Eficacia y seguridad de los probióticos de ingeniería administrados por vía oral (CBT102-A) para el tratamiento de niños con fenilcetonuria

Criterios de inclusión:

• Fe en sangre ≥ 600 μmol/L en la evaluación del recién nacido;
• Phe en sangre ≥ 600 μmol/L al menos 3 veces en el último año antes de la selección, y Phe en sangre ≥ 600 μmol/L en la última 1 vez;
• Evaluaciones de laboratorio de detección (p. ej., panel químico, hemograma completo, análisis de orina, depuración de creatinina, CRP) dentro de los límites normales o que el investigador considere que no son clínicamente significativos;
• Dieta estable durante al menos 60 días antes de la selección;
• Capaz de producir al menos 2 evacuaciones por semana en promedio sin usar ningún tipo de laxantes;
• Los tutores de adolescentes y niños pueden completar voluntariamente todo el proceso de consentimiento informado, incluida la recolección de heces, orina y sangre, el cumplimiento del control de la dieta, el seguimiento hospitalario, el seguimiento y el cumplimiento del fármaco de prueba oral, y firmar el consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

• Los valores percentiles estándar de altura y peso de los niños chinos de 0 a 18 años se evaluaron con un peso inferior a P3 o un peso superior a P97;
• Antecedentes de evacuación activa o crónica de 3 o más heces sueltas por día;
• Tiene alguna condición médica o medicamento que pueda afectar la absorción de medicamentos o nutrientes;
• Antecedentes o trastorno de inmunodeficiencia actual, incluidos los trastornos autoinmunitarios;
• Sujetos con síntomas evidentes similares a los de la influenza causados ​​por COVID-19 u otras infecciones virales durante la selección;
• Antígeno de superficie de la hepatitis B y/o anticuerpos contra la hepatitis C y/o anticuerpos contra el treponema pallidum positivos;
• Sujetos dependientes de drogas y alcohol;
• Recibió terapia génica relacionada con PKU;
• Intolerante o alérgico a Escherichia coli Nissle 1917 (EcN);
• Hemorragia gastrointestinal activa o antecedentes comprobados de hemorragia gastrointestinal en los 60 días anteriores a la selección;
• Antibióticos dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis planificada del producto en investigación (IP), o prevista durante el período de estudio;
• Tome suplementos de probióticos dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis planificada de IP, o anticipada durante el período de estudio;
• Antecedentes de fiebre, bacteriemia confirmada u otra infección activa dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis planificada de IP;
• Medicamentos que el uso del sistema digestivo se ha utilizado dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis planificada de IP;
• Se han usado medicamentos que pueden afectar la función gastrointestinal dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis planificada de IP;
• Estudio mayor realizado dentro de los 90 días anteriores a la primera dosis anticipada de IP o cirugía u hospitalización planificadas durante el período de estudio;
• Tome sapropterin (KUVAN®) dentro de 1 semana antes de la primera dosis planificada de IP;
• Use fenilalanina amoníaco liasa recombinante pegilada (PALYNZIQ™) dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis planificada de IP;
• Antecedentes de reacciones adversas inmunitarias graves a PALYZIQ;
• Participó en un ensayo clínico de intervención y usó el fármaco en investigación dentro de los 60 días o 5 semividas antes de la primera dosis planificada de IP;
• Sujetos que no puedan completar el estudio por otras razones.