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Prospektive Bewertung der Diagnose und Behandlung von Patienten mit Autoimmunzytopenien, einschließlich autoimmunhämolytischer Anämie, Immunthrombozytopenie und chronischer idiopathischer/autoimmuner Neutropenie (AIHA ITP CIN)

8. Oktober 2024 aktualisiert von: Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Bewertung des diagnostischen/therapeutischen Verlaufs von Patienten mit autoimmunen Zytopenien (autoimmune hämolytische Anämie AIHA, Immunthrombozytopenie ITP, chronische idiopathische/autoimmune Neutropenie CIN/AIN) und Identifizierung prädiktiver und prognostischer Marker.

Das Ziel dieser Beobachtungsstudie ist die Charakterisierung der diagnostischen und therapeutischen Behandlung von Autoimmunzytopenien, einschließlich autoimmunhämolytischer Anämie, Immunthrombozytopenie und chronischer idiopathischer/autoimmuner Neutropenie.

Die wichtigsten zu beantwortenden Ziele sind:

  • Bewertung traditioneller und neuartiger diagnostischer Instrumente, einschließlich Immunhämatologie, Zytokin-Essays, Knochenmarksstudien, molekularer Befunde und fäkalem Mikrobiom.
  • Bewertung der Art und Reihenfolge der verabreichten Therapien, der Ansprechraten und der unerwünschten Ereignisse.
  • Bewertung klinischer und laborchemischer (immunologischer, molekularer und morphologischer) Prädiktoren für das Ergebnis.
  • Entwicklung autoimmuner Zytopenien zu myelodysplastischen Syndromen.
  • Eine Untergruppe von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen wird eingeschlossen, um das Vorhandensein immunologischer Ereignisse, die Autoimmunaktivierung und den Stoffwechsel roter Blutkörperchen zu bewerten.

Die Teilnehmer erhalten eine klinische/labordiagnostische Untersuchung gemäß der aktuellen klinischen Praxis. Darüber hinaus werden ihnen zu Studienbeginn Proben entnommen (peripheres Blut und Kot für das Mikrobiom) und mindestens 3 Jahre lang nachbeobachtet, um ihren klinischen Verlauf, ihr therapeutisches Management und ihr Ergebnis zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Beobachtungsstudie wird die diagnostische und therapeutische Behandlung von Autoimmunzytopenien einschließlich autoimmunhämolytischer Anämie, Immunthrombozytopenie und chronischer idiopathischer/autoimmuner Neutropenie charakterisieren, um Prädiktoren für das Ergebnis zu bewerten. Darüber hinaus wird eine Untergruppe von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (diagnostiziert gemäß der aktuellen 5. Ausgabe der WHO 2022) einbezogen, um das Vorhandensein einer Autoimmunaktivierung und des Erythrozytenstoffwechsels zu bewerten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

200

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milano, Italien, 20100
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit Anämie (Hb <12 g/dl), Thrombozytopenie (PLT<100.000/mmc) und/oder Neutropenie (Neutrophile <1000/mmc) in der stationären oder ambulanten Einrichtung der Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Mailand, Italien.

Die Diagnose einer Zytopenie basiert auf den aktuellen Leitlinien für AIHA (Nachweis einer Hämolyse und positiver direkter Coombs-Test oder negativ nach Ausschluss anderer Ursachen), für ITP (Ausschluss anderer Thrombozytopenie-Ursachen) und für CIN/AIN (Ausschluss anderer Neutropenie-Ursachen). Die Patienten werden nach dem Grad der Zytopenie und bei AIHA nach thermischen Merkmalen (warm, kalt, gemischt, atypisch) klassifiziert.

Für die Teilstudie von Patienten mit MDS werden die Patienten gemäß der WHO-Klassifikation 2022 für myeloische Neoplasien stratifiziert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnostik autoimmuner Zytopenien (AIHA/ITP/CIN/AIN)
  • Alter >/= 18 Jahre
  • Fähigkeit, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen
  • Verfügbarkeit für eine 3-Jahres-Nachuntersuchung
  • Für die Untergruppe der Patienten mit myelodysplastischem Syndrom: Knochenmarkuntersuchung, die >/= 10 % dysplastische Merkmale mindestens einer Abstammungslinie sowie MDS-definierende Zytopenie und/oder MDS-definierende Zytogenetik zeigt.

Ausschlusskriterien:

  • jede Bedingung, die den Erwerb der Einwilligung nach Aufklärung verhindert
  • Diagnose einer Immunzytopenie vor >/= 6 Monaten nach der Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Autoimmunhämolytische Anämie
AIHA-Patienten werden bei der Diagnose aufgenommen und nach AIHA-Typ stratifiziert (d. h. warme, kalte, gemischte und atypische Formen), Proben für peripheres Blut für Zytokin- und NGS-Studien und für Kot für Mikrobiomstudien. Bei klinischer Indikation wird eine Knochenmarksuntersuchung durchgeführt und eine Probe für die Einzelzellanalyse entnommen. Die Patienten werden nachuntersucht, um Behandlungen, Reaktionen, Rückfälle und Komplikationen (insbesondere Thrombosen und Infektionen) zu erfassen.
Biologisch: Essays über Zytokine
Bewertung immunmodulatorischer Zytokine durch ELISA-Kits an peripheren Blutproben
Biologisch: NGS
Bewertung somatischer Mutationen, die häufig mit myeloischen Neoplasien und Immundefekten verbunden sind, durch Next-Generation-Sequenzierung an peripheren Blutproben
Biologisch: Fäkales Mikrobiom
Bewertung des fäkalen Mikrobioms an Stuhlproben
Arzneimittel: Erythropoetin
Bewertung der Verwendung, Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinantem Erythropoietin bei Patienten mit autoimmuner hämolytischer Anämie gemäß der klinischen Praxis
Immunthrombozytopenie
ITP-Patienten werden bei der Diagnose aufgenommen und für Zytokin- und NGS-Studien auf peripheres Blut sowie für Mikrobiomstudien auf Kot untersucht. Bei klinischer Indikation wird eine Knochenmarksuntersuchung durchgeführt und eine Probe für die Einzelzellanalyse entnommen. Die Patienten werden nachuntersucht, um Behandlungen, Reaktionen, Rückfälle und Komplikationen (insbesondere Thrombosen und Infektionen) zu erfassen.
Biologisch: Essays über Zytokine
Bewertung immunmodulatorischer Zytokine durch ELISA-Kits an peripheren Blutproben
Biologisch: NGS
Bewertung somatischer Mutationen, die häufig mit myeloischen Neoplasien und Immundefekten verbunden sind, durch Next-Generation-Sequenzierung an peripheren Blutproben
Biologisch: Fäkales Mikrobiom
Bewertung des fäkalen Mikrobioms an Stuhlproben
Arzneimittel: Thrombopoetin-Rezeptor-Agonist
Bewertung der Verwendung, Sicherheit und Wirksamkeit von TPO-RA bei Patienten mit ITP gemäß der klinischen Praxis
Chronische idiopathische Neutropenie/Autoimmunneutropenie
CIN/AIN-Patienten werden bei der Diagnose aufgenommen und für Zytokin- und NGS-Studien auf peripheres Blut sowie für Mikrobiomstudien auf Kot untersucht. Bei klinischer Indikation wird eine Knochenmarksuntersuchung durchgeführt und eine Probe für die Einzelzellanalyse entnommen. Die Patienten werden nachuntersucht, um Behandlungen, Reaktionen, Rückfälle und Komplikationen (insbesondere Infektionen) zu erfassen.
Biologisch: Essays über Zytokine
Bewertung immunmodulatorischer Zytokine durch ELISA-Kits an peripheren Blutproben
Biologisch: NGS
Bewertung somatischer Mutationen, die häufig mit myeloischen Neoplasien und Immundefekten verbunden sind, durch Next-Generation-Sequenzierung an peripheren Blutproben
Biologisch: Fäkales Mikrobiom
Bewertung des fäkalen Mikrobioms an Stuhlproben
Arzneimittel: G-CSF
Bewertung der Verwendung, Sicherheit und Wirksamkeit von G-CSF bei Patienten mit CIN/AIN gemäß der klinischen Praxis
Myelodysplastische Syndrome
MDS-Patienten werden bei der Diagnose aufgenommen und für Zytokin- und NGS-Studien sowie zur Beurteilung des Erythrozytenstoffwechsels auf peripheres Blut untersucht. Bei klinischer Indikation wird eine Knochenmarksuntersuchung durchgeführt und eine Probe für die Einzelzellanalyse entnommen. Die Patienten werden nachbeobachtet, um Behandlungen, Reaktionen, Rückfälle und Ergebnisse zu erfassen.
Biologisch: Essays über Zytokine
Bewertung immunmodulatorischer Zytokine durch ELISA-Kits an peripheren Blutproben
Biologisch: NGS
Bewertung somatischer Mutationen, die häufig mit myeloischen Neoplasien und Immundefekten verbunden sind, durch Next-Generation-Sequenzierung an peripheren Blutproben
Biologisch: Fäkales Mikrobiom
Bewertung des fäkalen Mikrobioms an Stuhlproben
Arzneimittel: Luspatercept
Bewertung der Zytokinspiegel, des molekularen Profils und der Mikroumgebung des Knochenmarks durch Einzelzellanalyse bei Patienten, die gemäß der klinischen Praxis mit Luspatercept behandelt wurden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sensitivität von Autoantikörpertests bei Autoimmunzytopenien
Zeitfenster: 2021-2026
um die Sensitivität von Autoantikörpertests bei autoimmunen Zytopenien zu definieren
2021-2026
Spezifität von Autoantikörpertests bei Autoimmunzytopenien
Zeitfenster: 2021-2026
um die Spezifität von Autoantikörpertests bei Autoimmunzytopenien zu definieren
2021-2026
Empfindlichkeit von Knochenmarkstrepan bei autoimmunen Zytopenien
Zeitfenster: 2021-2026
um die Empfindlichkeit von Knochenmarktrepan bei autoimmunen Zytopenien zu definieren
2021-2026

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtrücklaufquote
Zeitfenster: 2021-2026
um die Ansprechraten auf die Behandlung von Autoimmunzytopenien und myelodysplastischen Syndromen zu definieren
2021-2026
Bewertung somatischer Mutationen
Zeitfenster: 2021-2026
um somatische Mutationen bei Autoimmunzytopenien und myelodysplastischen Syndromen durch NGS zu definieren
2021-2026
Bewertung der Pyruvatkinase-Aktivität
Zeitfenster: 2021-2026
zur Definition der Pyruvatkinaseaktivität bei myelodysplastischen Syndromen
2021-2026
Bewertung des Mikrobioms
Zeitfenster: 2021-2026
um die Zusammensetzung des Mikrobioms bei autoimmunen Zytopenien und myelodysplastischen Syndromen zu definieren
2021-2026
Einzelzell-RNA-Expression
Zeitfenster: 2021-2026
Bestimmung der Knochenmarkszusammensetzung durch Einzelzellanalyse bei autoimmunen Zytopenien und myelodysplastischen Syndromen
2021-2026
Bewertung der Zytokinspiegel
Zeitfenster: 2021-2026
Bestimmung der Zytokinspiegel bei autoimmunen Zytopenien und myelodysplastischen Syndromen mittels ELISA
2021-2026

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore Policlinico

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Oktober 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Oktober 2024

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CYTOPAN

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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