzo@gmail.com
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Pazienti con anemia (Hb <12 g/dL), trombocitopenia (PLT<100.000/mmc) e/o neutropenia (neutrofili<1000/mmc) presso la struttura ospedaliera o ambulatoriale della Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italia.
La diagnosi di citopenia si baserà sulle linee guida attuali per AIHA (evidenza di emolisi e test diretto di Coombs positivo o negativo una volta escluse altre cause), per ITP (esclusione di altre cause di trombocitopenia) e per CIN/AIN (esclusione di altre cause di neutropenia). I pazienti saranno classificati in base al grado di citopenia e, per AIHA, in base alle caratteristiche termiche (caldo, freddo, misto, atipico).
Per il sottostudio dei pazienti con MDS i pazienti saranno stratificati secondo la classificazione OMS 2022 delle neoplasie mieloidi.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di citopenie autoimmuni (AIHA/ITP/CIN/AIN)
- età >/= 18 anni
- capacità di firmare il consenso informato
- disponibilità a sottoporsi a follow-up di 3 anni
- per il sottogruppo di pazienti con sindrome mielodisplastica: valutazione del midollo osseo che mostra caratteristiche displastiche >/= 10% di almeno un lignaggio insieme a MDS che definisce citopenia e/o MDS che definisce citogenetica.
Criteri di esclusione:
- qualsiasi condizione ostativa all'acquisizione del consenso informato
- diagnosi di citopenia immunitaria precedente a >/= 6 mesi dall'arruolamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Anemia emolitica autoimmune
I pazienti con AIHA saranno arruolati alla diagnosi e stratificati in base al tipo di AIHA (es.
forme calde, fredde, miste e atipiche), campionato per il sangue periferico per gli studi sulle citochine e NGS e per le feci per gli studi sul microbioma.
Se clinicamente indicato, verrà eseguita la valutazione del midollo osseo e verrà raccolto un campione per l'analisi di cellule singole.
I pazienti saranno seguiti per raccogliere trattamenti, risposte, ricadute e complicanze (in particolare trombosi e infezioni).
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valutazione delle citochine immunomodulatorie mediante kit ELISA su campioni di sangue periferico
valutazione di mutazioni somatiche comunemente associate a neoplasie mieloidi e immunodeficienze mediante sequenziamento di nuova generazione su campioni di sangue periferico
valutazione del microbioma fecale su campioni fecali
valutazione dell'uso, della sicurezza e dell'efficacia dell'eritropoietina ricombinante in pazienti con anemia emolitica autoimmune secondo la pratica clinica
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Trombocitopenia immunitaria
I pazienti con ITP saranno arruolati alla diagnosi e prelevati per il sangue periferico per gli studi sulle citochine e NGS e per le feci per gli studi sul microbioma.
Se clinicamente indicato, verrà eseguita la valutazione del midollo osseo e verrà raccolto un campione per l'analisi di una singola cellula. I pazienti saranno seguiti per raccogliere trattamenti, risposte, ricadute e complicanze (in particolare trombosi e infezioni).
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valutazione delle citochine immunomodulatorie mediante kit ELISA su campioni di sangue periferico
valutazione di mutazioni somatiche comunemente associate a neoplasie mieloidi e immunodeficienze mediante sequenziamento di nuova generazione su campioni di sangue periferico
valutazione del microbioma fecale su campioni fecali
valutazione dell'uso, della sicurezza e dell'efficacia di TPO-RA in pazienti con ITP secondo la pratica clinica
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Neutropenia cronica idiopatica/neutropenia autoimmune
I pazienti con CIN/AIN saranno arruolati alla diagnosi e prelevati per il sangue periferico per gli studi sulle citochine e NGS e per le feci per gli studi sul microbioma.
Se clinicamente indicato, verrà eseguita la valutazione del midollo osseo e verrà raccolto un campione per l'analisi di una singola cellula. I pazienti saranno seguiti per raccogliere trattamenti, risposte, ricadute e complicanze (in particolare infezioni).
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valutazione delle citochine immunomodulatorie mediante kit ELISA su campioni di sangue periferico
valutazione di mutazioni somatiche comunemente associate a neoplasie mieloidi e immunodeficienze mediante sequenziamento di nuova generazione su campioni di sangue periferico
valutazione del microbioma fecale su campioni fecali
valutazione dell'uso, della sicurezza e dell'efficacia del G-CSF in pazienti con CIN/AIN secondo la pratica clinica
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Sindromi mielodisplastiche
I pazienti affetti da MDS saranno arruolati alla diagnosi e prelevati per sangue periferico per studi di citochine e NGS e per valutare il metabolismo dei globuli rossi.
Se clinicamente indicato, verrà eseguita la valutazione del midollo osseo e verrà raccolto un campione per l'analisi di cellule singole.
I pazienti saranno seguiti per raccogliere trattamenti, risposte, ricadute e risultati.
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valutazione delle citochine immunomodulatorie mediante kit ELISA su campioni di sangue periferico
valutazione di mutazioni somatiche comunemente associate a neoplasie mieloidi e immunodeficienze mediante sequenziamento di nuova generazione su campioni di sangue periferico
valutazione del microbioma fecale su campioni fecali
valutazione dei livelli di citochine, del profilo molecolare e del microambiente del midollo osseo mediante analisi su singola cellula in pazienti trattati con luspatercept secondo la pratica clinica
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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sensibilità del test degli autoanticorpi nelle citopenie autoimmuni
Lasso di tempo: 2021-2026
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definire la sensibilità del test degli autoanticorpi nelle citopenie autoimmuni
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2021-2026
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specificità del test degli autoanticorpi nelle citopenie autoimmuni
Lasso di tempo: 2021-2026
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definire la specificità del test autoanticorpale nelle citopenie autoimmuni
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2021-2026
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sensibilità del trapano midollare nelle citopenie autoimmuni
Lasso di tempo: 2021-2026
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definire la sensibilità del trapano midollare nelle citopenie autoimmuni
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2021-2026
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 2021-2026
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definire i tassi di risposta al trattamento delle citopenie autoimmuni e delle sindromi mielodisplastiche
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2021-2026
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Valutazione delle mutazioni somatiche
Lasso di tempo: 2021-2026
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definire le mutazioni somatiche nelle citopenie autoimmuni e nelle sindromi mielodisplastiche mediante NGS
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2021-2026
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Valutazione dell'attività della piruvato chinasi
Lasso di tempo: 2021-2026
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definire l'attività della piruvato chinasi nelle sindromi mielodisplastiche
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2021-2026
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Valutazione del microbioma
Lasso di tempo: 2021-2026
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definire la composizione del microbioma nelle citopenie autoimmuni e nelle sindromi mielodisplastiche
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2021-2026
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Espressione di RNA a singola cellula
Lasso di tempo: 2021-2026
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definire la composizione del midollo osseo mediante analisi unicellulare nelle citopenie autoimmuni e nelle sindromi mielodisplastiche
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2021-2026
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Valutazione dei livelli di citochine
Lasso di tempo: 2021-2026
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definire i livelli di citochine nelle citopenie autoimmuni e nelle sindromi mielodisplastiche mediante ELISA
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2021-2026
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 giugno 2019
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2030
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2035
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 maggio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 luglio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
5 luglio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 ottobre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 ottobre 2024
Ultimo verificato
1 ottobre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
- rituximab
- eritropoietina
- citochine
- microbioma
- steroidi
- sequenziamento di nuova generazione
- anemia emolitica autoimmune
- sindromi mielodisplastiche
- trombocitopenia immunitaria
- malattia da agglutinine fredde
- splenectomia
- neutropenia autoimmune
- luspatercept
- Neutropenia cronica idiopatica
- agonisti del recettore della trombopoietina
- metabolismo dei globuli rossi
- analisi di una singola cellula
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie
- Malattie autoimmuni
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Condizioni precancerose
- Agranulocitosi
- Leucopenia
- Disturbi dei leucociti
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora
- Sindromi mielodisplastiche
- Preleucemia
- Neutropenia
- Anemia
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Trombocitopenia
- Emolisi
- Anemia, emolitico
- Anemia, emolitica, autoimmune
- Citopenia
- Ematinici
- Epoetina Alfa
- Luspatercept
Altri numeri di identificazione dello studio
- CYTOPAN
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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