Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo podawanych doustnie modyfikowanych probiotyków (CBT102-A) w leczeniu dzieci z fenyloketonurią

26 lutego 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Fudan University

Skuteczność i bezpieczeństwo podawanych doustnie modyfikowanych probiotyków (CBT102-A) w leczeniu dzieci z fenyloketonurią: randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne w grupach równoległych

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych. W sumie 15 dzieci z fenyloketonurią (PKU) w wieku od 3 do 17 lat zostanie losowo przydzielonych do dwóch grup. Eksperymentalna grupa 10 dzieci będzie interweniować probiotykami (CBT102-A) przez 20 dni, a 5 dzieci będzie interweniować placebo. Celem tego badania jest ustalenie, czy CBT102-A jest skutecznym i bezpiecznym sposobem leczenia PKU.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ze względu na zwiększone stężenie fenyloalaniny (Phe) we krwi u nieleczonych dzieci z PKU rozwija się stopniowa niepełnosprawność intelektualna. Opracowane probiotyki mogą metabolizować Phe do innych produktów w jelicie poprzez ekspresję pokrewnych egzogennych białek w szlaku metabolicznym Phe, zmniejszając w ten sposób stężenie Phe w jelicie i krwi.

Eksperymenty na zwierzętach potwierdziły skuteczność i bezpieczeństwo CBT102-A. Do tego badania zostaną włączone dzieci z PKU w wieku od 3 do 17 lat zgodnie ze ścisłymi kryteriami włączenia i wyłączenia. Osoby, które spełniają wymagania, zostaną losowo przydzielone pierwszego dnia i rozpoczną administrację badania. Okres podawania obu grup wynosi 20 dni (dzień 1 ~ dzień 20), podczas których grupa eksperymentalna otrzymuje CBT102-A z 4 poziomami dawek, a grupa kontrolna otrzymuje placebo, z tym samym trybem, częstotliwością, czasem, cyklem i dawka jak grupa eksperymentalna. Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez 3 dni (dzień 21 ~ dzień 23) bez interwencji w szpitalu i będą obserwowani co tydzień przez 4 kolejne tygodnie po wypisie (dzień 51).

Zmiana stężenia Phe we krwi i występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) z PKU zostaną wykorzystane do oceny skuteczności i bezpieczeństwa CBT102-A.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Shanghai, Chiny
        • Children's Hospital of Fudan University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Phe krwi ≥ 600 μmol/L podczas badań przesiewowych noworodków;
  • Phe krwi ≥ 600 μmol/L co najmniej 3 razy w ciągu ostatniego roku przed badaniem oraz Phe krwi ≥ 600 μmol/L w ciągu ostatniego 1 razu;
  • Przesiewowe oceny laboratoryjne (np. panel biochemiczny, pełna morfologia krwi, analiza moczu, klirens kreatyniny, CRP) w granicach normy lub uznane przez badacza za nieistotne klinicznie;
  • Stabilna dieta przez co najmniej 60 dni przed badaniem przesiewowym;
  • Zdolność do wytworzenia średnio co najmniej 2 wypróżnień tygodniowo bez stosowania jakichkolwiek środków przeczyszczających;
  • Młodzież i opiekunowie dzieci mogą dobrowolnie przejść cały proces świadomej zgody, w tym pobieranie kału, moczu i krwi, przestrzeganie kontroli diety, monitorowanie szpitala, obserwację i przestrzeganie doustnych leków próbnych oraz podpisanie świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Standardowe wartości percentyla wzrostu i masy ciała chińskich dzieci w wieku od 0 do 18 lat oceniono z wagą mniejszą niż P3 lub masą większą niż P97;
  • Historia aktywnego lub przewlekłego pasażu 3 lub więcej luźnych stolców dziennie;
  • Mieć jakiekolwiek schorzenia lub leki, które mogą wpływać na wchłanianie leków lub składników odżywczych;
  • Historia lub obecny zespół niedoboru odporności, w tym zaburzenia autoimmunologiczne;
  • Osoby z oczywistymi objawami grypopodobnymi spowodowanymi przez COVID-19 lub inne infekcje wirusowe podczas badania przesiewowego;
  • Dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B i/lub przeciwciała przeciw wirusowemu zapaleniu wątroby typu C i/lub przeciwciała przeciwko treponema pallidum;
  • Osoby uzależnione od narkotyków i alkoholu;
  • Otrzymana terapia genowa związana z PKU;
  • Nietolerujący lub uczulony na Escherichia coli Nissle 1917 (EcN);
  • Czynne krwawienie z przewodu pokarmowego lub udokumentowana historia krwawienia z przewodu pokarmowego w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym;
  • Antybiotyki w ciągu 28 dni przed planowaną pierwszą dawką badanego produktu (IP) lub przewidywane w okresie badania;
  • Przyjmować suplementy probiotyczne w ciągu 28 dni przed planowaną pierwszą dawką IP lub przewidywaną w okresie badania;
  • Historia gorączki, potwierdzonej bakteriemii lub innej czynnej infekcji w ciągu 30 dni przed planowaną pierwszą dawką IP;
  • Leki działające na układ pokarmowy były stosowane w ciągu 30 dni przed planowaną pierwszą dawką IP;
  • Leki mogące wpływać na funkcje przewodu pokarmowego były stosowane w ciągu 30 dni przed planowaną pierwszą dawką IP;
  • Duże badanie przeprowadzone w ciągu 90 dni przed przewidywaną pierwszą dawką IP lub planowaną operacją lub hospitalizacją w okresie badania;
  • Przyjmować sapropterynę (KUVAN®) w ciągu 1 tygodnia przed planowaną pierwszą dawką IP;
  • Zastosować pegylowaną rekombinowaną liazę amoniaku fenyloalaniny (PALYNZIQ™) w ciągu 30 dni przed planowaną pierwszą dawką IP;
  • Historia ciężkich niepożądanych reakcji immunologicznych na PALYZIQ;
  • Uczestniczył w interwencyjnym badaniu klinicznym i stosował badany lek w ciągu 60 dni lub 5 okresów półtrwania przed planowaną pierwszą dawką IP;
  • Osoby, które mogą nie być w stanie ukończyć badania z innych powodów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa CBT102-A
10 osób otrzymuje doustnie CBT102-A z trzema posiłkami dziennie przez łącznie 20 dni
Biologiczny: Kapsułka CBT102-A

Doustna CBT102-A będzie dostarczana przez CommBio Therapeutics. Jest to powlekana dojelitowo kapsułka zawierająca 1,25×10^11 żywych komórek. Okres przydatności do spożycia wynosi 6 miesięcy.

Osobnicy otrzymują doustną dawkę 1 kapsułki CBT102-A (1,25 x 10^11 żywych komórek) przed trzema posiłkami dziennie od dnia 1 do dnia 4; Osobnicy otrzymują doustną dawkę 2 kapsułek CBT102-A (2,5 x 10^11 żywych komórek) przed trzema posiłkami dziennie od dnia 5 do dnia 8; Osobnicy otrzymują doustną dawkę 4 kapsułek CBT102-A (5 x 10^11 żywych komórek) przed trzema posiłkami dziennie od dnia 9 do dnia 12; Osobnicy otrzymują doustną dawkę 8 kapsułek CBT102-A (1 x 10^12 żywych komórek) przed trzema posiłkami dziennie od dnia 13 do dnia 20; Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez 3 dni (dzień 21 ~ dzień 23) bez interwencji w szpitalu i będą obserwowani co tydzień przez 4 kolejne tygodnie po wypisie (dzień 51).
Komparator placebo: Grupa placebo
5 osób otrzymywało doustne placebo z trzema posiłkami dziennie przez łącznie 20 dni
Inny: Kapsułka placebo

Doustnie placebo będzie dostarczane przez CommBio Therapeutics. Jest to kapsułka powlekana dojelitowo z wypełniaczem w postaci proszku laktozy. Okres przydatności do spożycia wynosi 6 miesięcy. Kolor, stan, zapach i inne wyglądy są dokładnie takie same jak CBT102-A.

Pacjenci otrzymują doustną dawkę 1 kapsułki placebo przed trzema posiłkami dziennie od dnia 1 do dnia 4; Pacjenci otrzymują doustną dawkę 2 kapsułek placebo przed trzema posiłkami dziennie od dnia 5 do dnia 8; Pacjenci otrzymują doustną dawkę 4 kapsułek placebo przed trzema posiłkami dziennie od dnia 9 do dnia 12; Pacjenci otrzymują doustną dawkę 8 kapsułek placebo przed trzema posiłkami dziennie od dnia 13 do dnia 20; Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez 3 dni (dzień 21 ~ dzień 23) bez interwencji w szpitalu i będą obserwowani co tydzień przez 4 kolejne tygodnie po wypisie (dzień 51).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w stężeniu Phe we krwi
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 51
Jest to wynik wielokrotnych pomiarów; Stężenie Phe we krwi będzie wykrywane na linii podstawowej, podawaniu (dzień 1 ~ dzień 20), obserwacji (dzień 21 ~ dzień 23) i okresach obserwacji (dzień 51); W czasie podawania, stężenia Phe będą mierzone 4 godziny po każdym dniu w dniu 4, dniu 8, dniu 12, dniu 15, dniu 18, dniu 20; Kropla krwi zostanie pobrana z końca palca na bibule filtracyjnej i wykryta za pomocą tandemowej spektrometrii mas.
Od wartości początkowej do dnia 51

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) stopnia ≥2
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 23
Stopień TEAE zostanie oceniony zgodnie z oceną toksyczności zgodnie z normą National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), wersja 5.0; stopień TEAE ≥ 2 definiuje się jako występowanie adekwatnych do wieku ograniczeń w instrumentalnych czynnościach życia codziennego; Zdarzenia niepożądane wymagają interwencji medycznej.
Od linii podstawowej do dnia 23
Występowanie TEAE
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 51
We wszystkich przypadkach podczas całego badania wystąpiły zdarzenia niepożądane
Od wartości początkowej do dnia 51
Zmieniająca się wartość metabolitów w moczu pacjentów
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 23
Jest to wynik wielokrotnych pomiarów; W czasie podawania mocz od osobników będzie zbierany po każdym dniu w Dniu 8, Dniu 12, Dniu 20 i Dniu 23; Zmiany metabolitów będą wykrywane za pomocą tandemowej spektrometrii mas.
Od linii podstawowej do dnia 23
Zmiana wartości przedmiotów Metabolity kału
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 23
Jest to wynik wielokrotnych pomiarów; W okresie podawania kał osobników będzie zbierany po każdym dniu w dniu 8, dniu 12, dniu 20 i dniu 23; Zmiany metabolitów będą wykrywane za pomocą tandemowej spektrometrii mas.
Od linii podstawowej do dnia 23
Klirens CBT102-A z kału
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 23
Jest to wynik wielokrotnych pomiarów; Przechodzenie CBT102-A przez przewód pokarmowy będzie mierzone za pomocą testów ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy polimerazy (qPCR) w kale z próbek kału pobranych na linii podstawowej, dnia 20 i dnia 23 podczas okresu dawkowania; Klirens CBT102-A odzwierciedla wartość testową poniżej granicy oznaczalności (BLQ) występującą po wskazanej liczbie dni po ostatniej dawce badanego produktu.
Od linii podstawowej do dnia 23

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Współpracownicy

CommBio Therapeutics limited company

Śledczy

  • Główny śledczy: Wenhao Zhou, Children's Hospital of Fudan University
  • Główny śledczy: Huijun Wang, Children's Hospital of Fudan University
  • Główny śledczy: Haitao Zhu, Children's Hospital of Fudan University
  • Główny śledczy: Yajie Su, Children's Hospital of Fudan University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 września 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 listopada 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CBT-102

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj