Avaliação prospectiva do diagnóstico e tratamento de pacientes com citopenias autoimunes, incluindo anemia hemolítica autoimune, trombocitopenia imune e neutropenia crônica idiopática/autoimune (AIHA ITP CIN)
6 de março de 2024 atualizado por: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Avaliação da Evolução Diagnóstica/Terapêutica de Pacientes com Citopenias Autoimunes (Anemia Hemolítica Autoimune AIHA, Trombocitopenia Imune ITP, Neutropenia Crônica Idiopática/Autoimune NIC/AIN) e Identificação de Marcadores Preditivos e Prognósticos.
O objetivo deste estudo observacional é caracterizar o manejo diagnóstico e terapêutico de citopenias autoimunes, incluindo anemia hemolítica autoimune, trombocitopenia imune e neutropenia crônica idiopática/autoimune.
Os principais objetivos a responder são:
- avaliação de ferramentas de diagnóstico tradicionais e novas, incluindo imunohematologia, ensaios de citocinas, estudos de medula óssea, achados moleculares e microbioma fecal.
- avaliação do tipo e sequência das terapias administradas, as taxas de resposta e os eventos adversos.
- avaliação de preditores de resultados clínicos e laboratoriais (imunológicos, moleculares e morfológicos).
- evolução das citopenias autoimunes para síndromes mielodisplásicas.
- um subgrupo de pacientes com síndromes mielodisplásicas será incluído para avaliar a presença de eventos imunológicos, ativação autoimune e metabolismo das hemácias.
Os participantes receberão um diagnóstico clínico/laboratorial de acordo com a prática clínica atual. Além disso, eles serão amostrados no início do estudo (sangue periférico e fezes para microbioma) e acompanhados por pelo menos 3 anos para avaliar seu curso clínico, manejo terapêutico e resultado.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Este estudo observacional caracterizará o manejo diagnóstico e terapêutico de citopenias autoimunes, incluindo anemia hemolítica autoimune, trombocitopenia imune e neutropenia crônica idiopática/autoimune para avaliar preditores de resultado.
Além disso, um subgrupo de pacientes com síndromes mielodisplásicas (diagnosticadas de acordo com a 5ª edição 2022 da OMS atual) será incluído para avaliar a presença de ativação autoimune e metabolismo de hemácias.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
200
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Milano, Itália, 20100
- Recrutamento
- Fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Contato:
- Bruno Fattizzo, MD
- Número de telefone: +390255033477
- E-mail: brunofattizzo@gmail.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes com anemia (Hb <12 g/dL), trombocitopenia (PLT <100.000/mmc) e/ou neutropenia (neutrófilos <1000/mmc) atendidos na unidade de internação ou ambulatório da Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milão, Itália.
O diagnóstico de citopenia será baseado nas diretrizes atuais para AIHA (evidência de hemólise e teste de Coombs direto positivo ou negativo uma vez excluídas outras causas), para PTI (exclusão de outras causas de trombocitopenia) e para NIC/NIC (exclusão de outras causas de neutropenia). Os pacientes serão classificados de acordo com o grau de citopenia e, para AIHA, de acordo com as características térmicas (quente, frio, misto, atípico).
Para o subestudo de pacientes com SMD, os pacientes serão estratificados de acordo com a classificação de neoplasias mielóides da OMS 2022.
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de citopenias autoimunes (AIHA/ITP/CIN/AIN)
- idade >/= 18 anos
- capacidade de assinar o consentimento informado
- disponibilidade para acompanhamento de 3 anos
- para o subgrupo de pacientes com síndrome mielodisplásica: avaliação da medula óssea mostrando >/= 10% de características displásicas de pelo menos uma linhagem juntamente com citopenia definidora de MDS e/ou citogenética definidora de MDS.
Critério de exclusão:
- qualquer condição que impeça a aquisição do consentimento informado
- diagnóstico de citopenia imune precedendo >/= 6 meses a inscrição
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Anemia hemolítica autoimune
Os pacientes AIHA serão inscritos no diagnóstico e estratificados de acordo com o tipo AIHA (ou seja,
formas quentes, frias, mistas e atípicas), amostras de sangue periférico para estudos de citocinas e NGS e de fezes para estudos de microbioma.
Se clinicamente indicado, a avaliação da medula óssea será realizada e uma amostra para análise de célula única será coletada.
Os pacientes serão acompanhados para coletar tratamentos, respostas, recaídas e complicações (principalmente tromboses e infecções).
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avaliação de citocinas imunomoduladoras por kits ELISA em amostras de sangue periférico
avaliação de mutações somáticas comumente associadas a neoplasias mielóides e imunodeficiências por sequenciamento de próxima geração em amostras de sangue periférico
avaliação do microbioma fecal em amostras fecais
avaliação do uso, segurança e eficácia da eritropoietina recombinante em pacientes com anemia hemolítica autoimune de acordo com a prática clínica
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Trombocitopenia imune
Os pacientes com ITP serão inscritos no diagnóstico e amostrados para sangue periférico para estudos de citocinas e NGS e para estudos de microbioma nas fezes.
Se clinicamente indicado, a avaliação da medula óssea será realizada e uma amostra para análise unicelular será coletada. Os pacientes serão acompanhados para coletar tratamentos, respostas, recaídas e complicações (principalmente tromboses e infecções).
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avaliação de citocinas imunomoduladoras por kits ELISA em amostras de sangue periférico
avaliação de mutações somáticas comumente associadas a neoplasias mielóides e imunodeficiências por sequenciamento de próxima geração em amostras de sangue periférico
avaliação do microbioma fecal em amostras fecais
avaliação do uso, segurança e eficácia de TPO-RA em pacientes com PTI de acordo com a prática clínica
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Neutropenia crônica idiopática/Neutropenia autoimune
Os pacientes com CIN/AIN serão inscritos no momento do diagnóstico e amostrados para sangue periférico para estudos de citocinas e NGS, e para fezes para estudos de microbioma.
Se clinicamente indicado, a avaliação da medula óssea será realizada e uma amostra para análise de célula única será coletada. Os pacientes serão acompanhados para coletar tratamentos, respostas, recaídas e complicações (principalmente infecções).
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avaliação de citocinas imunomoduladoras por kits ELISA em amostras de sangue periférico
avaliação de mutações somáticas comumente associadas a neoplasias mielóides e imunodeficiências por sequenciamento de próxima geração em amostras de sangue periférico
avaliação do microbioma fecal em amostras fecais
avaliação do uso, segurança e eficácia do G-CSF em pacientes com CIN/AIN de acordo com a prática clínica
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Síndromes mielodisplásicas
Os pacientes com SMD serão inscritos no diagnóstico e amostrados para sangue periférico para estudos de citocinas e NGS e para avaliar o metabolismo dos glóbulos vermelhos.
Se clinicamente indicado, a avaliação da medula óssea será realizada e uma amostra para análise de célula única será coletada.
Os pacientes serão acompanhados para coletar tratamentos, respostas, recaídas e resultados.
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avaliação de citocinas imunomoduladoras por kits ELISA em amostras de sangue periférico
avaliação de mutações somáticas comumente associadas a neoplasias mielóides e imunodeficiências por sequenciamento de próxima geração em amostras de sangue periférico
avaliação do microbioma fecal em amostras fecais
avaliação dos níveis de citocinas, perfil molecular e microambiente da medula óssea por análise unicelular em pacientes tratados com luspatercept de acordo com a prática clínica
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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sensibilidade do teste de autoanticorpos em citopenias autoimunes
Prazo: 2021-2026
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definir a sensibilidade do teste de autoanticorpos em citopenias autoimunes
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2021-2026
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especificidade do teste de autoanticorpos em citopenias autoimunes
Prazo: 2021-2026
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definir a especificidade do teste de autoanticorpos em citopenias autoimunes
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2021-2026
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sensibilidade da trefina da medula óssea em citopenias autoimunes
Prazo: 2021-2026
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definir a sensibilidade da trefina da medula óssea em citopenias autoimunes
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2021-2026
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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taxa de resposta geral
Prazo: 2021-2026
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definir taxas de resposta ao tratamento de citopenias autoimunes e síndromes mielodisplásicas
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2021-2026
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Avaliação de mutações somáticas
Prazo: 2021-2026
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definir mutações somáticas em citopenias autoimunes e síndromes mielodisplásicas por NGS
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2021-2026
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Avaliação da atividade da piruvato quinase
Prazo: 2021-2026
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definir a atividade da piruvato quinase nas síndromes mielodisplásicas
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2021-2026
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Avaliação do microbioma
Prazo: 2021-2026
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para definir a composição do microbioma em citopenias autoimunes e síndromes mielodisplásicas
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2021-2026
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Expressão de RNA de célula única
Prazo: 2021-2026
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definir a composição da medula óssea por análise de célula única em citopenias autoimunes e síndromes mielodisplásicas
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2021-2026
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Avaliação dos níveis de citocinas
Prazo: 2021-2026
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para definir os níveis de citocinas em citopenias autoimunes e síndromes mielodisplásicas por ELISA
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2021-2026
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de julho de 2023
Primeira postagem (Real)
5 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de março de 2024
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- rituximabe
- eritropoetina
- citocinas
- microbioma
- esteróides
- sequenciamento de próxima geração
- anemia hemolítica autoimune
- síndromes mielodisplásicas
- trombocitopenia imune
- doença da aglutinina fria
- esplenectomia
- neutropenia autoimune
- luspatercepte
- neutropenia idiopática crônica
- agonistas do receptor de trombopoietina
- metabolismo dos glóbulos vermelhos
- análise de célula única
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças autoimunes
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Condições pré-cancerosas
- Agranulocitose
- Leucopenia
- Distúrbios leucocitários
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Síndromes Mielodisplásicas
- Pré-leucemia
- Neutropenia
- Anemia
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
- Hemólise
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hemolítica Autoimune
- Citopenia
- Hematínicos
- Epoetina Alfa
- Luspatercept
Outros números de identificação do estudo
- CYTOPAN
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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