Prospektiv evaluering av diagnose og behandling av pasienter med autoimmune cytopenier, inkludert autoimmun hemolytisk anemi, immun trombocytopeni og kronisk idiopatisk/autoimmun nøytropeni (AIHA ITP CIN)
8. oktober 2024 oppdatert av: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Evaluering av det diagnostiske/terapeutiske forløpet til pasienter med autoimmune cytopenier (autoimmun hemolytisk anemi AIHA, immun trombocytopeni ITP, kronisk idiopatisk/autoimmun nøytropeni CIN/AIN) og identifisering av prediktive og prognostiske markører.
Målet med denne observasjonsstudien er å karakterisere diagnostisk og terapeutisk behandling av autoimmune cytopenier inkludert autoimmun hemolytisk anemi, immun trombocytopeni og kronisk idiopatisk/autoimmun nøytropeni.
Hovedmålene med å svare er:
- evaluering av tradisjonelle og nye diagnostiske verktøy inkludert immunhematologi, cytokinoppgaver, benmargsstudier, molekylære funn og fekal mikrobiom.
- evaluering av type og sekvens av terapiene som administreres, responsratene og bivirkningene.
- evaluering av kliniske og laboratoriemessige (immunologiske, molekylære og morfologiske) prediktorer for utfall.
- utvikling av autoimmune cytopenier til myelodysplastiske syndromer.
- en undergruppe av pasienter med myelodysplastiske syndromer vil bli inkludert for å evaluere tilstedeværelsen av immunologiske hendelser, autoimmun aktivering og metabolisme av røde blodlegemer.
Deltakerne vil motta en klinisk/laboratoriediagnostisk opparbeidelse i henhold til gjeldende klinisk praksis. Videre vil de bli tatt prøver ved baseline (perifert blod og avføring for mikrobiom) og fulgt opp i minst 3 år for å evaluere deres kliniske forløp, terapeutiske behandling og utfall.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
Denne observasjonsstudien vil karakterisere diagnostisk og terapeutisk behandling av autoimmune cytopenier inkludert autoimmun hemolytisk anemi, immun trombocytopeni og kronisk idiopatisk/autoimmun nøytropeni for å evaluere prediktorer for utfall.
I tillegg vil en undergruppe av pasienter med myelodysplastiske syndromer (diagnostisert i henhold til gjeldende WHO 5. utgave 2022) inkluderes for å evaluere tilstedeværelsen av autoimmun aktivering og metabolisme av røde blodlegemer.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
200
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Milano, Italia, 20100
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Ta kontakt med:
- Bruno Fattizzo, MD
- Telefonnummer: +390255033477
- E-post: brunofattizzo@gmail.com
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med anemi (Hb <12 g/dL), trombocytopeni (PLT <100.000/mmc) og/eller nøytropeni (nøytrofiler <1000/mmc) ved behandling på poliklinisk eller poliklinisk avdeling til Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italia.
Cytopeni-diagnose vil være basert på gjeldende retningslinjer for AIHA (bevis på hemolyse og positiv direkte Coombs-test eller negativ når andre årsaker er utelukket), for ITP (ekskludering av andre årsaker til trombocytopeni) og for CIN/AIN (eksklusjon av andre årsaker til nøytropeni). Pasienter vil bli klassifisert etter graden av cytopeni og, for AIHA, etter termiske egenskaper (varm, kald, blandet, atypisk).
For substudie av pasienter med MDS vil pasienter bli stratifisert i henhold til WHO 2022 klassifisering av myeloide neoplasmer.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av autoimmune cytopenier (AIHA/ITP/CIN/AIN)
- alder >/= 18 år
- muligheten til å signere informert samtykke
- tilgjengelighet for å gjennomgå 3 års oppfølging
- for undergruppen av pasienter med myelodysplastisk syndrom: benmargsevaluering som viser >/= 10 % dysplastiske trekk ved minst én avstamning sammen med MDS som definerer cytopeni og/eller MDS som definerer cytogenetikk.
Ekskluderingskriterier:
- enhver betingelse som hindrer innhenting av det informerte samtykket
- immuncytopenidiagnose før >/= 6 måneder påmelding
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Autoimmun hemolytisk anemi
AIHA-pasienter vil bli registrert ved diagnose og stratifisert i henhold til AIHA-type (dvs.
varme, kalde, blandede og atypiske former), tatt prøver for perifert blod for cytokin- og NGS-studier, og for avføring for mikrobiomstudier.
Hvis det er klinisk indisert, vil benmargsvurdering bli utført og en prøve for enkeltcelleanalyse vil bli samlet.
Pasienter vil bli fulgt opp for å samle inn behandlinger, responser, tilbakefall og komplikasjoner (spesielt tromboser og infeksjoner).
|
evaluering av immunmodulerende cytokiner med ELISA-sett på perifere blodprøver
evaluering av somatiske mutasjoner som vanligvis er assosiert med myeloid neoplasma og immunsvikt ved neste generasjons sekvensering på perifere blodprøver
evaluering av fekalt mikrobiom på fekale prøver
evaluering av rekombinant erytropoietinbruk, sikkerhet og effekt hos pasienter med autoimmun hemolytisk anemi i henhold til klinisk praksis
|
|
Immun trombocytopeni
ITP-pasienter vil bli registrert ved diagnose og tatt prøver for perifert blod for cytokin- og NGS-studier, og for avføring for mikrobiomstudier.
Hvis det er klinisk indisert, vil benmargsevaluering bli utført og en prøve for enkeltcelleanalyse vil bli samlet inn. Pasienter vil bli fulgt opp for å samle inn behandlinger, responser, tilbakefall og komplikasjoner (spesielt tromboser og infeksjoner).
|
evaluering av immunmodulerende cytokiner med ELISA-sett på perifere blodprøver
evaluering av somatiske mutasjoner som vanligvis er assosiert med myeloid neoplasma og immunsvikt ved neste generasjons sekvensering på perifere blodprøver
evaluering av fekalt mikrobiom på fekale prøver
evaluering av TPO-RA bruk, sikkerhet og effekt hos pasienter med ITP i henhold til klinisk praksis
|
|
Kronisk idiopatisk nøytropeni/autoimmun nøytropeni
CIN/AIN-pasienter vil bli registrert ved diagnose og tatt prøver for perifert blod for cytokin- og NGS-studier, og for avføring for mikrobiomstudier.
Hvis det er klinisk indisert, vil benmargsevaluering bli utført og en prøve for enkeltcelleanalyse vil bli samlet inn. Pasienter vil bli fulgt opp for å samle inn behandlinger, responser, tilbakefall og komplikasjoner (spesielt infeksjoner).
|
evaluering av immunmodulerende cytokiner med ELISA-sett på perifere blodprøver
evaluering av somatiske mutasjoner som vanligvis er assosiert med myeloid neoplasma og immunsvikt ved neste generasjons sekvensering på perifere blodprøver
evaluering av fekalt mikrobiom på fekale prøver
evaluering av G-CSF bruk, sikkerhet og effekt hos pasienter med CIN/AIN i henhold til klinisk praksis
|
|
Myelodysplastiske syndromer
MDS-pasienter vil bli registrert ved diagnose og tatt prøver for perifert blod for cytokin- og NGS-studier, og for å evaluere metabolismen av røde blodlegemer.
Hvis det er klinisk indisert, vil benmargsvurdering bli utført og en prøve for enkeltcelleanalyse vil bli samlet.
Pasienter vil bli fulgt opp for å samle inn behandlinger, responser, tilbakefall og utfall.
|
evaluering av immunmodulerende cytokiner med ELISA-sett på perifere blodprøver
evaluering av somatiske mutasjoner som vanligvis er assosiert med myeloid neoplasma og immunsvikt ved neste generasjons sekvensering på perifere blodprøver
evaluering av fekalt mikrobiom på fekale prøver
evaluering av cytokinnivåer, molekylær profil og benmargsmikromiljø ved enkeltcelleanalyse hos pasienter behandlet med luspatercept i henhold til klinisk praksis
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
følsomhet for autoantistofftesting i autoimmune cytopenier
Tidsramme: 2021-2026
|
å definere sensitiviteten til autoantistofftesting i autoimmune cytopenier
|
2021-2026
|
|
spesifisitet av autoantistofftesting i autoimmune cytopenier
Tidsramme: 2021-2026
|
å definere spesifisiteten til autoantistofftesting i autoimmune cytopenier
|
2021-2026
|
|
følsomhet av benmargstrefin ved autoimmune cytopenier
Tidsramme: 2021-2026
|
å definere følsomheten til benmargstrefin i autoimmune cytopenier
|
2021-2026
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
samlet svarprosent
Tidsramme: 2021-2026
|
å definere responsrater på behandling av autoimmune cytopenier og myelodysplastiske syndromer
|
2021-2026
|
|
Evaluering av somatiske mutasjoner
Tidsramme: 2021-2026
|
å definere somatiske mutasjoner i autoimmune cytopenier og myelodysplastiske syndromer av NGS
|
2021-2026
|
|
Evaluering av pyruvatkinaseaktivitet
Tidsramme: 2021-2026
|
å definere pyruvatkinaseaktivitet ved myelodysplastiske syndromer
|
2021-2026
|
|
Evaluering av mikrobiom
Tidsramme: 2021-2026
|
å definere mikrobiomsammensetning i autoimmune cytopenier og myelodysplastiske syndromer
|
2021-2026
|
|
Enkeltcelle RNA-ekspresjon
Tidsramme: 2021-2026
|
å definere benmargssammensetning ved enkeltcelleanalyse i autoimmune cytopenier og myelodysplastiske syndromer
|
2021-2026
|
|
Evaluering av cytokinnivåer
Tidsramme: 2021-2026
|
å definere cytokinnivåer i autoimmune cytopenier og myelodysplastiske syndromer ved hjelp av ELISA
|
2021-2026
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2019
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2030
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2035
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. juli 2023
Først lagt ut (Faktiske)
5. juli 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. oktober 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. oktober 2024
Sist bekreftet
1. oktober 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- rituximab
- erytropoietin
- cytokiner
- mikrobiom
- steroider
- neste generasjons sekvensering
- autoimmun hemolytisk anemi
- myelodysplastiske syndromer
- immun trombocytopeni
- kald agglutinin sykdom
- splenektomi
- autoimmun nøytropeni
- luspatercept
- kronisk idiopatisk nøytropeni
- trombopoietinreseptoragonister
- metabolisme av røde blodlegemer
- enkeltcelleanalyse
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer
- Autoimmune sykdommer
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hudmanifestasjoner
- Blodplateforstyrrelser
- Forstadier til kreft
- Agranulocytose
- Leukopeni
- Leukocyttforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Myelodysplastiske syndromer
- Preleukemi
- Nøytropeni
- Anemi
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Trombocytopeni
- Hemolyse
- Anemi, hemolytisk
- Anemi, hemolytisk, autoimmun
- Cytopeni
- Hematinikk
- Epoetin Alfa
- Luspatercept
Andre studie-ID-numre
- CYTOPAN
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .