フェニルケトン尿症の小児の治療における経口投与型人工プロバイオティクス (CBT102-A) の有効性と安全性

包含基準:

• 新生児スクリーニング時の血中phe≧600μmol/L。
• スクリーニング前の過去1年間に少なくとも3回、血中Pheが600μmol/L以上、かつ過去1回の血中Pheが600μmol/L以上。
• スクリーニング検査室評価（例：化学パネル、全血球計算、尿検査、クレアチニンクリアランス、CRP）が正常範囲内であるか、または研究者によって臨床的に重要でないと判断される。
• スクリーニング前の少なくとも60日間は安定した食事;
• 下剤を一切使用せずに、平均して週に少なくとも2回の排便ができる。
• 青少年と子供の保護者は、便、尿、採血、食事管理の順守、病院でのモニタリング、追跡調査と経口治験薬のコンプライアンスを含むインフォームド・コンセントの全プロセスを自主的に完了し、インフォームド・コンセントに署名することができます。

除外基準:

• 0歳から18歳までの中国の子供の身長と体重の標準パーセンタイル値は、体重がP3未満、または体重がP97を超えて評価されました。
• 1日あたり3回以上の活動的または慢性的な軟便の排便歴;
• 薬や栄養素の吸収に影響を与える可能性のある病状や薬を服用している。
• 自己免疫疾患を含む免疫不全疾患の病歴または現在の免疫不全疾患；
• スクリーニング中に新型コロナウイルス感染症またはその他のウイルス感染によって引き起こされる明らかなインフルエンザ様症状のある被験者；
• B型肝炎表面抗原および/またはC型肝炎抗体および/または梅毒トレポネーマ抗体陽性；
• 薬物およびアルコールに依存している被験者；
• PKUに関連する遺伝子治療を受けた；
• 大腸菌ニッスル 1917 (EcN) に対する不耐性またはアレルギー；
• 活動性の胃腸出血、またはスクリーニング前の60日以内に胃腸出血の証明された病歴；
• 治験製品（IP）の計画された最初の投与前、または研究期間中に予想される28日以内の抗生物質；
• IPの計画された初回投与前、または研究期間中に予想される28日以内にプロバイオティクスサプリメントを摂取してください。
• -計画されたIPの最初の投与前の30日以内に、発熱、確認された菌血症、または他の活動性感染症の病歴；
• 消化器系を使用する薬剤が、予定されている IP の初回投与前の 30 日以内に使用されている。
• 胃腸機能に影響を与える可能性のある薬剤が、予定されている IP の初回投与前の 30 日以内に使用されている。
• 研究期間中に予想されるIPの最初の投与または計画された手術または入院の前90日以内に行われた大規模な検査；
• IPの初回投与予定日の1週間以内にサプロプテリン（KUVAN®）を服用してください。
• 予定されている最初の IP 投与の 30 日以内に、PEG 化組換えフェニルアラニン アンモニア リアーゼ (PALYNZIQ™) を使用します。
• PALYZIQに対する重篤な免疫副作用の既往；
• 介入臨床試験に参加し、計画されたIPの初回投与前の60日以内または5半減期以内に治験薬を使用した；
• 他の理由で研究を完了できない可能性がある被験者。