Studio di follow-up a lungo termine su adulti maschi con emofilia B precedentemente trattati con Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) (IX-TEND 3003)
17 luglio 2025 aggiornato da: CSL Behring
Uno studio di estensione che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) precedentemente somministrato a soggetti maschi adulti con emofilia B
Lo scopo principale di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine negli adulti maschi con emofilia B trattati con CSL222 negli studi CSL222_2001 (NCT03489291) o CSL222_3001 (NCT03569891).
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
56
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Brussels, Belgio, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Leuven, Belgio, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
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Copenhagen, Danimarca, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
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Berlin, Germania, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
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Dublin, Irlanda, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
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Amsterdam Zuidoost, Olanda, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
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Groningen, Olanda, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
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Rotterdam, Olanda
- 13-34 Erasmus University Medical Center
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Utrecht, Olanda, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
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Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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England
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London, England, Regno Unito, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
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San Diego, California, Stati Uniti, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- 10-19 University of South Florida
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- 10-26 University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
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Malmo, Svezia, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Partecipanti maschi adulti con emofilia B precedentemente trattati con CSL222 nello studio CSL222_2001 (NCT03489291) o CSL222_3001 (NCT03569891).
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Trattamento con CSL222 nello Studio CSL222_2001 o nello Studio CSL222_3001.
- Consenso informato scritto fornito.
- Disposto e in grado di aderire a tutti i requisiti del protocollo.
Criteri di esclusione:
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Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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CSL222
I partecipanti che hanno ricevuto CSL222 e hanno completato lo studio CSL222_2001 (NCT03489291) o CSL222_3001 (NCT03569891) saranno seguiti dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15.
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Singola infusione endovenosa di AAV5-hFIXco-Padova nello studio CSL222_2001 (NCT03489291) o CSL222_3001 (NCT03569891).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) ed EA di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Percentuale di partecipanti con SAE e AESI
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Numero di SAE e AESI
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso annualizzato di sanguinamento (ABR)
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Verranno analizzati i sanguinamenti totali, spontanei, articolari e traumatici.
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Numero di partecipanti con zero episodi di sanguinamento totale, spontaneo, articolare e traumatico
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Attività del Fattore IX endogeno (FIX).
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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L'attività endogena del FIX (espressa come percentuale [%]) sarà valutata utilizzando il test del tempo di tromboplastina parziale attivata in una fase e un test cromogenico.
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Variazione rispetto al basale tramite visita nell'attività FIX endogena
Lasso di tempo: Al basale (nello studio genitore), dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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L'attività endogena del FIX (espressa in %) sarà valutata utilizzando il test del tempo di tromboplastina parziale attivata in una fase e un test cromogenico.
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Al basale (nello studio genitore), dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Consumo annualizzato della terapia sostitutiva FIX
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Verrà fornito il consumo annualizzato della terapia sostitutiva di FIX (esclusa la sostituzione di FIX per procedure invasive).
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Tasso di infusione annualizzato della terapia sostitutiva FIX
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Verrà fornita la tariffa di infusione annualizzata della terapia sostitutiva di FIX (esclusa la sostituzione di FIX per procedure invasive).
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Numero di partecipanti rimasti liberi dalla profilassi FIX continua
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Percentuale di partecipanti rimasti liberi dalla profilassi FIX continua
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Numero di nuovi giunti target
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Risoluzione percentuale dei giunti target preesistenti
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Valore Indice EuroQol-5 Dimensioni-5 Livelli (EQ-5D-5L).
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Il questionario EQ-5D-5L è costituito dal sistema descrittivo EQ-5D-5L e dalla scala analogica visiva EQ-5D (VAS).
Il sistema descrittivo EQ-5D-5L della qualità della vita correlata alla salute (QoL) è costituito da 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione) per le quali verranno registrate le risposte su 5 livelli di gravità (nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi).
Le risposte verranno convertite in un unico valore di utilità generale dello stato di salute.
Questo valore di utilità verrà derivato utilizzando il calcolatore del valore dell'indice Crosswalk EQ-5D-5L v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], utilizzando il set di valori del Regno Unito.
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Variazione rispetto al basale del valore dell'indice EQ-5D-5L
Lasso di tempo: Basale (nello studio genitore), dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Il questionario EQ-5D-5L è composto dal sistema descrittivo EQ-5D-5L e dal VAS EQ-5D.
Il sistema descrittivo EQ-5D-5L della QoL correlata alla salute è costituito da 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione) per le quali verranno registrate le risposte su 5 livelli di gravità (nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi e problemi estremi).
Le risposte verranno convertite in un unico valore di utilità generale dello stato di salute.
Questo valore di utilità verrà derivato utilizzando il calcolatore del valore dell'indice Crosswalk EQ-5D-5L v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], utilizzando il set di valori del Regno Unito.
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Basale (nello studio genitore), dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Punteggio VAS EQ-5D
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Il VAS EQ-5D, che misura lo stato di salute generale su un VAS verticale, varia da 0 a 100.
Un punteggio più alto indica una migliore QoL.
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Variazione rispetto al basale nel punteggio VAS EQ-5D
Lasso di tempo: Basale (nello studio genitore), dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Il VAS EQ-5D, che misura lo stato di salute generale su un VAS verticale, varia da 0 a 100.
Un punteggio più alto indica una migliore QoL.
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Basale (nello studio genitore), dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Punteggio totale del questionario sulla qualità della vita dell'emofilia (Hem-A-QoL).
Lasso di tempo: Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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L'Hem-A-QoL è composto da 46 item che comprendono 10 domini: salute fisica, sentimenti, cure, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, pianificazione familiare, futuro, collaborazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di sé per cui verranno fornite risposte. essere registrato tra 5 opzioni (mai, raramente, a volte, spesso e sempre; per alcuni elementi esiste anche l'opzione "non applicabile").
Il punteggio totale si basa sui punteggi di ciascun dominio e varia da 0 a 100, con i punteggi più bassi che riflettono una migliore QoL.
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Dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale Hem-A-QoL
Lasso di tempo: Basale (nello studio genitore), dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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L'Hem-A-QoL è composto da 46 item che comprendono 10 domini: salute fisica, sentimenti, cure, lavoro e scuola, gestione dell'emofilia, pianificazione familiare, futuro, collaborazioni e sessualità, sport e tempo libero e visione di sé per cui verranno fornite risposte. essere registrato tra 5 opzioni (mai, raramente, a volte, spesso e sempre; per alcuni elementi esiste anche l'opzione "non applicabile").
Il punteggio totale si basa sui punteggi di ciascun dominio e varia da 0 a 100, con i punteggi più bassi che riflettono una migliore QoL.
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Basale (nello studio genitore), dall'anno 5 dopo la somministrazione di CSL222 nello studio genitore fino all'anno 15
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 agosto 2023
Completamento primario (Stimato)
23 marzo 2035
Completamento dello studio (Stimato)
23 marzo 2035
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 luglio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 luglio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
27 luglio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 luglio 2025
Ultimo verificato
1 luglio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CSL222_3003
- EU CT Number (Altro identificatore: 2023-505634-94)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
CSL prenderà in considerazione le richieste di condivisione dei dati dei singoli pazienti (IPD) da parte di gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede. Per informazioni sul processo e sui requisiti per l'invio di una richiesta volontaria di condivisione dei dati per IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.
La privacy specifica del paese applicabile e altre leggi e regolamenti saranno presi in considerazione e potrebbero impedire la condivisione di IPD.
Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha stipulato un accordo di condivisione dei dati appropriato, saranno disponibili DPI opportunamente anonimizzati.
Periodo di condivisione IPD
Le richieste di IPD possono essere presentate al CSL non prima di 12 mesi dalla pubblicazione dei risultati di questo studio tramite un articolo reso disponibile su un sito web pubblico.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Le richieste possono essere fatte solo da gruppi di revisione sistematica o ricercatori in buona fede il cui uso proposto dell'IPD è di natura non commerciale ed è stato approvato da un comitato di revisione interno.
Una richiesta di IPD non sarà presa in considerazione da CSL a meno che la domanda di ricerca proposta non cerchi di rispondere a una domanda significativa e sconosciuta di scienza medica o cura del paziente, come determinato dal comitato di revisione interno di CSL.
La parte richiedente deve sottoscrivere un accordo di condivisione dei dati appropriato prima che IPD sia reso disponibile.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .