Prospektywna ocena diagnostyki i leczenia pacjentów z autoimmunologiczną cytopenią, w tym autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną, małopłytkowością immunologiczną i przewlekłą idiopatyczną/autoimmunologiczną neutropenią (AIHA ITP CIN)
8 października 2024 zaktualizowane przez: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Ocena przebiegu diagnostyczno-terapeutycznego pacjentów z autoimmunologiczną cytopenią (niedokrwistość autoimmunohemolityczna AIHA, małopłytkowość immunologiczna ITP, przewlekła idiopatyczna/autoimmunologiczna neutropenia CIN/AIN) oraz identyfikacja markerów predykcyjnych i prognostycznych.
Celem tego badania obserwacyjnego jest scharakteryzowanie postępowania diagnostycznego i terapeutycznego w przypadku autoimmunologicznych cytopenii, w tym autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej, małopłytkowości immunologicznej i przewlekłej idiopatycznej/autoimmunologicznej neutropenii.
Główne cele odpowiedzi to:
- ocena tradycyjnych i nowych narzędzi diagnostycznych, w tym immunohematologii, esejów cytokin, badań szpiku kostnego, wyników badań molekularnych i mikrobiomu kałowego.
- ocena rodzaju i sekwencji podawanych terapii, wskaźników odpowiedzi i zdarzeń niepożądanych.
- ocena klinicznych i laboratoryjnych (immunologicznych, molekularnych i morfologicznych) predyktorów wyniku.
- ewolucja cytopenii autoimmunologicznych w zespoły mielodysplastyczne.
- podgrupa pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi zostanie włączona do oceny obecności zdarzeń immunologicznych, aktywacji autoimmunologicznej i metabolizmu krwinek czerwonych.
Uczestnicy otrzymają kliniczną / laboratoryjną diagnostykę zgodnie z aktualną praktyką kliniczną. Ponadto zostaną im pobrane próbki na początku badania (krew obwodowa i kał pod kątem mikrobiomu) i obserwowane przez co najmniej 3 lata w celu oceny ich przebiegu klinicznego, postępowania terapeutycznego i wyników.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Szczegółowy opis
To badanie obserwacyjne scharakteryzuje postępowanie diagnostyczne i terapeutyczne cytopenii autoimmunologicznych, w tym autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej, małopłytkowości immunologicznej i przewlekłej idiopatycznej/autoimmunologicznej neutropenii w celu oceny czynników prognostycznych wyniku.
Dodatkowo zostanie włączona podgrupa pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (zdiagnozowanymi zgodnie z aktualną 5. edycją WHO 2022) w celu oceny obecności aktywacji autoimmunologicznej i metabolizmu krwinek czerwonych.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
200
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Milano, Włochy, 20100
- Rekrutacyjny
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Kontakt:
- Bruno Fattizzo, MD
- Numer telefonu: +390255033477
- E-mail: brunofattizzo@gmail.com
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z niedokrwistością (Hb <12 g/dl), trombocytopenią (PLT <100 000/mmc) i/lub neutropenii (neutrofili <1000/mmc) w placówce stacjonarnej lub ambulatoryjnej Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Mediolan, Włochy.
Rozpoznanie cytopenii będzie opierać się na aktualnych wytycznych dotyczących AIHA (dowód hemolizy i dodatni bezpośredni test Coombsa lub ujemny po wykluczeniu innych przyczyn), ITP (wykluczenie innych przyczyn małopłytkowości) oraz CIN/AIN (wykluczenie innych przyczyn neutropenii). Pacjenci zostaną sklasyfikowani według stopnia cytopenii, aw przypadku AIHA według charakterystyki termicznej (ciepła, zimna, mieszana, atypowa).
W podbadaniu pacjentów z MDS pacjenci zostaną podzieleni na straty zgodnie z klasyfikacją nowotworów szpiku WHO 2022.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnostyka cytopenii autoimmunologicznych (AIHA/ITP/CIN/AIN)
- wiek >/= 18 lat
- możliwość podpisania świadomej zgody
- możliwość poddania się 3-letniej obserwacji
- dla podgrupy pacjentów z zespołem mielodysplastycznym: ocena szpiku kostnego wykazująca >/= 10% cech dysplastycznych co najmniej jednej linii wraz z MDS definiującą cytopenię i/lub MDS definiującą cytogenetykę.
Kryteria wyłączenia:
- wszelkie warunki utrudniające uzyskanie świadomej zgody
- rozpoznanie cytopenii immunologicznej poprzedzające >/= 6 miesięcy rejestracji
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Niedokrwistość autoimmunohemolityczna
Pacjenci z AIHA zostaną zapisani w momencie rozpoznania i podzieleni na straty zgodnie z typem AIHA (tj.
ciepłe, zimne, mieszane i nietypowe), pobierane próbki krwi obwodowej do badań cytokin i NGS oraz kału do badań mikrobiomu.
Jeśli istnieją wskazania kliniczne, zostanie przeprowadzona ocena szpiku kostnego i pobranie próbki do analizy pojedynczych komórek.
Pacjenci będą obserwowani w celu zebrania informacji na temat leczenia, odpowiedzi, nawrotów i powikłań (zwłaszcza zakrzepicy i infekcji).
|
ocena cytokin immunomodulujących za pomocą zestawów ELISA na próbkach krwi obwodowej
ocena mutacji somatycznych często związanych z nowotworami szpiku i niedoborami odporności za pomocą sekwencjonowania nowej generacji w próbkach krwi obwodowej
ocena mikrobiomu kałowego na próbkach kału
ocena zastosowania, bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanej erytropoetyny u pacjentów z autoimmunohemolityczną niedokrwistością hemolityczną zgodnie z praktyką kliniczną
|
|
Małopłytkowość immunologiczna
Pacjenci z pierwotną małopłytkowością immunologiczną zostaną zapisani w momencie diagnozy i pobrane próbki krwi obwodowej do badań cytokin i NGS oraz kału do badań mikrobiomu.
Jeśli istnieją wskazania kliniczne, zostanie przeprowadzona ocena szpiku kostnego i pobranie próbki do analizy pojedynczych komórek. Pacjenci będą obserwowani w celu zebrania informacji na temat leczenia, odpowiedzi, nawrotów i powikłań (zwłaszcza zakrzepicy i infekcji).
|
ocena cytokin immunomodulujących za pomocą zestawów ELISA na próbkach krwi obwodowej
ocena mutacji somatycznych często związanych z nowotworami szpiku i niedoborami odporności za pomocą sekwencjonowania nowej generacji w próbkach krwi obwodowej
ocena mikrobiomu kałowego na próbkach kału
ocena stosowania, bezpieczeństwa i skuteczności TPO-RA u pacjentów z ITP zgodnie z praktyką kliniczną
|
|
Przewlekła idiopatyczna neutropenia/neutropenia autoimmunologiczna
Pacjenci z CIN/AIN zostaną zapisani w momencie diagnozy i pobrane próbki krwi obwodowej do badań cytokin i NGS oraz kału do badań mikrobiomu.
Jeśli jest to klinicznie wskazane, zostanie przeprowadzona ocena szpiku kostnego i pobranie próbki do analizy pojedynczych komórek. Pacjenci będą obserwowani w celu zebrania leczenia, odpowiedzi, nawrotów i powikłań (zwłaszcza infekcji).
|
ocena cytokin immunomodulujących za pomocą zestawów ELISA na próbkach krwi obwodowej
ocena mutacji somatycznych często związanych z nowotworami szpiku i niedoborami odporności za pomocą sekwencjonowania nowej generacji w próbkach krwi obwodowej
ocena mikrobiomu kałowego na próbkach kału
ocena stosowania, bezpieczeństwa i skuteczności G-CSF u pacjentów z CIN/AIN zgodnie z praktyką kliniczną
|
|
Zespoły mielodysplastyczne
Pacjenci z MDS zostaną zapisani w momencie diagnozy i pobrane próbki krwi obwodowej do badań cytokin i NGS oraz do oceny metabolizmu krwinek czerwonych.
Jeśli istnieją wskazania kliniczne, zostanie przeprowadzona ocena szpiku kostnego i pobranie próbki do analizy pojedynczych komórek.
Pacjenci będą obserwowani w celu zebrania leczenia, odpowiedzi, nawrotów i wyników.
|
ocena cytokin immunomodulujących za pomocą zestawów ELISA na próbkach krwi obwodowej
ocena mutacji somatycznych często związanych z nowotworami szpiku i niedoborami odporności za pomocą sekwencjonowania nowej generacji w próbkach krwi obwodowej
ocena mikrobiomu kałowego na próbkach kału
ocena poziomu cytokin, profilu molekularnego i mikrośrodowiska szpiku kostnego za pomocą analizy pojedynczych komórek u pacjentów leczonych luspaterceptem zgodnie z praktyką kliniczną
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czułość testów autoprzeciwciał w cytopenii autoimmunologicznych
Ramy czasowe: 2021-2026
|
określić czułość badania autoprzeciwciał w cytopenii autoimmunologicznych
|
2021-2026
|
|
specyficzność badania autoprzeciwciał w cytopenii autoimmunologicznych
Ramy czasowe: 2021-2026
|
określenie specyficzności badania autoprzeciwciał w cytopenii autoimmunologicznych
|
2021-2026
|
|
czułość trepanem szpiku kostnego w cytopenii autoimmunologicznych
Ramy czasowe: 2021-2026
|
określenie czułości trefiny szpiku kostnego w cytopenii autoimmunologicznych
|
2021-2026
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 2021-2026
|
określenie wskaźników odpowiedzi na leczenie cytopenii autoimmunologicznych i zespołów mielodysplastycznych
|
2021-2026
|
|
Ocena mutacji somatycznych
Ramy czasowe: 2021-2026
|
określenie mutacji somatycznych w autoimmunologicznych cytopeniach i zespołach mielodysplastycznych metodą NGS
|
2021-2026
|
|
Ocena aktywności kinazy pirogronianowej
Ramy czasowe: 2021-2026
|
określenie aktywności kinazy pirogronianowej w zespołach mielodysplastycznych
|
2021-2026
|
|
Ocena mikrobiomu
Ramy czasowe: 2021-2026
|
określenie składu mikrobiomu w cytopenii autoimmunologicznych i zespołach mielodysplastycznych
|
2021-2026
|
|
Ekspresja RNA pojedynczej komórki
Ramy czasowe: 2021-2026
|
określenie składu szpiku kostnego za pomocą analizy pojedynczych komórek w cytopenii autoimmunologicznych i zespołach mielodysplastycznych
|
2021-2026
|
|
Ocena poziomu cytokin
Ramy czasowe: 2021-2026
|
określenie poziomów cytokin w autoimmunologicznych cytopeniach i zespołach mielodysplastycznych za pomocą testu ELISA
|
2021-2026
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2019
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 czerwca 2035
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 maja 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 lipca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
5 lipca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 października 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 października 2024
Ostatnia weryfikacja
1 października 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- rytuksymab
- erytropoetyna
- cytokiny
- mikrobiom
- steroidy
- sekwencjonowanie nowej generacji
- niedokrwistość autoimmunohemolityczna
- zespoły mielodysplastyczne
- małopłytkowość immunologiczna
- choroba zimnych aglutynin
- splenektomia
- neutropenia autoimmunologiczna
- luspatercept
- przewlekła idiopatyczna neutropenia
- agoniści receptora trombopoetyny
- metabolizm krwinek czerwonych
- analiza pojedynczej komórki
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Krwotok
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Manifestacje skórne
- Zaburzenia płytek krwi
- Stany przedrakowe
- Agranulocytoza
- Leukopenia
- Zaburzenia leukocytów
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Plamica, małopłytkowość
- Plamica
- Zespoły mielodysplastyczne
- Stan przedbiałaczkowy
- Neutropenia
- Niedokrwistość
- Plamica, Małopłytkowość, Idiopatyczna
- Małopłytkowość
- Hemoliza
- Anemia, hemoliza
- Anemia, hemolityczna, autoimmunologiczna
- Cytopenia
- Hematynika
- Epoetyna Alfa
- Luspatercept
Inne numery identyfikacyjne badania
- CYTOPAN
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .