Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Prospektiv utvärdering av diagnos och behandling av patienter med autoimmun cytopeni inklusive autoimmun hemolytisk anemi, immun trombocytopeni och kronisk idiopatisk/autoimmun neutropeni (AIHA ITP CIN)

6 mars 2024 uppdaterad av: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Utvärdering av det diagnostiska/terapeutiska förloppet hos patienter med autoimmuna cytopenier (autoimmun hemolytisk anemi AIHA, immun trombocytopeni ITP, kronisk idiopatisk/autoimmun neutropeni CIN/AIN) och identifiering av prediktiva och prognostiska markörer.

Målet med denna observationsstudie är att karakterisera den diagnostiska och terapeutiska behandlingen av autoimmuna cytopenier inklusive autoimmun hemolytisk anemi, immun trombocytopeni och kronisk idiopatisk/autoimmun neutropeni.

De huvudsakliga syftena med att svara är:

  • utvärdering av traditionella och nya diagnostiska verktyg inklusive immunhematologi, cytokinuppsatser, benmärgsstudier, molekylära fynd och fekal mikrobiom.
  • utvärdering av typ och sekvens av de administrerade terapierna, svarsfrekvensen och biverkningarna.
  • utvärdering av kliniska och laboratoriemässiga (immunologiska, molekylära och morfologiska) prediktorer för utfall.
  • utveckling av autoimmuna cytopenier till myelodysplastiska syndrom.
  • en undergrupp av patienter med myelodysplastiska syndrom kommer att inkluderas för att utvärdera förekomsten av immunologiska händelser, autoimmun aktivering och metabolism av röda blodkroppar.

Deltagarna kommer att få en klinisk/laboratoriediagnostik enligt nuvarande klinisk praxis. Vidare kommer de att provtas vid baslinjen (perifert blod och avföring för mikrobiom) och följas upp i minst 3 år för att utvärdera deras kliniska förlopp, terapeutiska hantering och resultat.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna observationsstudie kommer att karakterisera den diagnostiska och terapeutiska behandlingen av autoimmuna cytopenier inklusive autoimmun hemolytisk anemi, immun trombocytopeni och kronisk idiopatisk/autoimmun neutropeni för att utvärdera prediktorer för utfall. Dessutom kommer en undergrupp av patienter med myelodysplastiska syndrom (diagnostiserade enligt nuvarande WHO 5:e upplagan 2022) att inkluderas för att utvärdera förekomsten av autoimmun aktivering och metabolism av röda blodkroppar.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

200

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Milano, Italien, 20100
        • Rekrytering
        • Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med anemi (Hb <12 g/dL), trombocytopeni (PLT<100 000/mmc) och/eller neutropeni (neutrofiler <1000/mmc) vid slutenvård eller öppenvård i Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italien.

Cytopenidiagnostik kommer att baseras på gällande riktlinjer för AIHA (bevis på hemolys och positivt direkt Coombs-test eller negativt när andra orsaker uteslutits), för ITP (uteslutning av andra orsaker till trombocytopeni) och för CIN/AIN (uteslutning av andra neutropeniorsaker). Patienterna kommer att klassificeras efter graden av cytopeni och, för AIHA, enligt termiska egenskaper (varm, kall, blandad, atypisk).

För delstudien av patienter med MDS kommer patienter att stratifieras enligt WHO 2022 klassificering av myeloida neoplasmer.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av autoimmuna cytopenier (AIHA/ITP/CIN/AIN)
  • ålder >/= 18 år
  • förmåga att underteckna informerat samtycke
  • tillgänglig för att genomgå 3 års uppföljning
  • för undergruppen av patienter med myelodysplastiskt syndrom: benmärgsutvärdering som visar >/= 10 % dysplastiska egenskaper av minst en linje tillsammans med MDS som definierar cytopeni och/eller MDS som definierar cytogenetik.

Exklusions kriterier:

  • alla villkor som hindrar förvärvet av det informerade samtycket
  • immuncytopenidiagnos före >/= 6 månaders inskrivning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Autoimmun hemolytisk anemi
AIHA-patienter kommer att registreras vid diagnos och stratifieras enligt AIHA-typ (dvs. varma, kalla, blandade och atypiska former), provtas för perifert blod för cytokin- och NGS-studier och för avföring för mikrobiomstudier. Om det är kliniskt indicerat kommer benmärgsutvärdering att utföras och ett prov för encellsanalys kommer att samlas in. Patienterna kommer att följas upp för att samla in behandlingar, svar, skov och komplikationer (särskilt tromboser och infektioner).
Biologisk: cytokinuppsatser
utvärdering av immunmodulerande cytokiner med ELISA-kit på perifera blodprover
Biologisk: NGS
utvärdering av somatiska mutationer som vanligtvis förknippas med myeloid neoplasma och immunbrister genom nästa generations sekvensering på perifera blodprover
Biologisk: Fekal mikrobiom
utvärdering av fekal mikrobiom på fekala prover
Läkemedel: Erytropoietin
utvärdering av rekombinant erytropoietinanvändning, säkerhet och effekt hos patienter med autoimmun hemolytisk anemi enligt klinisk praxis
Immun trombocytopeni
ITP-patienter kommer att registreras vid diagnos och provtas för perifert blod för cytokin- och NGS-studier, och för avföring för mikrobiomstudier. Om det är kliniskt indicerat kommer benmärgsutvärdering att utföras och ett prov för encellsanalys kommer att samlas in. Patienterna kommer att följas upp för att samla in behandlingar, svar, skov och komplikationer (särskilt tromboser och infektioner).
Biologisk: cytokinuppsatser
utvärdering av immunmodulerande cytokiner med ELISA-kit på perifera blodprover
Biologisk: NGS
utvärdering av somatiska mutationer som vanligtvis förknippas med myeloid neoplasma och immunbrister genom nästa generations sekvensering på perifera blodprover
Biologisk: Fekal mikrobiom
utvärdering av fekal mikrobiom på fekala prover
Läkemedel: Trombopoietinreceptoragonist
utvärdering av TPO-RA användning, säkerhet och effekt hos patienter med ITP enligt klinisk praxis
Kronisk idiopatisk neutropeni/autoimmun neutropeni
CIN/AIN-patienter kommer att registreras vid diagnos och provtas för perifert blod för cytokin- och NGS-studier, och för avföring för mikrobiomstudier. Om det är kliniskt indicerat kommer benmärgsutvärdering att utföras och ett prov för encellsanalys kommer att samlas in. Patienterna kommer att följas upp för att samla in behandlingar, svar, skov och komplikationer (särskilt infektioner).
Biologisk: cytokinuppsatser
utvärdering av immunmodulerande cytokiner med ELISA-kit på perifera blodprover
Biologisk: NGS
utvärdering av somatiska mutationer som vanligtvis förknippas med myeloid neoplasma och immunbrister genom nästa generations sekvensering på perifera blodprover
Biologisk: Fekal mikrobiom
utvärdering av fekal mikrobiom på fekala prover
Läkemedel: G-CSF
utvärdering av G-CSF användning, säkerhet och effekt hos patienter med CIN/AIN enligt klinisk praxis
Myelodysplastiska syndrom
MDS-patienter kommer att registreras vid diagnos och provtas för perifert blod för cytokin- och NGS-studier och för att utvärdera metabolism av röda blodkroppar. Om det är kliniskt indicerat kommer benmärgsutvärdering att utföras och ett prov för encellsanalys kommer att samlas in. Patienterna kommer att följas upp för att samla in behandlingar, svar, återfall och resultat.
Biologisk: cytokinuppsatser
utvärdering av immunmodulerande cytokiner med ELISA-kit på perifera blodprover
Biologisk: NGS
utvärdering av somatiska mutationer som vanligtvis förknippas med myeloid neoplasma och immunbrister genom nästa generations sekvensering på perifera blodprover
Biologisk: Fekal mikrobiom
utvärdering av fekal mikrobiom på fekala prover
Läkemedel: Luspatercept
utvärdering av cytokinnivåer, molekylär profil och benmärgsmikromiljö genom encellsanalys hos patienter som behandlats med luspatercept enligt klinisk praxis

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
känslighet för testning av autoantikroppar vid autoimmuna cytopenier
Tidsram: 2021-2026
för att definiera känsligheten för autoantikroppstestning vid autoimmuna cytopenier
2021-2026
specificitet av autoantikroppstestning vid autoimmuna cytopenier
Tidsram: 2021-2026
för att definiera specificiteten för autoantikroppstestning vid autoimmuna cytopenier
2021-2026
känslighet hos benmärgstrefin vid autoimmuna cytopenier
Tidsram: 2021-2026
för att definiera känsligheten hos benmärgstrefin vid autoimmuna cytopenier
2021-2026

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
den totala svarsfrekvensen
Tidsram: 2021-2026
att definiera svarsfrekvenser på behandling av autoimmuna cytopenier och myelodysplastiska syndrom
2021-2026
Utvärdering av somatiska mutationer
Tidsram: 2021-2026
att definiera somatiska mutationer i autoimmuna cytopenier och myelodysplastiska syndrom av NGS
2021-2026
Utvärdering av pyruvatkinasaktivitet
Tidsram: 2021-2026
för att definiera pyruvatkinasaktivitet vid myelodysplastiska syndrom
2021-2026
Utvärdering av mikrobiom
Tidsram: 2021-2026
att definiera mikrobiomsammansättning i autoimmuna cytopenier och myelodysplastiska syndrom
2021-2026
Encells-RNA-uttryck
Tidsram: 2021-2026
att definiera benmärgssammansättning genom singelcellsanalys vid autoimmuna cytopenier och myelodysplastiska syndrom
2021-2026
Utvärdering av cytokinnivåer
Tidsram: 2021-2026
att definiera cytokinnivåer i autoimmuna cytopenier och myelodysplastiska syndrom med ELISA
2021-2026

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 maj 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 juli 2023

Första postat (Faktisk)

5 juli 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2024

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CYTOPAN

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myelodysplastiska syndrom

Kliniska prövningar på cytokinuppsatser

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera