페닐케톤뇨증이 있는 소아 치료를 위한 경구 투여된 조작 프로바이오틱스(CBT102-A)의 효능 및 안전성

포함 기준:

• 신생아 선별검사 시 혈액 phe ≥ 600μmol/L;
• 스크리닝 전 최근 1년 동안 혈액 phe ≥ 600μmol/L가 3회 이상이고, 마지막 1회에서 혈액 Phe ≥ 600μmol/L;
• 검사자에 의해 정상 범위 내에서 또는 임상적으로 중요하지 않은 것으로 판단된 실험실 평가(예: 화학 패널, 전체 혈구 수, 소변 검사, 크레아티닌 청소율, CRP) 스크리닝
• 스크리닝 전 최소 60일 동안 안정적인 식이요법;
• 어떤 형태의 변비약도 사용하지 않고 평균 주당 최소 2회 배변을 할 수 있습니다.
• 청소년 및 아동의 보호자는 대변, 소변 및 채혈, 식이 조절 준수, 병원 모니터링, 추적 관찰 및 경구 시험 약물 준수를 포함한 사전 동의의 전 과정을 자발적으로 완료하고 사전 동의서에 서명할 수 있습니다.

제외 기준:

• 0세에서 18세 사이의 중국 어린이의 키와 몸무게의 표준 백분위수 값은 P3 미만 또는 P97보다 큰 체중으로 평가되었습니다.
• 1일 3회 이상의 묽은 변의 활동성 또는 만성 변의 병력;
• 약물 또는 영양소의 흡수에 영향을 줄 수 있는 질병 또는 약물이 있는 경우;
• 자가면역 장애를 포함하는 면역결핍 장애의 병력 또는 현재;
• 선별검사 중 COVID-19 또는 기타 바이러스 감염으로 인한 명백한 인플루엔자 유사 증상이 있는 피험자;
• B형 간염 표면 항원 및/또는 C형 간염 항체 및/또는 트레포네마 팔리둠 항체 양성;
• 약물 및 알코올에 의존하는 피험자;
• PKU 관련 유전자 치료를 받음；
• 대장균 Nissle 1917(EcN)에 대한 불내성 또는 알레르기성;
• 활동성 위장관 출혈 또는 스크리닝 전 60일 이내에 입증된 위장관 출혈 병력;
• 연구 제품(IP)의 계획된 첫 번째 투여 전 28일 이내 또는 연구 기간 동안 예상되는 항생제;
• 계획된 IP의 첫 번째 투여 전 28일 이내에 또는 연구 기간 동안 예상되는 프로바이오틱 보충제를 섭취하십시오.
• IP의 계획된 첫 번째 투여 전 30일 이내에 발열, 확인된 균혈증 또는 기타 활동성 감염의 병력;
• IP의 계획된 첫 번째 투여 전 30일 이내에 소화 시스템을 사용하는 약물;
• 위장 기능에 영향을 미칠 수 있는 약물이 IP의 계획된 첫 번째 투여 전 30일 이내에 사용되었습니다.
• IP의 예상 첫 투여 전 90일 이내에 수행된 주요 조사 또는 연구 기간 동안 계획된 수술 또는 입원;
• 계획된 IP의 첫 번째 투여 전 1주일 이내에 사프로프테린(KUVAN®)을 복용하십시오.
• IP의 계획된 첫 번째 투여 전 30일 이내에 페길화된 재조합 페닐알라닌 암모니아 분해효소(PALYNZIQ™) 사용;
• PALYZIQ에 대한 중증 면역 부작용의 병력;
• 중재적 임상 시험에 참여하고 계획된 IP의 첫 번째 투여 전 60일 또는 5 반감기 이내에 연구 약물을 사용했습니다.
• 기타 이유로 연구를 완료할 수 없는 피험자.