Évaluation prospective du diagnostic et du traitement des patients atteints de cytopénies auto-immunes, y compris l'anémie hémolytique auto-immune, la thrombocytopénie immunitaire et la neutropénie chronique idiopathique/auto-immune (AIHA ITP CIN)
8 octobre 2024 mis à jour par: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Évaluation du parcours diagnostique/thérapeutique des patients atteints de cytopénies auto-immunes (anémie hémolytique auto-immune AIHA, thrombocytopénie immunitaire ITP, neutropénie chronique idiopathique/auto-immune CIN/AIN) et identification de marqueurs prédictifs et pronostiques.
Le but de cette étude observationnelle est de caractériser la prise en charge diagnostique et thérapeutique des cytopénies auto-immunes, y compris l'anémie hémolytique auto-immune, la thrombocytopénie immunitaire et la neutropénie chronique idiopathique/auto-immune.
Les principaux objectifs auxquels répondre sont :
- évaluation des outils de diagnostic traditionnels et nouveaux, notamment l'immunohématologie, les essais sur les cytokines, les études sur la moelle osseuse, les découvertes moléculaires et le microbiome fécal.
- évaluation du type et de la séquence des thérapies administrées, des taux de réponse et des événements indésirables.
- évaluation des prédicteurs cliniques et de laboratoire (immunologiques, moléculaires et morphologiques) des résultats.
- évolution des cytopénies auto-immunes en syndromes myélodysplasiques.
- un sous-groupe de patients atteints de syndromes myélodysplasiques sera inclus pour évaluer la présence d'événements immunologiques, l'activation auto-immune et le métabolisme des globules rouges.
Les participants recevront un bilan diagnostique clinique / de laboratoire conformément à la pratique clinique actuelle. De plus, ils seront échantillonnés au départ (sang périphérique et matières fécales pour le microbiome) et suivis pendant au moins 3 ans pour évaluer leur évolution clinique, leur gestion thérapeutique et leurs résultats.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
Cette étude observationnelle caractérisera la prise en charge diagnostique et thérapeutique des cytopénies auto-immunes, y compris l'anémie hémolytique auto-immune, la thrombocytopénie immunitaire et la neutropénie chronique idiopathique/auto-immune, afin d'évaluer les facteurs prédictifs de résultat.
De plus, un sous-groupe de patients atteints de syndromes myélodysplasiques (diagnostiqués selon l'actuelle 5e édition 2022 de l'OMS) sera inclus pour évaluer la présence d'activation auto-immune et le métabolisme des globules rouges.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
200
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Milano, Italie, 20100
- Recrutement
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Contact:
- Bruno Fattizzo, MD
- Numéro de téléphone: +390255033477
- E-mail: brunofattizzo@gmail.com
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Patients avec anémie (Hb <12 g/dL), thrombocytopénie (PLT<100 000/mmc) et / ou neutropénie (neutrophiles <1000 / mmc) fréquentant l'établissement hospitalier ou ambulatoire de la Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milan, Italie.
Le diagnostic de cytopénie sera basé sur les directives actuelles pour AIHA (preuve d'hémolyse et test de Coombs direct positif ou négatif une fois les autres causes exclues), pour ITP (exclusion d'autres causes de thrombocytopénie) et pour CIN/AIN (exclusion d'autres causes de neutropénie). Les patients seront classés selon le degré de la cytopénie et, pour l'AIHA, selon les caractéristiques thermiques (chaud, froid, mixte, atypique).
Pour la sous-étude des patients atteints de SMD, les patients seront stratifiés selon la classification OMS 2022 des néoplasmes myéloïdes.
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic des cytopénies auto-immunes (AIHA/ITP/CIN/AIN)
- âge >/= 18 ans
- capacité à signer un consentement éclairé
- disponibilité pour un suivi de 3 ans
- pour le sous-groupe de patients atteints du syndrome myélodysplasique : évaluation de la moelle osseuse montrant >/= 10 % de caractéristiques dysplasiques d'au moins une lignée avec un SMD définissant la cytopénie et/ou le SMD définissant la cytogénétique.
Critère d'exclusion:
- toute condition empêchant l'obtention du consentement éclairé
- diagnostic de cytopénie immunitaire précédant >/= 6 mois l'inscription
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Anémie hémolytique auto-immune
Les patients AIHA seront inscrits au moment du diagnostic et stratifiés selon le type d'AIHA (c'est-à-dire
formes chaudes, froides, mixtes et atypiques), échantillonnées pour le sang périphérique pour les études de cytokines et NGS, et pour les matières fécales pour les études de microbiome.
Si cliniquement indiqué, une évaluation de la moelle osseuse sera effectuée et un échantillon pour l'analyse d'une seule cellule sera prélevé.
Les patients seront suivis pour recueillir les traitements, les réponses, les rechutes et les complications (notamment thromboses et infections).
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évaluation de cytokines immunomodulatrices par des kits ELISA sur des échantillons de sang périphérique
évaluation des mutations somatiques couramment associées aux néoplasmes myéloïdes et aux immunodéficiences par séquençage de nouvelle génération sur des échantillons de sang périphérique
évaluation du microbiome fécal sur des échantillons fécaux
évaluation de l'utilisation, de l'innocuité et de l'efficacité de l'érythropoïétine recombinante chez les patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune selon la pratique clinique
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Thrombocytopénie immunitaire
Les patients ITP seront inscrits au moment du diagnostic et échantillonnés pour le sang périphérique pour les études de cytokines et NGS, et pour les matières fécales pour les études de microbiome.
Si cliniquement indiqué, une évaluation de la moelle osseuse sera effectuée et un échantillon pour analyse de cellule unique sera prélevé. Les patients seront suivis pour recueillir les traitements, les réponses, les rechutes et les complications (en particulier les thromboses et les infections).
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évaluation de cytokines immunomodulatrices par des kits ELISA sur des échantillons de sang périphérique
évaluation des mutations somatiques couramment associées aux néoplasmes myéloïdes et aux immunodéficiences par séquençage de nouvelle génération sur des échantillons de sang périphérique
évaluation du microbiome fécal sur des échantillons fécaux
évaluation de l'utilisation, de l'innocuité et de l'efficacité de la TPO-RA chez les patients atteints de PTI selon la pratique clinique
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Neutropénie chronique idiopathique/neutropénie auto-immune
Les patients CIN/AIN seront inscrits au moment du diagnostic et échantillonnés pour le sang périphérique pour les études de cytokines et NGS, et pour les matières fécales pour les études de microbiome.
Si cliniquement indiqué, une évaluation de la moelle osseuse sera effectuée et un échantillon pour analyse de cellule unique sera prélevé. Les patients seront suivis pour recueillir les traitements, les réponses, les rechutes et les complications (en particulier les infections).
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évaluation de cytokines immunomodulatrices par des kits ELISA sur des échantillons de sang périphérique
évaluation des mutations somatiques couramment associées aux néoplasmes myéloïdes et aux immunodéficiences par séquençage de nouvelle génération sur des échantillons de sang périphérique
évaluation du microbiome fécal sur des échantillons fécaux
évaluation de l'utilisation, de l'innocuité et de l'efficacité du G-CSF chez les patients atteints de CIN/AIN selon la pratique clinique
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Syndromes myélodysplasiques
Les patients atteints de SMD seront inscrits au diagnostic et échantillonnés pour le sang périphérique pour les études de cytokines et de NGS, et pour évaluer le métabolisme des globules rouges.
Si cliniquement indiqué, une évaluation de la moelle osseuse sera effectuée et un échantillon pour l'analyse d'une seule cellule sera prélevé.
Les patients seront suivis pour recueillir les traitements, les réponses, les rechutes et les résultats.
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évaluation de cytokines immunomodulatrices par des kits ELISA sur des échantillons de sang périphérique
évaluation des mutations somatiques couramment associées aux néoplasmes myéloïdes et aux immunodéficiences par séquençage de nouvelle génération sur des échantillons de sang périphérique
évaluation du microbiome fécal sur des échantillons fécaux
évaluation des niveaux de cytokines, du profil moléculaire et du microenvironnement de la moelle osseuse par analyse de cellule unique chez les patients traités par luspatercept conformément à la pratique clinique
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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sensibilité des tests d'auto-anticorps dans les cytopénies auto-immunes
Délai: 2021-2026
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définir la sensibilité des tests d'auto-anticorps dans les cytopénies auto-immunes
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2021-2026
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spécificité des tests d'auto-anticorps dans les cytopénies auto-immunes
Délai: 2021-2026
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définir la spécificité des tests d'auto-anticorps dans les cytopénies auto-immunes
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2021-2026
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sensibilité du trépan de la moelle osseuse dans les cytopénies auto-immunes
Délai: 2021-2026
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définir la sensibilité du trépan médullaire dans les cytopénies auto-immunes
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2021-2026
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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taux de réponse global
Délai: 2021-2026
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définir les taux de réponse au traitement des cytopénies auto-immunes et des syndromes myélodysplasiques
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2021-2026
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Évaluation des mutations somatiques
Délai: 2021-2026
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définir les mutations somatiques dans les cytopénies auto-immunes et les syndromes myélodysplasiques par NGS
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2021-2026
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Évaluation de l'activité pyruvate kinase
Délai: 2021-2026
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définir l'activité de la pyruvate kinase dans les syndromes myélodysplasiques
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2021-2026
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Évaluation du microbiote
Délai: 2021-2026
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définir la composition du microbiome dans les cytopénies auto-immunes et les syndromes myélodysplasiques
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2021-2026
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Expression d'ARN unicellulaire
Délai: 2021-2026
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définir la composition de la moelle osseuse par analyse unicellulaire dans les cytopénies auto-immunes et les syndromes myélodysplasiques
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2021-2026
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Évaluation des niveaux de cytokines
Délai: 2021-2026
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définir les niveaux de cytokines dans les cytopénies auto-immunes et les syndromes myélodysplasiques par ELISA
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2021-2026
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2019
Achèvement primaire (Estimé)
1 septembre 2030
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juin 2035
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 mai 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 juillet 2023
Première publication (Réel)
5 juillet 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 octobre 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 octobre 2024
Dernière vérification
1 octobre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
- rituximab
- érythropoïétine
- cytokines
- microbiote
- stéroïdes
- séquençage de nouvelle génération
- anémie hémolytique auto-immune
- syndromes myélodysplasiques
- thrombocytopénie immunitaire
- maladie des agglutinines froides
- splénectomie
- neutropénie auto-immune
- luspatercept
- neutropénie chronique idiopathique
- agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine
- métabolisme des globules rouges
- analyse de cellule unique
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs
- Maladies auto-immunes
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Hémorragie
- Troubles hémorragiques
- Troubles de la coagulation sanguine
- Manifestations cutanées
- Troubles des plaquettes sanguines
- Conditions précancéreuses
- Agranulocytose
- Leucopénie
- Troubles leucocytaires
- Microangiopathies thrombotiques
- Purpura thrombocytopénique
- Purpura
- Syndromes myélodysplasiques
- Préleucémie
- Neutropénie
- Anémie
- Purpura, thrombocytopénique, idiopathique
- Thrombocytopénie
- Hémolyse
- Anémie, hémolytique
- Anémie, hémolytique, auto-immune
- Cytopénie
- Hématinique
- Époétine Alfa
- Luspatercept
Autres numéros d'identification d'étude
- CYTOPAN
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .