Az orálisan beadott mesterséges probiotikumok (CBT102-A) hatékonysága és biztonságossága fenilketonuriában szenvedő gyermekek kezelésére

Bevételi kritériumok:

• Vér phe ≥ 600 μmol/L újszülött szűréskor;
• A vér phe ≥ 600 μmol/L legalább 3 alkalommal a szűrést megelőző utolsó 1 évben, és a vér Phe ≥ 600 μmol/L az utolsó 1 alkalommal;
• Szűrő laboratóriumi értékelések (pl. kémiai panel, teljes vérkép, vizeletvizsgálat, kreatinin-clearance, CRP) a normál határokon belül vagy a vizsgáló által klinikailag nem jelentősnek ítélt;
• Stabil diéta legalább 60 napig a szűrés előtt;
• Képes átlagosan heti 2 székletürítést produkálni bármilyen hashajtó alkalmazása nélkül;
• A serdülők és a gyermekek gyámjai önkéntesen elvégezhetik a tájékoztatáson alapuló beleegyezés teljes folyamatát, beleértve a széklet-, vizelet- és vérvételt, az étrend-ellenőrzés betartását, a kórházi megfigyelést, a nyomon követést és a szájon át szedett gyógyszerkészítmények betartását, és aláírhatják a tájékozott beleegyezést.

Kizárási kritériumok:

• A 0 és 18 év közötti kínai gyermekek magasságának és súlyának standard percentilis értékeit P3-nál kisebb vagy P97-nél nagyobb testsúly esetén értékelték ki.
• Napi 3 vagy több laza széklet aktív vagy krónikus lefolyása az anamnézisben;
• Bármilyen olyan betegsége vagy gyógyszere van, amely befolyásolhatja a gyógyszerek vagy tápanyagok felszívódását；
• A kórtörténetben vagy jelenlegi immunhiányos rendellenesség, beleértve az autoimmun betegségeket;
• A COVID-19 vagy más vírusfertőzések által okozott nyilvánvaló influenzaszerű tünetekkel rendelkező alanyok a szűrés során；
• Hepatitis B felületi antigén és/vagy hepatitis C antitestek és/vagy treponema pallidum antitestek pozitívak；
• Drog- és alkoholfüggő alanyok；
• PKU-val kapcsolatos génterápiában részesült；
• Intoleráns vagy allergiás az Escherichia coli Nissle 1917-re (EcN)；
• Aktív gyomor-bélrendszeri vérzés vagy igazolt gyomor-bélrendszeri vérzés a szűrést megelőző 60 napon belül;
• Antibiotikumok a vizsgálati készítmény (IP) tervezett első adagja előtt 28 nappal, vagy a vizsgálati időszak alatt várhatóan;
• Vegyen be probiotikus kiegészítőket az IP tervezett első adagja előtt 28 nappal, vagy a vizsgálati időszak alatt várhatóan!
• Az anamnézisben szereplő láz, igazolt bakterémia vagy egyéb aktív fertőzés a tervezett első IP-dózist megelőző 30 napon belül；
• Olyan gyógyszerek, amelyek az emésztőrendszert használták a tervezett első IP-dózist megelőző 30 napon belül;
• A gasztrointesztinális működést befolyásoló gyógyszereket a tervezett első IP-dózist megelőző 30 napon belül alkalmaztak;
• Jelentős felmérés a várható első IP-dózis vagy tervezett műtét vagy kórházi kezelés előtt 90 nappal a vizsgálati időszak alatt;
• Vegye be a szapropterint (KUVAN®) az IP tervezett első adagja előtt 1 héten belül；
• Használjon pegilált rekombináns fenilalanin-ammónia-liázt (PALYNZIQ™) az IP tervezett első adagja előtt 30 napon belül；
• A PALYZIQ súlyos immunrendszeri mellékhatásai a kórtörténetben；
• Részt vett egy intervenciós klinikai vizsgálatban, és a vizsgált gyógyszert a tervezett első IP-dózis előtti 60 napon belül vagy 5 felezési időn belül felhasználta；
• Azok az alanyok, akik esetleg más okok miatt nem tudják befejezni a vizsgálatot.