Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølgingsstudie av mannlige voksne med hemofili B tidligere behandlet med Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) (IX-TEND 3003)

17. juli 2025 oppdatert av: CSL Behring

En utvidelsesstudie som vurderer den langsiktige sikkerheten og effekten av Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) tidligere administrert til voksne mannlige forsøkspersoner med hemofili B

Hovedformålet med denne studien er å vurdere langtidssikkerheten hos mannlige voksne med hemofili B som ble behandlet med CSL222 i studiene CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891).

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

56

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, 1200
        • 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
      • Leuven, Belgia, 3000
        • 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • 12-32 Rigshospitalet
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • 10-15 Phoenix Childrens Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • 10-22 Orthopaedic Institute for Children
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • 10-63 UC Davis Medical Center
      • San Diego, California, Forente stater, 92121
        • 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • 10-25 University of Colorado Denver
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • 10-19 University of South Florida
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • 10-10 University of Michigan Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • 10-18 Oregon Health & Science University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • 10-20 Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • 10-28 University of Texas Health Science Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • 10-26 University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • 10-62 Washington Institute for Coagulation
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08 A978
        • 19-56 St. James Hospital
  • Nederland
      • Amsterdam Zuidoost, Nederland, 1105 AZ
        • 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • 13-35 University Medical Center Groningen
      • Rotterdam, Nederland
        • 13-34 Erasmus University Medical Center
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • 18-54 Addenbrooke's Hospital
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • England
      • London, England, Storbritannia, E1 1FR.
        • 18-52 Barts Health NHS Trust
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, SE-205 02
        • 16-43 Skane University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne mannlige deltakere med hemofili B som tidligere ble behandlet med CSL222 i studien CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Behandling med CSL222 i studie CSL222_2001 eller studie CSL222_3001.
  2. Forutsatt skriftlig informert samtykke.
  3. Villig og i stand til å overholde alle protokollkrav.

Ekskluderingskriterier:

-

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
CSL222
Deltakere som mottok CSL222 og fullførte enten studien CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891) vil bli fulgt opp fra år 5 etter administrering av CSL222 i overordnet studie opp til år 15.
Genetisk: AAV5-hFIXco-Padua
Enkel intravenøs infusjon av AAV5-hFIXco-Padua i studien CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891).
Andre navn:
  • Etranacogene dezaparvovec

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser (SAE) og AE av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Prosentandel av deltakere med SAE-er og AESI-er
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Antall SAE-er og AESI-er
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
De totale, spontane, ledd- og traumatiske blødningene vil bli analysert.
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Antall deltakere med null totalt, spontane, ledd og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Endogen faktor IX (FIX) aktivitet
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Endogen FIX-aktivitet (uttrykt i prosent [%]) vil bli vurdert ved å bruke den ett-trinns aktiverte partielle tromboplastin-tidsanalysen og en kromogen analyse.
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Endre fra baseline ved besøk i Endogen FIX-aktivitet
Tidsramme: Ved baseline (i foreldrestudie), fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Endogen FIX-aktivitet (uttrykt som %) vil bli vurdert ved å bruke den ett-trinns aktiverte partielle tromboplastin-tidsanalysen og en kromogen analyse.
Ved baseline (i foreldrestudie), fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Annualisert forbruk av FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Det årlige forbruket av FIX-erstatningsterapi (unntatt FIX-erstatning for invasive prosedyrer) vil bli gitt.
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Årlig infusjonshastighet for FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Årlig infusjonshastighet for FIX-erstatningsterapi (unntatt FIX-erstatning for invasive prosedyrer) vil bli gitt.
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Antall deltakere som forblir fri for kontinuerlig FIX-profylakse
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Prosentandel av deltakere som forblir fri for kontinuerlig FIX-profylakse
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Antall nye målskjøter
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Prosentvis oppløsning av allerede eksisterende målskjøter
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Indeksverdi
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
EQ-5D-5L spørreskjemaet består av EQ-5D-5L beskrivende system og EQ-5D visuell analog skala (VAS). Det EQ-5D-5L beskrivende systemet for helserelatert livskvalitet (QoL) består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon) for hvilke responser vil bli registrert på 5 nivåer av alvorlighetsgrad (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer). Svarene vil bli konvertert til en enkelt samlet helsetilstandsnytteverdi. Denne nytteverdien vil bli utledet ved å bruke EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], ved å bruke Storbritannias verdisett.
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Endring fra baseline i EQ-5D-5L indeksverdi
Tidsramme: Baseline (i foreldrestudie), fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
EQ-5D-5L spørreskjemaet består av EQ-5D-5L beskrivende system og EQ-5D VAS. Det EQ-5D-5L beskrivende systemet for helserelatert QoL består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon) for hvilke responser vil bli registrert på 5 nivåer av alvorlighetsgrad (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer). Svarene vil bli konvertert til en enkelt samlet helsetilstandsnytteverdi. Denne nytteverdien vil bli utledet ved å bruke EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], ved å bruke Storbritannias verdisett.
Baseline (i foreldrestudie), fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
EQ-5D VAS-poengsum
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
EQ-5D VAS, som måler generell helsestatus på en vertikal VAS, varierer fra 0 til 100. En høyere poengsum indikerer bedre livskvalitet.
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Endre fra baseline i EQ-5D VAS-poengsum
Tidsramme: Baseline (i foreldrestudie), fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
EQ-5D VAS, som måler generell helsestatus på en vertikal VAS, varierer fra 0 til 100. En høyere poengsum indikerer bedre livskvalitet.
Baseline (i foreldrestudie), fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Hem-A-QoL) Total score
Tidsramme: Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Hem-A-QoL består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, følelser, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv for hvilke svar vil registreres fra 5 alternativer (aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; for noen elementer er det også et "ikke aktuelt"-alternativ). Den totale poengsummen er basert på poengsummene for hvert domene og varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som gjenspeiler en bedre QoL.
Fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Endring fra baseline i Hem-A-QoL total poengsum
Tidsramme: Baseline (i foreldrestudie), fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15
Hem-A-QoL består av 46 elementer som omfatter 10 domener: fysisk helse, følelser, behandling, arbeid og skole, håndtering av hemofili, familieplanlegging, fremtid, partnerskap og seksualitet, sport og fritid, og syn på deg selv for hvilke svar vil registreres fra 5 alternativer (aldri, sjelden, noen ganger, ofte og alltid; for noen elementer er det også et "ikke aktuelt"-alternativ). Den totale poengsummen er basert på poengsummene for hvert domene og varierer fra 0 til 100, med lavere poengsum som gjenspeiler en bedre QoL.
Baseline (i foreldrestudie), fra år 5 etter administrering av CSL222 i foreldrestudie opp til år 15

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, CSL Behring

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

23. mars 2035

Studiet fullført (Antatt)

23. mars 2035

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

27. juli 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CSL222_3003
  • EU CT Number (Annen identifikator: 2023-505634-94)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

CSL vil vurdere forespørsler om å dele individuelle pasientdata (IPD) fra systematiske gjennomgangsgrupper eller godtroende forskere. For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

Gjeldende landsspesifikke personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.

Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har utført en passende datadelingsavtale, vil IPD som er riktig anonymisert være tilgjengelig.

IPD-delingstidsramme

IPD-forespørsler kan sendes til CSL tidligst 12 måneder etter publisering av resultatene av denne studien via en artikkel som er gjort tilgjengelig på et offentlig nettsted.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forespørsler kan kun fremsettes av systematiske vurderingsgrupper eller godtroende forskere hvis foreslåtte bruk av IPD er ikke-kommersiell og har blitt godkjent av en intern vurderingskomité.

En IPD-forespørsel vil ikke bli vurdert av CSL med mindre det foreslåtte forskningsspørsmålet søker å svare på et betydelig og ukjent medisinsk vitenskapelig eller pasientbehandlingsspørsmål som bestemt av CSLs interne revisjonskomité.

Anmodende part må utføre en passende datadelingsavtale før IPD vil bli gjort tilgjengelig.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere