Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní hodnocení diagnostiky a léčby pacientů s autoimunitními cytopeniemi včetně autoimunitní hemolytické anémie, imunitní trombocytopenie a chronické idiopatické/autoimunitní neutropenie (AIHA ITP CIN)

6. března 2024 aktualizováno: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Zhodnocení diagnosticko-terapeutického průběhu pacientů s autoimunitními cytopeniemi (autoimunitní hemolytická anémie AIHA, imunitní trombocytopenie ITP, chronická idiopatická/autoimunitní neutropenie CIN/AIN) a identifikace prediktivních a prognostických markerů.

Cílem této observační studie je charakterizovat diagnostický a terapeutický management autoimunitních cytopenií včetně autoimunitní hemolytické anémie, imunitní trombocytopenie a chronické idiopatické/autoimunitní neutropenie.

Hlavní cíle odpovědi jsou:

  • hodnocení tradičních a nových diagnostických nástrojů včetně imunohematologie, cytokinových esejů, studií kostní dřeně, molekulárních nálezů a fekálního mikrobiomu.
  • hodnocení typu a sekvence podávaných terapií, míry odezvy a nežádoucích účinků.
  • hodnocení klinických a laboratorních (imunologických, molekulárních a morfologických) prediktorů výsledku.
  • vývoj autoimunitních cytopenií v myelodysplastické syndromy.
  • bude zahrnuta podskupina pacientů s myelodysplastickými syndromy, aby se vyhodnotila přítomnost imunologických příhod, autoimunitní aktivace a metabolismu červených krvinek.

Účastníci obdrží klinické/laboratorní diagnostické zpracování podle aktuální klinické praxe. Dále jim budou odebírány vzorky na začátku (periferní krev a výkaly pro mikrobiom) a sledováni po dobu nejméně 3 let, aby se vyhodnotil jejich klinický průběh, léčebný postup a výsledek.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato observační studie bude charakterizovat diagnostický a terapeutický management autoimunitních cytopenií včetně autoimunitní hemolytické anémie, imunitní trombocytopenie a chronické idiopatické/autoimunitní neutropenie, aby se vyhodnotily prediktory výsledku. Navíc bude zahrnuta podskupina pacientů s myelodysplastickými syndromy (diagnostikovanými podle aktuálního 5. vydání WHO z roku 2022), aby se vyhodnotila přítomnost autoimunitní aktivace a metabolismu červených krvinek.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20100
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s anémií (Hb <12 g/dl), trombocytopenií (PLT<100 000/mmc) a/nebo neutropenie (neutrofily <1000/mmc) navštěvující lůžkové nebo ambulantní zařízení Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milán, Itálie.

Diagnóza cytopenie bude založena na současných pokynech pro AIHA (důkaz hemolýzy a pozitivní přímý Coombsův test nebo negativní po vyloučení jiných příčin), pro ITP (vyloučení jiných příčin trombocytopenie) a pro CIN/AIN (vyloučení jiných příčin neutropenie). Pacienti budou klasifikováni podle stupně cytopenie au AIHA podle tepelných charakteristik (teplé, studené, smíšené, atypické).

Pro podstudii pacientů s MDS budou pacienti stratifikováni podle klasifikace myeloidních novotvarů WHO 2022.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika autoimunitních cytopenií (AIHA/ITP/CIN/AIN)
  • věk >/= 18 let
  • schopnost podepsat informovaný souhlas
  • možnost podstoupit 3leté sledování
  • pro podskupinu pacientů s myelodysplastickým syndromem: hodnocení kostní dřeně ukazující >/= 10 % dysplastických rysů alespoň jedné linie spolu s MDS definující cytopenii a/nebo MDS definující cytogenetiku.

Kritéria vyloučení:

  • jakékoli podmínky bránící získání informovaného souhlasu
  • diagnóza imunitní cytopenie předcházející >/= 6 měsíců od zařazení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Autoimunitní hemolytická anémie
Pacienti s AIHA budou zařazeni při diagnóze a stratifikováni podle typu AIHA (tj. teplé, studené, smíšené a atypické formy), odebrané pro periferní krev pro studie cytokinů a NGS a pro výkaly pro studie mikrobiomů. Pokud je to klinicky indikováno, bude provedeno vyhodnocení kostní dřeně a bude odebrán vzorek pro analýzu jednotlivých buněk. Pacienti budou sledováni, aby se shromáždila léčba, odpovědi, relapsy a komplikace (zejména trombózy a infekce).
Biologický: cytokinové eseje
hodnocení imunomodulačních cytokinů pomocí souprav ELISA na vzorcích periferní krve
Biologický: NGS
hodnocení somatických mutací běžně spojených s myeloidním novotvarem a imunodeficiencí sekvenováním nové generace na vzorcích periferní krve
Biologický: Fekální mikrobiom
hodnocení fekálního mikrobiomu na vzorcích stolice
Lék: Erytropoetin
hodnocení použití rekombinantního erytropoetinu, bezpečnosti a účinnosti u pacientů s autoimunitní hemolytickou anémií podle klinické praxe
Imunitní trombocytopenie
Pacienti s ITP budou zařazeni při diagnóze a budou jim odebrány vzorky periferní krve pro studie cytokinů a NGS a stolice pro studie mikrobiomů. Pokud je to klinicky indikováno, bude provedeno hodnocení kostní dřeně a bude odebrán vzorek pro analýzu jednotlivých buněk. Pacienti budou sledováni, aby se shromáždila léčba, odpovědi, relapsy a komplikace (zejména trombózy a infekce).
Biologický: cytokinové eseje
hodnocení imunomodulačních cytokinů pomocí souprav ELISA na vzorcích periferní krve
Biologický: NGS
hodnocení somatických mutací běžně spojených s myeloidním novotvarem a imunodeficiencí sekvenováním nové generace na vzorcích periferní krve
Biologický: Fekální mikrobiom
hodnocení fekálního mikrobiomu na vzorcích stolice
Lék: Agonista trombopoetinového receptoru
hodnocení použití TPO-RA, bezpečnosti a účinnosti u pacientů s ITP podle klinické praxe
Chronická idiopatická neutropenie/autoimunitní neutropenie
Pacienti s CIN/AIN budou zařazeni při diagnóze a budou jim odebrány vzorky periferní krve pro studie cytokinů a NGS a stolice pro studie mikrobiomů. Pokud je to klinicky indikováno, provede se vyhodnocení kostní dřeně a odebere se vzorek pro analýzu jednotlivých buněk. Pacienti budou sledováni, aby se shromáždila léčba, odpovědi, relapsy a komplikace (zejména infekce).
Biologický: cytokinové eseje
hodnocení imunomodulačních cytokinů pomocí souprav ELISA na vzorcích periferní krve
Biologický: NGS
hodnocení somatických mutací běžně spojených s myeloidním novotvarem a imunodeficiencí sekvenováním nové generace na vzorcích periferní krve
Biologický: Fekální mikrobiom
hodnocení fekálního mikrobiomu na vzorcích stolice
Lék: G-CSF
hodnocení použití G-CSF, bezpečnosti a účinnosti u pacientů s CIN/AIN podle klinické praxe
Myelodysplastické syndromy
Pacienti s MDS budou zařazeni při diagnóze a budou jim odebrány vzorky periferní krve pro studie cytokinů a NGS a pro hodnocení metabolismu červených krvinek. Pokud je to klinicky indikováno, bude provedeno vyhodnocení kostní dřeně a bude odebrán vzorek pro analýzu jednotlivých buněk. Pacienti budou sledováni, aby se shromáždila léčba, odpovědi, relapsy a výsledky.
Biologický: cytokinové eseje
hodnocení imunomodulačních cytokinů pomocí souprav ELISA na vzorcích periferní krve
Biologický: NGS
hodnocení somatických mutací běžně spojených s myeloidním novotvarem a imunodeficiencí sekvenováním nové generace na vzorcích periferní krve
Biologický: Fekální mikrobiom
hodnocení fekálního mikrobiomu na vzorcích stolice
Lék: Luspatercept
hodnocení hladin cytokinů, molekulárního profilu a mikroprostředí kostní dřeně analýzou jednotlivých buněk u pacientů léčených luspaterceptem podle klinické praxe

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
citlivost testování autoprotilátek u autoimunitních cytopenií
Časové okno: 2021–2026
definovat citlivost testování autoprotilátek u autoimunitních cytopenií
2021–2026
specifičnost testování autoprotilátek u autoimunitních cytopenií
Časové okno: 2021–2026
definovat specifičnost testování autoprotilátek u autoimunitních cytopenií
2021–2026
citlivost trefinu v kostní dřeni u autoimunitních cytopenií
Časové okno: 2021–2026
definovat citlivost trefinu v kostní dřeni u autoimunitních cytopenií
2021–2026

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
celkovou míru odezvy
Časové okno: 2021–2026
definovat míru odpovědi na léčbu autoimunitních cytopenií a myelodysplastických syndromů
2021–2026
Hodnocení somatických mutací
Časové okno: 2021–2026
definovat somatické mutace u autoimunitních cytopenií a myelodysplastických syndromů pomocí NGS
2021–2026
Hodnocení aktivity pyruvátkinázy
Časové okno: 2021–2026
definovat aktivitu pyruvátkinázy u myelodysplastických syndromů
2021–2026
Hodnocení mikrobiomu
Časové okno: 2021–2026
definovat složení mikrobiomu u autoimunitních cytopenií a myelodysplastických syndromů
2021–2026
Jednobuněčná RNA exprese
Časové okno: 2021–2026
definovat složení kostní dřeně analýzou jednotlivých buněk u autoimunitních cytopenií a myelodysplastických syndromů
2021–2026
Hodnocení hladin cytokinů
Časové okno: 2021–2026
definovat hladiny cytokinů u autoimunitních cytopenií a myelodysplastických syndromů pomocí ELISA
2021–2026

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CYTOPAN

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit