Evaluación prospectiva del diagnóstico y tratamiento de pacientes con citopenias autoinmunes, incluida la anemia hemolítica autoinmune, la trombocitopenia inmune y la neutropenia idiopática/autoinmune crónica (AIHA ITP CIN)
8 de octubre de 2024 actualizado por: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Evaluación del Curso Diagnóstico/Terapéutico de Pacientes con Citopenias Autoinmunes (Anemia Hemolítica Autoinmune AIHA, Trombocitopenia Inmune ITP, Neutropenia Crónica Idiopática/Autoinmune CIN/AIN) e Identificación de Marcadores Predictivos y Pronósticos.
El objetivo de este estudio observacional es caracterizar el manejo diagnóstico y terapéutico de las citopenias autoinmunes, incluida la anemia hemolítica autoinmune, la trombocitopenia inmune y la neutropenia idiopática/autoinmune crónica.
Los principales objetivos a responder son:
- evaluación de herramientas de diagnóstico tradicionales y novedosas que incluyen inmunohematología, ensayos de citoquinas, estudios de médula ósea, hallazgos moleculares y microbioma fecal.
- evaluación del tipo y secuencia de las terapias administradas, las tasas de respuesta y los eventos adversos.
- evaluación de predictores clínicos y de laboratorio (inmunológicos, moleculares y morfológicos) del resultado.
- evolución de citopenias autoinmunes a síndromes mielodisplásicos.
- se incluirá un subgrupo de pacientes con síndromes mielodisplásicos para evaluar la presencia de eventos inmunológicos, activación autoinmune y metabolismo de los glóbulos rojos.
Los participantes recibirán un diagnóstico clínico/de laboratorio según la práctica clínica actual. Además, se tomarán muestras al inicio (sangre periférica y heces para microbioma) y se les hará un seguimiento durante al menos 3 años para evaluar su curso clínico, manejo terapéutico y resultado.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio observacional caracterizará el manejo diagnóstico y terapéutico de las citopenias autoinmunes, incluida la anemia hemolítica autoinmune, la trombocitopenia inmune y la neutropenia idiopática/autoinmune crónica para evaluar los predictores del resultado.
Además, se incluirá un subgrupo de pacientes con síndromes mielodisplásicos (diagnosticados de acuerdo con la actual 5.ª edición de 2022 de la OMS) para evaluar la presencia de activación autoinmune y el metabolismo de los glóbulos rojos.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
200
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Milano, Italia, 20100
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Contacto:
- Bruno Fattizzo, MD
- Número de teléfono: +390255033477
- Correo electrónico: brunofattizzo@gmail.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes con anemia (Hb <12 g/dL), trombocitopenia (PLT<100.000/mmc) y/o neutropenia (neutrófilos <1000/mmc) que asisten al centro de pacientes hospitalizados o ambulatorios de Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milán, Italia.
El diagnóstico de citopenia se basará en las guías actuales para AIHA (evidencia de hemólisis y prueba de Coombs directa positiva o negativa una vez excluidas otras causas), para ITP (exclusión de otras causas de trombocitopenia) y para CIN/AIN (exclusión de otras causas de neutropenia). Los pacientes serán clasificados según el grado de citopenia y, para AIHA, según las características térmicas (cálido, frío, mixto, atípico).
Para el subestudio de pacientes con SMD, los pacientes se estratificarán de acuerdo con la clasificación de neoplasias mieloides de la OMS de 2022.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de citopenias autoinmunes (AIHA/ITP/CIN/AIN)
- edad >/= 18 años
- capacidad para firmar el consentimiento informado
- disponibilidad para someterse a un seguimiento de 3 años
- para el subgrupo de pacientes con síndrome mielodisplásico: evaluación de la médula ósea que muestra >/= 10 % de características displásicas de al menos un linaje junto con citopenia que define SMD y/o citogenética que define SMD.
Criterio de exclusión:
- cualquier condición que impida la adquisición del consentimiento informado
- diagnóstico de inmunocitopenia anterior >/= 6 meses a la inscripción
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Anemia hemolítica autoinmune
Los pacientes con AIHA se inscribirán en el momento del diagnóstico y se clasificarán según el tipo de AIHA (es decir,
formas cálidas, frías, mixtas y atípicas), se tomaron muestras de sangre periférica para estudios de citoquinas y NGS, y de heces para estudios de microbioma.
Si está clínicamente indicado, se realizará una evaluación de la médula ósea y se recogerá una muestra para el análisis de células individuales.
Se realizará un seguimiento de los pacientes para recoger tratamientos, respuestas, recaídas y complicaciones (especialmente trombosis e infecciones).
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evaluación de citocinas inmunomoduladoras mediante kits ELISA en muestras de sangre periférica
evaluación de mutaciones somáticas comúnmente asociadas con neoplasias mieloides e inmunodeficiencias mediante secuenciación de próxima generación en muestras de sangre periférica
evaluación del microbioma fecal en muestras fecales
evaluación del uso, seguridad y eficacia de la eritropoyetina recombinante en pacientes con anemia hemolítica autoinmune según la práctica clínica
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Trombocitopenia inmune
Los pacientes con PTI se inscribirán en el momento del diagnóstico y se les tomarán muestras de sangre periférica para estudios de citoquinas y NGS, y de heces para estudios de microbioma.
Si está clínicamente indicado, se realizará una evaluación de la médula ósea y se recolectará una muestra para el análisis de células individuales. Se hará un seguimiento de los pacientes para recolectar tratamientos, respuestas, recaídas y complicaciones (particularmente trombosis e infecciones).
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evaluación de citocinas inmunomoduladoras mediante kits ELISA en muestras de sangre periférica
evaluación de mutaciones somáticas comúnmente asociadas con neoplasias mieloides e inmunodeficiencias mediante secuenciación de próxima generación en muestras de sangre periférica
evaluación del microbioma fecal en muestras fecales
evaluación del uso, seguridad y eficacia de los AR-TPO en pacientes con PTI según la práctica clínica
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Neutropenia idiopática crónica/neutropenia autoinmune
Los pacientes con CIN/AIN se inscribirán en el momento del diagnóstico y se les tomarán muestras de sangre periférica para estudios de citoquinas y NGS, y de heces para estudios de microbioma.
Si está clínicamente indicado, se realizará una evaluación de la médula ósea y se recolectará una muestra para el análisis de células individuales. Se hará un seguimiento de los pacientes para recolectar tratamientos, respuestas, recaídas y complicaciones (particularmente infecciones).
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evaluación de citocinas inmunomoduladoras mediante kits ELISA en muestras de sangre periférica
evaluación de mutaciones somáticas comúnmente asociadas con neoplasias mieloides e inmunodeficiencias mediante secuenciación de próxima generación en muestras de sangre periférica
evaluación del microbioma fecal en muestras fecales
evaluación del uso, seguridad y eficacia de G-CSF en pacientes con CIN/AIN según la práctica clínica
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Síndromes mielodisplásicos
Los pacientes con MDS se inscribirán en el momento del diagnóstico y se tomarán muestras de sangre periférica para estudios de citoquinas y NGS, y para evaluar el metabolismo de los glóbulos rojos.
Si está clínicamente indicado, se realizará una evaluación de la médula ósea y se recogerá una muestra para el análisis de células individuales.
Se hará un seguimiento de los pacientes para recopilar tratamientos, respuestas, recaídas y resultados.
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evaluación de citocinas inmunomoduladoras mediante kits ELISA en muestras de sangre periférica
evaluación de mutaciones somáticas comúnmente asociadas con neoplasias mieloides e inmunodeficiencias mediante secuenciación de próxima generación en muestras de sangre periférica
evaluación del microbioma fecal en muestras fecales
evaluación de los niveles de citocinas, perfil molecular y microambiente de la médula ósea mediante análisis unicelulares en pacientes tratados con luspatercept según la práctica clínica
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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sensibilidad de las pruebas de autoanticuerpos en citopenias autoinmunes
Periodo de tiempo: 2021-2026
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para definir la sensibilidad de las pruebas de autoanticuerpos en citopenias autoinmunes
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2021-2026
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especificidad de la prueba de autoanticuerpos en citopenias autoinmunes
Periodo de tiempo: 2021-2026
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para definir la especificidad de las pruebas de autoanticuerpos en las citopenias autoinmunes
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2021-2026
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sensibilidad de la trefina de médula ósea en citopenias autoinmunes
Periodo de tiempo: 2021-2026
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definir la sensibilidad de la trefina de médula ósea en citopenias autoinmunes
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2021-2026
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: 2021-2026
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para definir las tasas de respuesta al tratamiento de citopenias autoinmunes y síndromes mielodisplásicos
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2021-2026
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Evaluación de mutaciones somáticas
Periodo de tiempo: 2021-2026
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definir mutaciones somáticas en citopenias autoinmunes y síndromes mielodisplásicos por NGS
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2021-2026
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Evaluación de la actividad de la piruvato quinasa
Periodo de tiempo: 2021-2026
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para definir la actividad de la piruvato quinasa en los síndromes mielodisplásicos
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2021-2026
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Evaluación del microbioma
Periodo de tiempo: 2021-2026
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para definir la composición del microbioma en citopenias autoinmunes y síndromes mielodisplásicos
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2021-2026
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Expresión de ARN de una sola célula
Periodo de tiempo: 2021-2026
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para definir la composición de la médula ósea mediante análisis de células individuales en citopenias autoinmunes y síndromes mielodisplásicos
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2021-2026
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Evaluación de los niveles de citoquinas
Periodo de tiempo: 2021-2026
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para definir los niveles de citoquinas en citopenias autoinmunes y síndromes mielodisplásicos por ELISA
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2021-2026
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2035
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de mayo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de julio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
5 de julio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de octubre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de octubre de 2024
Última verificación
1 de octubre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- rituximab
- eritropoyetina
- citoquinas
- microbioma
- esteroides
- secuenciación de próxima generación
- anemia hemolítica autoinmune
- síndromes mielodisplásicos
- trombocitopenia inmune
- enfermedad de las aglutininas frías
- esplenectomía
- neutropenia autoinmune
- luspatercept
- neutropenia idiopática crónica
- agonistas de los receptores de trombopoyetina
- metabolismo de los glóbulos rojos
- análisis de una sola célula
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Condiciones precancerosas
- Agranulocitosis
- Leucopenia
- Trastornos de los leucocitos
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Síndromes mielodisplásicos
- Preleucemia
- Neutropenia
- Anemia
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
- Hemólisis
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hemolítica Autoinmune
- Citopenia
- Hematínicos
- Epoetina Alfa
- Luspatercept
Otros números de identificación del estudio
- CYTOPAN
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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