Prospectieve evaluatie van de diagnose en behandeling van patiënten met auto-immuuncytopenieën, waaronder auto-immuun hemolytische anemie, immuuntrombocytopenie en chronische idiopathische/auto-immuunneutropenie (AIHA ITP CIN)
8 oktober 2024 bijgewerkt door: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Evaluatie van het diagnostisch/therapeutisch verloop van patiënten met auto-immuuncytopenieën (auto-immuun hemolytische anemie AIHA, immuuntrombocytopenie ITP, chronische idiopathische/auto-immuunneutropenie CIN/AIN) en identificatie van voorspellende en prognostische markers.
Het doel van deze observationele studie is het karakteriseren van de diagnostische en therapeutische behandeling van auto-immune cytopenieën, waaronder auto-immuun hemolytische anemie, immuuntrombocytopenie en chronische idiopathische/auto-immune neutropenie.
De belangrijkste doelen om te beantwoorden zijn:
- evaluatie van traditionele en nieuwe diagnostische hulpmiddelen, waaronder immunohematologie, cytokine-essays, beenmergonderzoeken, moleculaire bevindingen en fecaal microbioom.
- evaluatie van het type en de volgorde van de toegediende therapieën, de responspercentages en de bijwerkingen.
- evaluatie van klinische en laboratorium (immunologische, moleculaire en morfologische) voorspellers van uitkomst.
- evolutie van auto-immune cytopenieën naar myelodysplastische syndromen.
- een subgroep van patiënten met myelodysplastische syndromen zal worden opgenomen om de aanwezigheid van immunologische gebeurtenissen, auto-immuunactivatie en metabolisme van rode bloedcellen te evalueren.
Deelnemers krijgen een klinisch/laboratoriumdiagnostisch onderzoek volgens de huidige klinische praktijk. Bovendien zullen ze bij baseline worden bemonsterd (perifeer bloed en feces voor microbioom) en gedurende ten minste 3 jaar worden gevolgd om hun klinisch beloop, therapeutisch beheer en resultaat te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Deze observationele studie zal de diagnostische en therapeutische behandeling van auto-immune cytopenieën karakteriseren, waaronder auto-immune hemolytische anemie, immuuntrombocytopenie en chronische idiopathische/auto-immune neutropenie om voorspellers van uitkomst te evalueren.
Daarnaast zal een subgroep van patiënten met myelodysplastische syndromen (gediagnosticeerd volgens de huidige WHO 5e editie 2022) worden opgenomen om de aanwezigheid van auto-immuunactivatie en het metabolisme van rode bloedcellen te evalueren.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
200
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Milano, Italië, 20100
- Werving
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Contact:
- Bruno Fattizzo, MD
- Telefoonnummer: +390255033477
- E-mail: brunofattizzo@gmail.com
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Patiënten met anemie (Hb <12 g/dL), trombocytopenie (PLT<100.000/mmc) en/of neutropenie (neutrofielen <1000/mmc) die de intramurale of poliklinische instelling van Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milaan, Italië bijwonen.
De diagnose van cytopenie zal gebaseerd zijn op de huidige richtlijnen voor AIHA (bewijs van hemolyse en positieve directe Coombs-test of negatief na uitsluiting van andere oorzaken), voor ITP (uitsluiting van andere oorzaken van trombocytopenie) en voor CIN/AIN (uitsluiting van andere oorzaken van neutropenie). Patiënten zullen worden geclassificeerd volgens de mate van cytopenie en, voor AIHA, volgens thermische kenmerken (warm, koud, gemengd, atypisch).
Voor de substudie van patiënten met MDS zullen patiënten worden gestratificeerd volgens de WHO 2022-classificatie van myeloïde neoplasmata.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van auto-immune cytopenieën (AIHA/ITP/CIN/AIN)
- leeftijd >/= 18 jaar
- mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te ondertekenen
- beschikbaarheid om 3 jaar follow-up te ondergaan
- voor de subgroep van patiënten met myelodysplastisch syndroom: beenmergevaluatie die >/= 10% dysplastische kenmerken van ten minste één afstamming laat zien, samen met MDS-definiërende cytopenie en/of MDS-definiërende cytogenetica.
Uitsluitingscriteria:
- elke voorwaarde die het verkrijgen van de geïnformeerde toestemming belemmert
- diagnose immuuncytopenie voorafgaand aan >/= 6 maanden de inschrijving
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Auto-immuun hemolytische anemie
AIHA-patiënten worden ingeschreven bij diagnose en gestratificeerd volgens AIHA-type (d.w.z.
warme, koude, gemengde en atypische vormen), bemonsterd voor perifeer bloed voor cytokine- en NGS-onderzoeken, en voor feces voor microbioomonderzoeken.
Indien klinisch geïndiceerd, wordt beenmergevaluatie uitgevoerd en wordt een monster voor eencellige analyse verzameld.
Patiënten zullen worden gevolgd om behandelingen, reacties, recidieven en complicaties (met name trombose en infecties) te verzamelen.
|
evaluatie van immunomodulerende cytokines door ELISA-kits op perifere bloedmonsters
evaluatie van somatische mutaties die vaak worden geassocieerd met myeloïde neoplasmata en immunodeficiënties door sequencing van de volgende generatie op perifere bloedmonsters
evaluatie van fecaal microbioom op fecale monsters
evaluatie van het gebruik, de veiligheid en werkzaamheid van recombinant erytropoëtine bij patiënten met auto-immune hemolytische anemie volgens de klinische praktijk
|
|
Immuuntrombocytopenie
ITP-patiënten zullen worden ingeschreven bij de diagnose en worden bemonsterd voor perifeer bloed voor cytokine- en NGS-onderzoeken, en voor feces voor microbioomonderzoeken.
Indien klinisch geïndiceerd, wordt beenmergevaluatie uitgevoerd en wordt een monster voor eencellige analyse verzameld. Patiënten worden gevolgd om behandelingen, reacties, recidieven en complicaties (met name trombose en infecties) te verzamelen.
|
evaluatie van immunomodulerende cytokines door ELISA-kits op perifere bloedmonsters
evaluatie van somatische mutaties die vaak worden geassocieerd met myeloïde neoplasmata en immunodeficiënties door sequencing van de volgende generatie op perifere bloedmonsters
evaluatie van fecaal microbioom op fecale monsters
evaluatie van het gebruik, de veiligheid en de werkzaamheid van TPO-RA bij patiënten met ITP volgens de klinische praktijk
|
|
Chronische idiopathische neutropenie/auto-immune neutropenie
CIN/AIN-patiënten zullen worden ingeschreven bij de diagnose en worden bemonsterd voor perifeer bloed voor cytokine- en NGS-onderzoeken, en voor feces voor microbioomonderzoeken.
Indien klinisch geïndiceerd, wordt beenmergevaluatie uitgevoerd en wordt een monster voor eencellige analyse verzameld. Patiënten worden gevolgd om behandelingen, reacties, recidieven en complicaties (met name infecties) te verzamelen.
|
evaluatie van immunomodulerende cytokines door ELISA-kits op perifere bloedmonsters
evaluatie van somatische mutaties die vaak worden geassocieerd met myeloïde neoplasmata en immunodeficiënties door sequencing van de volgende generatie op perifere bloedmonsters
evaluatie van fecaal microbioom op fecale monsters
evaluatie van het gebruik, de veiligheid en de werkzaamheid van G-CSF bij patiënten met CIN/AIN volgens de klinische praktijk
|
|
Myelodysplastische syndromen
MDS-patiënten zullen bij de diagnose worden ingeschreven en worden bemonsterd voor perifeer bloed voor cytokine- en NGS-onderzoeken en om het metabolisme van rode bloedcellen te evalueren.
Indien klinisch geïndiceerd, wordt beenmergevaluatie uitgevoerd en wordt een monster voor eencellige analyse verzameld.
Patiënten zullen worden gevolgd om behandelingen, reacties, terugvallen en resultaten te verzamelen.
|
evaluatie van immunomodulerende cytokines door ELISA-kits op perifere bloedmonsters
evaluatie van somatische mutaties die vaak worden geassocieerd met myeloïde neoplasmata en immunodeficiënties door sequencing van de volgende generatie op perifere bloedmonsters
evaluatie van fecaal microbioom op fecale monsters
evaluatie van cytokineniveaus, moleculair profiel en beenmerg micro-omgeving door enkelvoudige celanalyse bij patiënten behandeld met luspatercept volgens de klinische praktijk
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
gevoeligheid van auto-antilichaamtesten bij auto-immune cytopenieën
Tijdsspanne: 2021-2026
|
om de gevoeligheid van auto-antilichaamtesten bij auto-immune cytopenieën te definiëren
|
2021-2026
|
|
specificiteit van auto-antilichaamtesten bij auto-immune cytopenieën
Tijdsspanne: 2021-2026
|
om de specificiteit van auto-antilichaamtesten bij auto-immune cytopenieën te definiëren
|
2021-2026
|
|
gevoeligheid van beenmergtrephine bij auto-immune cytopenieën
Tijdsspanne: 2021-2026
|
om de gevoeligheid van trephine in het beenmerg bij auto-immune cytopenieën te definiëren
|
2021-2026
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
totale responspercentage
Tijdsspanne: 2021-2026
|
om responspercentages te definiëren voor de behandeling van auto-immune cytopenieën en myelodysplastische syndromen
|
2021-2026
|
|
Evaluatie van somatische mutaties
Tijdsspanne: 2021-2026
|
om somatische mutaties in auto-immune cytopenieën en myelodysplastische syndromen te definiëren door NGS
|
2021-2026
|
|
Evaluatie van pyruvaatkinase-activiteit
Tijdsspanne: 2021-2026
|
om pyruvaatkinase-activiteit bij myelodysplastische syndromen te definiëren
|
2021-2026
|
|
Evaluatie van het microbioom
Tijdsspanne: 2021-2026
|
om de samenstelling van het microbioom te definiëren bij auto-immune cytopenieën en myelodysplastische syndromen
|
2021-2026
|
|
Eencellige RNA-expressie
Tijdsspanne: 2021-2026
|
om de samenstelling van het beenmerg te definiëren door middel van eencellige analyse bij auto-immune cytopenieën en myelodysplastische syndromen
|
2021-2026
|
|
Evaluatie van cytokineniveaus
Tijdsspanne: 2021-2026
|
om cytokineniveaus te definiëren bij auto-immune cytopenieën en myelodysplastische syndromen door middel van ELISA
|
2021-2026
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2019
Primaire voltooiing (Geschat)
1 september 2030
Studie voltooiing (Geschat)
1 juni 2035
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 mei 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 juli 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 juli 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
15 oktober 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 oktober 2024
Laatst geverifieerd
1 oktober 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
- rituximab
- erytropoëtine
- cytokinen
- microbioom
- steroïden
- sequencing van de volgende generatie
- auto-immuun hemolytische anemie
- myelodysplastische syndromen
- immuun trombocytopenie
- koude agglutinineziekte
- splenectomie
- auto-immune neutropenie
- luspatercept
- chronische idiopathische neutropenie
- trombopoëtinereceptoragonisten
- metabolisme van rode bloedcellen
- eencellige analyse
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het immuunsysteem
- Neoplasmata
- Auto-immuunziekten
- Beenmergziekten
- Hematologische ziekten
- Bloeding
- Hemorragische aandoeningen
- Bloedstollingsstoornissen
- Manifestaties van de huid
- Bloedplaatjesstoornissen
- Voorstadia van kanker
- Agranulocytose
- Leukopenie
- Leukocytenstoornissen
- Trombotische microangiopathieën
- Purpura, trombocytopenisch
- Purpura
- Myelodysplastische syndromen
- Preleukemie
- Neutropenie
- Bloedarmoede
- Purpura, trombocytopenisch, idiopathisch
- Trombocytopenie
- Hemolyse
- Bloedarmoede, hemolytisch
- Bloedarmoede, hemolytisch, auto-immuun
- Cytopenie
- Hematinica
- Epoetin Alfa
- Luspatercept
Andere studie-ID-nummers
- CYTOPAN
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .