Autoimmuunisytopeniapotilaiden, mukaan lukien autoimmuuni hemolyyttinen anemia, immuunitrombosytopenia ja krooninen idiopaattinen/autoimmuunineutropenia, diagnoosin ja hoidon mahdollinen arviointi (AIHA ITP CIN)
tiistai 8. lokakuuta 2024 päivittänyt: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Autoimmuunisytopeniapotilaiden diagnostisen/terapeuttisen kurssin arviointi (autoimmuuninen hemolyyttinen anemia AIHA, immuunitrombosytopenia ITP, krooninen idiopaattinen/autoimmuunineutropenia CIN/AIN) ja ennustavien ja ennustavien markkerien tunnistaminen.
Tämän havaintotutkimuksen tavoitteena on karakterisoida autoimmuunisytopenioiden diagnostista ja terapeuttista hoitoa, mukaan lukien autoimmuuni hemolyyttinen anemia, immuunitrombosytopenia ja krooninen idiopaattinen/autoimmuunineutropenia.
Tärkeimmät vastaustavoitteet ovat:
- perinteisten ja uusien diagnostisten työkalujen arviointi, mukaan lukien immunohematologia, sytokiinitutkimukset, luuydintutkimukset, molekyylilöydökset ja ulosteen mikrobiomi.
- annettujen hoitojen tyypin ja järjestyksen, vasteiden ja haittatapahtumien arviointi.
- kliinisten ja laboratorioiden (immunologiset, molekyyliset ja morfologiset) tuloksen ennustajien arviointi.
- autoimmuunisytopenioiden kehittyminen myelodysplastisiksi oireyhtymiksi.
- alaryhmä potilaita, joilla on myelodysplastisia oireyhtymiä, otetaan mukaan arvioimaan immunologisten tapahtumien, autoimmuuniaktivaation ja punasolujen metaboliaa.
Osallistujat saavat kliinisen/laboratoriodiagnostisen työn nykyisen kliinisen käytännön mukaisesti. Lisäksi heiltä otetaan näytteet lähtötilanteessa (perifeerinen veri ja ulosteet mikrobiomia varten) ja niitä seurataan vähintään kolmen vuoden ajan kliinisen kulun, terapeuttisen hoidon ja tulosten arvioimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä havainnointitutkimus luonnehtii autoimmuunisytopenioiden diagnostista ja terapeuttista hoitoa, mukaan lukien autoimmuuni hemolyyttinen anemia, immuunitrombosytopenia ja krooninen idiopaattinen/autoimmuunineutropenia lopputuloksen ennustajien arvioimiseksi.
Lisäksi mukaan otetaan alaryhmä potilaita, joilla on myelodysplastisia oireyhtymiä (diagnoosin nykyisen WHO:n 5. painoksen 2022 mukaan) arvioimaan autoimmuuniaktivaation ja punasolujen aineenvaihdunnan esiintymistä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
200
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Milano, Italia, 20100
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Ottaa yhteyttä:
- Bruno Fattizzo, MD
- Puhelinnumero: +390255033477
- Sähköposti: brunofattizzo@gmail.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on anemia (Hb < 12 g/dl), trombosytopenia (PLT < 100 000/mmc) ja/tai neutropenia (neutrofiilit <1000/mmc) Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinicon sairaalassa tai avohoidossa Milanossa, Italiassa.
Sytopeniadiagnoosi perustuu nykyisiin ohjeisiin AIHA:lle (todiste hemolyysistä ja positiivisesta suorasta Coombs-testistä tai negatiivinen, kun muut syyt on suljettu pois), ITP:tä (muiden trombosytopenian syiden poissulkeminen) ja CIN/AIN:tä (muiden neutropenian syiden poissulkeminen). Potilaat luokitellaan sytopenian asteen mukaan ja AIHA:n osalta termisten ominaisuuksien mukaan (lämmin, kylmä, sekalainen, epätyypillinen).
MDS-potilaiden alatutkimuksessa potilaat ositetaan WHO 2022 -myelooisten kasvainten luokituksen mukaisesti.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Autoimmuunisytopenioiden diagnoosi (AIHA/ITP/CIN/AIN)
- ikä >/= 18 vuotta
- kyky allekirjoittaa tietoinen suostumus
- saatavuus 3 vuoden seurantaan
- potilaiden alaryhmälle, jolla on myelodysplastinen oireyhtymä: luuytimen arviointi, joka osoittaa >/= 10 % dysplastisia piirteitä vähintään yhdestä sukulinjasta sekä sytopeniaa ja/tai MDS:ää määrittelevää sytogenetiikkaa.
Poissulkemiskriteerit:
- kaikki olosuhteet, jotka estävät tietoisen suostumuksen saamisen
- immuunisytopenia-diagnoosi ennen >/= 6 kuukautta ilmoittautumista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Autoimmuuni hemolyyttinen anemia
AIHA-potilaat otetaan mukaan diagnoosin yhteydessä ja ositetaan AIHA-tyypin mukaan (ts.
lämpimät, kylmät, seka- ja epätyypilliset muodot), perifeerisestä verestä otettiin näyte sytokiini- ja NGS-tutkimuksia varten ja ulosteet mikrobiomitutkimuksia varten.
Jos kliinisesti aiheellista, luuytimen arviointi suoritetaan ja näyte yksisoluanalyysiä varten kerätään.
Potilaita seurataan hoitojen, vasteiden, relapsien ja komplikaatioiden (erityisesti tromboosien ja infektioiden) keräämiseksi.
|
immunomoduloivien sytokiinien arviointi ELISA-pakkauksilla ääreisverinäytteistä
myeloidiseen kasvaimeen ja immuunipuutteisiin yleisesti liittyvien somaattisten mutaatioiden arviointi seuraavan sukupolven sekvensoinnilla perifeerisistä verinäytteistä
ulosteen mikrobiomin arviointi ulostenäytteistä
rekombinantin erytropoietiinin käytön, turvallisuuden ja tehon arviointi potilailla, joilla on autoimmuuni hemolyyttinen anemia kliinisen käytännön mukaan
|
|
Immuuni trombosytopenia
ITP-potilaat otetaan mukaan diagnoosin yhteydessä ja niistä otetaan perifeerinen veri sytokiini- ja NGS-tutkimuksia varten ja ulosteet mikrobiomitutkimuksia varten.
Jos kliinisesti aiheellista, luuytimen arviointi suoritetaan ja näyte yksisoluanalyysiä varten kerätään. Potilaita seurataan hoitojen, vasteiden, uusiutumisen ja komplikaatioiden (erityisesti tromboosien ja infektioiden) keräämiseksi.
|
immunomoduloivien sytokiinien arviointi ELISA-pakkauksilla ääreisverinäytteistä
myeloidiseen kasvaimeen ja immuunipuutteisiin yleisesti liittyvien somaattisten mutaatioiden arviointi seuraavan sukupolven sekvensoinnilla perifeerisistä verinäytteistä
ulosteen mikrobiomin arviointi ulostenäytteistä
TPO-RA:n käytön, turvallisuuden ja tehon arviointi ITP-potilailla kliinisen käytännön mukaisesti
|
|
Krooninen idiopaattinen neutropenia/Autoimmuunineutropenia
CIN/AIN-potilaat otetaan mukaan diagnoosin yhteydessä ja niistä otetaan perifeerinen veri sytokiini- ja NGS-tutkimuksia varten ja ulosteet mikrobiomitutkimuksia varten.
Jos kliinisesti aiheellista, luuytimen arviointi suoritetaan ja näyte yksisoluanalyysiä varten kerätään. Potilaita seurataan hoitojen, vasteiden, uusiutumisen ja komplikaatioiden (erityisesti infektioiden) keräämiseksi.
|
immunomoduloivien sytokiinien arviointi ELISA-pakkauksilla ääreisverinäytteistä
myeloidiseen kasvaimeen ja immuunipuutteisiin yleisesti liittyvien somaattisten mutaatioiden arviointi seuraavan sukupolven sekvensoinnilla perifeerisistä verinäytteistä
ulosteen mikrobiomin arviointi ulostenäytteistä
G-CSF:n käytön, turvallisuuden ja tehon arviointi CIN/AIN-potilailla kliinisen käytännön mukaisesti
|
|
Myelodysplastiset oireyhtymät
MDS-potilaat otetaan mukaan diagnoosin yhteydessä ja niistä otetaan perifeerinen veri sytokiini- ja NGS-tutkimuksia varten sekä punasolujen aineenvaihdunnan arvioimiseksi.
Jos kliinisesti aiheellista, luuytimen arviointi suoritetaan ja näyte yksisoluanalyysiä varten kerätään.
Potilaita seurataan hoitojen, vasteiden, relapsien ja tulosten keräämiseksi.
|
immunomoduloivien sytokiinien arviointi ELISA-pakkauksilla ääreisverinäytteistä
myeloidiseen kasvaimeen ja immuunipuutteisiin yleisesti liittyvien somaattisten mutaatioiden arviointi seuraavan sukupolven sekvensoinnilla perifeerisistä verinäytteistä
ulosteen mikrobiomin arviointi ulostenäytteistä
sytokiinitasojen, molekyyliprofiilin ja luuytimen mikroympäristön arviointi yksisoluanalyysillä potilailla, joita hoidetaan luspaterseptillä kliinisen käytännön mukaisesti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
autovasta-ainetestauksen herkkyys autoimmuunisytopenioissa
Aikaikkuna: 2021-2026
|
autoimmuunisytopenioiden autovasta-ainetestauksen herkkyyden määrittämiseksi
|
2021-2026
|
|
autovasta-ainetestauksen spesifisyys autoimmuunisytopenioissa
Aikaikkuna: 2021-2026
|
autoimmuunisytopenioiden autovasta-ainetestauksen spesifisyyden määrittämiseksi
|
2021-2026
|
|
luuytimen trefiinin herkkyys autoimmuunisytopenioissa
Aikaikkuna: 2021-2026
|
Luuytimen trefiinin herkkyyden määrittämiseksi autoimmuunisytopenioissa
|
2021-2026
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 2021-2026
|
määritellä vasteasteet autoimmuunisytopenioiden ja myelodysplastisten oireyhtymien hoitoon
|
2021-2026
|
|
Somaattisten mutaatioiden arviointi
Aikaikkuna: 2021-2026
|
somaattisten mutaatioiden määrittäminen autoimmuunisytopenioissa ja myelodysplastisissa oireyhtymissä NGS:n avulla
|
2021-2026
|
|
Pyruvaattikinaasiaktiivisuuden arviointi
Aikaikkuna: 2021-2026
|
pyruvaattikinaasiaktiivisuuden määrittämiseksi myelodysplastisissa oireyhtymissä
|
2021-2026
|
|
Mikrobiomin arviointi
Aikaikkuna: 2021-2026
|
mikrobiomikoostumuksen määrittelemiseksi autoimmuunisytopenioissa ja myelodysplastisissa oireyhtymissä
|
2021-2026
|
|
Yksisoluisen RNA:n ilmentyminen
Aikaikkuna: 2021-2026
|
määritellä luuytimen koostumus yksisoluanalyysillä autoimmuunisytopenioissa ja myelodysplastisissa oireyhtymissä
|
2021-2026
|
|
Sytokiinitasojen arviointi
Aikaikkuna: 2021-2026
|
määrittää sytokiinitasot autoimmuunisytopenioissa ja myelodysplastisissa oireyhtymissä ELISA:lla
|
2021-2026
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. kesäkuuta 2035
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 29. toukokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 5. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 15. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- rituksimabi
- erytropoietiini
- sytokiinit
- mikrobiomi
- steroideja
- seuraavan sukupolven sekvensointi
- autoimmuuni hemolyyttinen anemia
- myelodysplastiset oireyhtymät
- immuuni trombosytopenia
- kylmä-agglutiniinitauti
- splenectomia
- autoimmuunineutropenia
- luspatercept
- krooninen idiopaattinen neutropenia
- trombopoietiinireseptoriagonistit
- punasolujen aineenvaihdunta
- yksisoluanalyysi
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat
- Autoimmuunisairaudet
- Luuydinsairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Precancerous tilat
- Agranulosytoosi
- Leukopenia
- Leukosyyttihäiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Preleukemia
- Neutropenia
- Anemia
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
- Hemolyysi
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia, hemolyyttinen, autoimmuuni
- Sytopenia
- Hematiini
- Epoetin Alfa
- Luspatercept
Muut tutkimustunnusnumerot
- CYTOPAN
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .