エトラナコジーン・デザパルボベク（CSL222）による治療歴のある血友病B成人男性の長期追跡研究 (IX-TEND 3003)
2025年7月17日 更新者：CSL Behring
血友病Bの成人男性被験者に以前に投与されたエトラナコジーン・デザパルボベク（CSL222）の長期安全性と有効性を評価する延長研究
この研究の主な目的は、研究 CSL222_2001 (NCT03489291) または CSL222_3001 (NCT03569891) において CSL222 による治療を受けた血友病 B の男性成人における長期安全性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
56
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Dublin、アイルランド、D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
-
Los Angeles、California、アメリカ、90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
-
San Diego、California、アメリカ、92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 10-25 University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Tampa、Florida、アメリカ、33612
- 10-19 University of South Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- 10-26 University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
-
Southampton、イギリス、SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
England
-
London、England、イギリス、E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
-
-
-
-
-
Amsterdam Zuidoost、オランダ、1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
-
Groningen、オランダ、9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
-
Rotterdam、オランダ
- 13-34 Erasmus University Medical Center
-
Utrecht、オランダ、3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Malmo、スウェーデン、SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
-
-
-
-
-
Copenhagen、デンマーク、2100
- 12-32 Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ、10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
-
-
-
-
Brussels、ベルギー、1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Leuven、ベルギー、3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究CSL222_2001（NCT03489291）またはCSL222_3001（NCT03569891）において以前にCSL222による治療を受けた血友病Bの成人男性参加者。
説明
包含基準:
- CSL222_2001試験またはCSL222_3001試験におけるCSL222による治療。
- 書面によるインフォームドコンセントの提供。
- すべてのプロトコル要件を遵守する意欲と能力があります。
除外基準:
-
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
CSL222
CSL222の投与を受け、CSL222_2001（NCT03489291）試験またはCSL222_3001（NCT03569891）試験のいずれかを完了した参加者は、親試験でのCSL222投与後の5年目から15年目まで追跡調査される。
|
CSL222_2001 (NCT03489291) または CSL222_3001 (NCT03569891) 研究における AAV5-hFIXco-Padua の単回静脈内注入。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
重篤な有害事象 (SAE) および特別な有害事象 (AESI) を有する参加者の数
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
SAE および AESI を持つ参加者の割合
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
SAE および AESI の数
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
年間出血率 (ABR)
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
総出血、自然出血、関節出血、外傷性出血が分析されます。
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
自然出血、関節出血、外傷性出血エピソードの合計がゼロの参加者の数
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
|
内因性第 IX 因子 (FIX) 活性
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
内因性 FIX 活性 (パーセンテージ [%] で表示) は、1 段階活性化部分トロンボプラスチン時間アッセイおよび発色アッセイを使用して評価されます。
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
内因性 FIX 活性の来院によるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時（親研究）、親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
内因性 FIX 活性 (% で表示) は、1 段階活性化部分トロンボプラスチン時間アッセイおよび発色アッセイを使用して評価されます。
|
ベースライン時（親研究）、親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
FIX 補充療法の年間消費量
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
FIX 交換療法の年間消費量 (侵襲的処置のための FIX 交換を除く) が提供されます。
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
FIX 補充療法の年間注入率
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
FIX 置換療法 (侵襲的処置のための FIX 置換を除く) の年間注入率が提供されます。
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
継続的なFIX予防を受けていない参加者の数
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
|
継続的なFIX予防を受けていない参加者の割合
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
|
新しいターゲット ジョイントの数
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
|
既存のターゲット ジョイントの分解能の割合
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
|
EuroQol-5 ディメンション - 5 レベル (EQ-5D-5L) インデックス値
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
EQ-5D-5L アンケートは、EQ-5D-5L 記述システムと EQ-5D ビジュアル アナログ スケール (VAS) で構成されます。
健康関連の生活の質 (QoL) の EQ-5D-5L 記述システムは、5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成されており、その反応は 5 つのレベルで記録されます。重大度 (問題なし、軽度の問題、中程度の問題、重大な問題、極度の問題)。
応答は、単一の全体的な健康状態のユーティリティ値に変換されます。
この利用価値は、英国の値セットを使用して、EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al、2023] を使用して導出されます。
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
EQ-5D-5L インデックス値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（親研究）、親研究でのCSL222投与後5年目から15年目まで
|
EQ-5D-5L アンケートは、EQ-5D-5L 記述システムと EQ-5D VAS で構成されます。
健康関連の QoL の EQ-5D-5L 記述システムは、5 つの側面 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成されており、その反応は 5 つの重症度レベル (問題なし、問題なし、軽度の問題、中程度の問題、深刻な問題、極度の問題）。
応答は、単一の全体的な健康状態のユーティリティ値に変換されます。
この利用価値は、英国の値セットを使用して、EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al、2023] を使用して導出されます。
|
ベースライン（親研究）、親研究でのCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
EQ-5D VAS スコア
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
EQ-5D VAS は、垂直 VAS の全体的な健全性ステータスを 0 ～ 100 の範囲で測定します。
スコアが高いほど、QoL が優れていることを示します。
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
EQ-5D VAS スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（親研究）、親研究でのCSL222投与後5年目から15年目まで
|
EQ-5D VAS は、垂直 VAS の全体的な健全性ステータスを 0 ～ 100 の範囲で測定します。
スコアが高いほど、QoL が優れていることを示します。
|
ベースライン（親研究）、親研究でのCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
血友病の生活の質アンケート (Hem-A-QoL) 合計スコア
時間枠：親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
Hem-A-QoL は、身体の健康、感情、治療、仕事と学校、血友病への対応、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身についての見方の 10 領域からなる 46 項目で構成されています。 5つの選択肢（まったくない、めったにない、時々、頻繁に、常に。項目によっては「該当しない」もあり）から記録されます。
合計スコアは各ドメインのスコアに基づいており、0 ～ 100 の範囲であり、スコアが低いほど QoL が優れていることを示します。
|
親研究におけるCSL222投与後5年目から15年目まで
|
|
Hem-A-QoL 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（親研究）、親研究でのCSL222投与後5年目から15年目まで
|
Hem-A-QoL は、身体の健康、感情、治療、仕事と学校、血友病への対応、家族計画、将来、パートナーシップとセクシュアリティ、スポーツとレジャー、自分自身についての見方の 10 領域からなる 46 項目で構成されています。 5つの選択肢（まったくない、めったにない、時々、頻繁に、常に。項目によっては「該当しない」もあり）から記録されます。
合計スコアは各ドメインのスコアに基づいており、0 ～ 100 の範囲であり、スコアが低いほど QoL が優れていることを示します。
|
ベースライン（親研究）、親研究でのCSL222投与後5年目から15年目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Study Director、CSL Behring
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年8月30日
一次修了 (推定)
2035年3月23日
研究の完了 (推定)
2035年3月23日
試験登録日
最初に提出
2023年7月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年7月18日
最初の投稿 (実際)
2023年7月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月17日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CSL222_3003
- EU CT Number (その他の識別子：2023-505634-94)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
CSL は、体系的検討グループまたは本物の研究者からの個人患者データ (IPD) の共有リクエストを検討します。 IPD の自発的データ共有リクエストを提出するためのプロセスと要件については、CSL（clinicaltrials@cslbehring.com）にお問い合わせください。
適用される国固有のプライバシーおよびその他の法律および規制が考慮され、IPD の共有が妨げられる場合があります。
リクエストが承認され、研究者が適切なデータ共有契約を締結した場合、適切に匿名化されたIPDが利用可能になります。
IPD 共有時間枠
IPD リクエストは、公開 Web サイトで公開された論文を通じてこの研究結果が発表されてから 12 か月以内に CSL に提出することができます。
IPD 共有アクセス基準
リクエストを行うことができるのは、IPD の使用提案が本質的に非営利であり、内部審査委員会によって承認されている体系的検討グループまたは正真正銘の研究者のみです。
IPD リクエストは、CSL の内部審査委員会によって決定された、提案された研究質問が重要かつ未知の医学または患者ケアの質問に答えようとしている場合を除き、CSL によって検討されません。
要求側当事者は、IPD が利用可能になる前に、適切なデータ共有契約を締結する必要があります。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。