Проспективная оценка диагностики и лечения пациентов с аутоиммунными цитопениями, включая аутоиммунную гемолитическую анемию, иммунную тромбоцитопению и хроническую идиопатическую/аутоиммунную нейтропению (AIHA ITP CIN)
6 марта 2024 г. обновлено: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Оценка диагностического/терапевтического течения больных с аутоиммунными цитопениями (аутоиммунная гемолитическая анемия АИГА, иммунная тромбоцитопения ИТП, хроническая идиопатическая/аутоиммунная нейтропения CIN/AIN) и определение прогностических и прогностических маркеров.
Целью этого обсервационного исследования является характеристика диагностического и терапевтического лечения аутоиммунных цитопений, включая аутоиммунную гемолитическую анемию, иммунную тромбоцитопению и хроническую идиопатическую/аутоиммунную нейтропению.
Основные цели ответа:
- оценка традиционных и новых диагностических инструментов, включая иммуногематологию, исследование цитокинов, исследования костного мозга, молекулярные данные и фекальный микробиом.
- оценка типа и последовательности назначаемой терапии, частоты ответа и нежелательных явлений.
- оценка клинических и лабораторных (иммунологических, молекулярных и морфологических) предикторов исхода.
- эволюция аутоиммунных цитопений в миелодиспластические синдромы.
- подгруппа пациентов с миелодиспластическими синдромами будет включена для оценки наличия иммунологических событий, аутоиммунной активации и метаболизма эритроцитов.
Участники пройдут клиническое/лабораторное диагностическое обследование в соответствии с текущей клинической практикой. Кроме того, у них будут взяты образцы на исходном уровне (периферическая кровь и кал на микробиом) и последующее наблюдение в течение не менее 3 лет для оценки их клинического течения, терапевтического лечения и результатов.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
Это обсервационное исследование будет характеризовать диагностическое и терапевтическое лечение аутоиммунных цитопений, включая аутоиммунную гемолитическую анемию, иммунную тромбоцитопению и хроническую идиопатическую/аутоиммунную нейтропению, для оценки предикторов исхода.
Кроме того, для оценки наличия аутоиммунной активации и метаболизма эритроцитов будет включена подгруппа пациентов с миелодиспластическими синдромами (диагностированными в соответствии с текущим 5-м изданием ВОЗ 2022 г.).
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
200
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Milano, Италия, 20100
- Рекрутинг
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Контакт:
- Bruno Fattizzo, MD
- Номер телефона: +390255033477
- Электронная почта: brunofattizzo@gmail.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с анемией (Hb <12 г/дл), тромбоцитопенией (PLT<100 000/ммк) и/или нейтропения (нейтрофилы <1000/ммс) при посещении стационарного или амбулаторного отделения Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Милан, Италия.
Диагноз цитопении будет основываться на текущих рекомендациях для АИГА (доказательства гемолиза и положительный прямой тест Кумбса или отрицательный при исключении других причин), для ИТП (исключение других причин тромбоцитопении) и для CIN/AIN (исключение других причин нейтропении). Пациенты будут классифицированы в соответствии со степенью цитопении, а для АИГА — в соответствии с тепловыми характеристиками (тепло, холод, смешанные, атипичные).
Для субисследования пациентов с МДС пациенты будут стратифицированы в соответствии с классификацией миелоидных новообразований ВОЗ 2022 года.
Описание
Критерии включения:
- Диагностика аутоиммунных цитопений (AIHA/ITP/CIN/AIN)
- возраст >/= 18 лет
- возможность подписать информированное согласие
- возможность пройти 3-летнее наблюдение
- для подгруппы пациентов с миелодиспластическим синдромом: оценка костного мозга, показывающая >/= 10% диспластических признаков по крайней мере одной линии наряду с МДС, определяющим цитопению, и/или МДС, определяющим цитогенетику.
Критерий исключения:
- любое условие, препятствующее получению информированного согласия
- Диагноз иммунной цитопении предшествует>/= 6 месяцев до включения
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Аутоиммунная гемолитическая анемия
Пациенты с АИГА будут включены в список при постановке диагноза и стратифицированы в соответствии с типом АИГА (т.
теплые, холодные, смешанные и атипичные формы), образцы периферической крови для исследований цитокинов и NGS, а также образцы кала для исследований микробиома.
При наличии клинических показаний будет проведена оценка костного мозга и взят образец для анализа отдельных клеток.
Пациенты будут находиться под наблюдением для сбора сведений о лечении, ответах, рецидивах и осложнениях (в частности, тромбозах и инфекциях).
|
оценка иммуномодулирующих цитокинов с помощью наборов ИФА в образцах периферической крови
оценка соматических мутаций, обычно связанных с миелоидными новообразованиями и иммунодефицитами, путем секвенирования следующего поколения на образцах периферической крови
оценка фекального микробиома на образцах фекалий
оценка применения, безопасности и эффективности рекомбинантного эритропоэтина у пациентов с аутоиммунной гемолитической анемией в соответствии с клинической практикой
|
|
Иммунная тромбоцитопения
Пациенты с ИТП будут зарегистрированы при постановке диагноза и у них будут взяты образцы периферической крови для исследований цитокинов и NGS, а также образцы кала для исследований микробиома.
При наличии клинических показаний будет проведена оценка костного мозга и взят образец для анализа отдельных клеток. Пациенты будут находиться под наблюдением для сбора сведений о лечении, ответах, рецидивах и осложнениях (в частности, тромбозах и инфекциях).
|
оценка иммуномодулирующих цитокинов с помощью наборов ИФА в образцах периферической крови
оценка соматических мутаций, обычно связанных с миелоидными новообразованиями и иммунодефицитами, путем секвенирования следующего поколения на образцах периферической крови
оценка фекального микробиома на образцах фекалий
оценка применения, безопасности и эффективности ТПО-РА у пациентов с ИТП в соответствии с клинической практикой
|
|
Хроническая идиопатическая нейтропения/аутоиммунная нейтропения
Пациенты с CIN / AIN будут зарегистрированы при постановке диагноза и у них будут взяты образцы периферической крови для исследований цитокинов и NGS, а также образцы кала для исследований микробиома.
При наличии клинических показаний будет проведена оценка костного мозга и взят образец для анализа отдельных клеток. Пациенты будут наблюдаться для сбора сведений о лечении, ответах, рецидивах и осложнениях (особенно инфекциях).
|
оценка иммуномодулирующих цитокинов с помощью наборов ИФА в образцах периферической крови
оценка соматических мутаций, обычно связанных с миелоидными новообразованиями и иммунодефицитами, путем секвенирования следующего поколения на образцах периферической крови
оценка фекального микробиома на образцах фекалий
оценка применения, безопасности и эффективности Г-КСФ у пациентов с ЦИН/АИН в соответствии с клинической практикой
|
|
Миелодиспластические синдромы
Пациентов с МДС будут регистрировать при постановке диагноза и брать образцы периферической крови для исследования цитокинов и NGS, а также для оценки метаболизма эритроцитов.
При наличии клинических показаний будет проведена оценка костного мозга и взят образец для анализа отдельных клеток.
Пациенты будут находиться под наблюдением для сбора информации о лечении, ответах, рецидивах и результатах.
|
оценка иммуномодулирующих цитокинов с помощью наборов ИФА в образцах периферической крови
оценка соматических мутаций, обычно связанных с миелоидными новообразованиями и иммунодефицитами, путем секвенирования следующего поколения на образцах периферической крови
оценка фекального микробиома на образцах фекалий
оценка уровней цитокинов, молекулярного профиля и микроокружения костного мозга с помощью анализа отдельных клеток у пациентов, получавших люспатерцепт, в соответствии с клинической практикой
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
чувствительность теста на аутоантитела при аутоиммунных цитопениях
Временное ограничение: 2021-2026 гг.
|
определить чувствительность теста на аутоантитела при аутоиммунных цитопениях
|
2021-2026 гг.
|
|
специфичность тестирования аутоантител при аутоиммунных цитопениях
Временное ограничение: 2021-2026 гг.
|
определить специфичность тестирования аутоантител при аутоиммунных цитопениях
|
2021-2026 гг.
|
|
чувствительность костного мозга к трепану при аутоиммунных цитопениях
Временное ограничение: 2021-2026 гг.
|
определить чувствительность трепана костного мозга при аутоиммунных цитопениях
|
2021-2026 гг.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
общая скорость отклика
Временное ограничение: 2021-2026 гг.
|
определить частоту ответа на лечение аутоиммунных цитопений и миелодиспластических синдромов
|
2021-2026 гг.
|
|
Оценка соматических мутаций
Временное ограничение: 2021-2026 гг.
|
определить соматические мутации при аутоиммунных цитопениях и миелодиспластических синдромах с помощью NGS
|
2021-2026 гг.
|
|
Оценка активности пируваткиназы
Временное ограничение: 2021-2026 гг.
|
для определения активности пируваткиназы при миелодиспластических синдромах
|
2021-2026 гг.
|
|
Оценка микробиома
Временное ограничение: 2021-2026 гг.
|
определить состав микробиома при аутоиммунных цитопениях и миелодиспластических синдромах
|
2021-2026 гг.
|
|
Экспрессия одноклеточной РНК
Временное ограничение: 2021-2026 гг.
|
для определения состава костного мозга с помощью анализа одиночных клеток при аутоиммунных цитопениях и миелодиспластических синдромах
|
2021-2026 гг.
|
|
Оценка уровней цитокинов
Временное ограничение: 2021-2026 гг.
|
определение уровня цитокинов при аутоиммунных цитопениях и миелодиспластических синдромах методом ИФА
|
2021-2026 гг.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 июня 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 мая 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 июля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 июля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
7 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
- ритуксимаб
- эритропоэтин
- цитокины
- микробиом
- стероиды
- секвенирование нового поколения
- аутоиммунная гемолитическая анемия
- миелодиспластические синдромы
- иммунная тромбоцитопения
- болезнь холодовых агглютининов
- спленэктомия
- аутоиммунная нейтропения
- люспатерцепт
- хроническая идиопатическая нейтропения
- агонисты рецепторов тромбопоэтина
- метаболизм эритроцитов
- анализ отдельных клеток
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Новообразования
- Аутоиммунные заболевания
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Заболевания тромбоцитов крови
- Предраковые состояния
- Агранулоцитоз
- Лейкопения
- Лейкоцитарные нарушения
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура
- Миелодиспластические синдромы
- Прелейкемия
- Нейтропения
- Анемия
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Тромбоцитопения
- Гемолиз
- Анемия, гемолитическая
- Анемия, гемолитическая, аутоиммунная
- Цитопения
- Гематиники
- Эпоэтин Альфа
- Люспатерцепт
Другие идентификационные номера исследования
- CYTOPAN
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .