Długoterminowe badanie obserwacyjne dorosłych mężczyzn z hemofilią B leczonych wcześniej etranakogenem dezaparwowek (CSL222) (IX-TEND 3003)
17 lipca 2025 zaktualizowane przez: CSL Behring
Badanie rozszerzone oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność etranakogenu dezaparwowek (CSL222) podawanego wcześniej dorosłym mężczyznom z hemofilią B
Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa u dorosłych mężczyzn z hemofilią B leczonych CSL222 w badaniach CSL222_2001 (NCT03489291) lub CSL222_3001 (NCT03569891).
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
56
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Leuven, Belgia, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Amsterdam Zuidoost, Holandia, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
-
Groningen, Holandia, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Holandia
- 13-34 Erasmus University Medical Center
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- 10-19 University of South Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- 10-26 University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Malmo, Szwecja, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dorośli mężczyźni z hemofilią B, którzy byli wcześniej leczeni CSL222 w badaniu CSL222_2001 (NCT03489291) lub CSL222_3001 (NCT03569891).
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Leczenie CSL222 w badaniu CSL222_2001 lub badaniu CSL222_3001.
- Pod warunkiem pisemnej świadomej zgody.
- Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu.
Kryteria wyłączenia:
-
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
CSL222
Uczestnicy, którzy otrzymali CSL222 i ukończyli badanie CSL222_2001 (NCT03489291) lub CSL222_3001 (NCT03569891), będą objęci obserwacją od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu rodziców do 15. roku.
|
Pojedyncza infuzja dożylna AAV5-hFIXco-Padua w badaniu CSL222_2001 (NCT03489291) lub CSL222_3001 (NCT03569891).
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE) i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Od roku 5. po podaniu CSL222 w badaniu z udziałem rodziców do roku 15
|
Od roku 5. po podaniu CSL222 w badaniu z udziałem rodziców do roku 15
|
|
Odsetek uczestników z SAE i AESI
Ramy czasowe: Od roku 5. po podaniu CSL222 w badaniu z udziałem rodziców do roku 15
|
Od roku 5. po podaniu CSL222 w badaniu z udziałem rodziców do roku 15
|
|
Liczba SAE i AESI
Ramy czasowe: Od roku 5. po podaniu CSL222 w badaniu z udziałem rodziców do roku 15
|
Od roku 5. po podaniu CSL222 w badaniu z udziałem rodziców do roku 15
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczny współczynnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Analizie zostaną poddane krwawienia całkowite, samoistne, stawowe i pourazowe.
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
Liczba uczestników z zerowymi epizodami krwawień całkowitych, spontanicznych, stawowych i pourazowych
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
|
Aktywność endogennego czynnika IX (FIX).
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Aktywność endogennego FIX (wyrażona w procentach [%]) będzie oceniana za pomocą jednoetapowego testu czasu częściowej tromboplastyny po aktywacji i testu chromogennego.
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową na podstawie wizyty w aktywności endogennego FIX
Ramy czasowe: Na początku badania (w badaniu rodziców), od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu rodziców do 15. roku
|
Endogenną aktywność FIX (wyrażoną jako %) będzie oceniana przy użyciu jednoetapowego testu czasu częściowej tromboplastyny po aktywacji i testu chromogennego.
|
Na początku badania (w badaniu rodziców), od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu rodziców do 15. roku
|
|
Roczne zużycie terapii zastępczej FIX
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Podane zostanie roczne zużycie terapii zastępczej FIX (z wyłączeniem terapii zastępczej FIX w przypadku procedur inwazyjnych).
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
Roczna szybkość infuzji terapii zastępczej FIX
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Podana zostanie roczna szybkość infuzji terapii zastępczej FIX (z wyjątkiem wymiany FIX w przypadku procedur inwazyjnych).
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
Liczba uczestników, którzy nie są objęci ciągłą profilaktyką FIX
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
|
Odsetek uczestników, którzy nie są objęci ciągłą profilaktyką FIX
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
|
Liczba nowych połączeń docelowych
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
|
Procentowa rozdzielczość istniejących wcześniej połączeń docelowych
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
|
EuroQol-5 Wymiary-5 Poziomów (EQ-5D-5L) Wartość indeksu
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Kwestionariusz EQ-5D-5L składa się z systemu opisowego EQ-5D-5L oraz wizualnej skali analogowej (VAS) EQ-5D.
System opisowy jakości życia związanej ze zdrowiem (QoL) EQ-5D-5L składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja), dla których odpowiedzi będą rejestrowane na 5 poziomach dotkliwość (brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i skrajne problemy).
Odpowiedzi zostaną przeliczone na pojedynczą ogólną wartość użyteczności stanu zdrowia.
Ta wartość użyteczności zostanie wyprowadzona przy użyciu kalkulatora wartości wskaźnika przejścia dla pieszych EQ-5D-5L, wersja 2.xls [Hernández Alava i in., 2023], przy użyciu zestawu wartości z Wielkiej Brytanii.
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
Zmiana wartości indeksu EQ-5D-5L w stosunku do wartości bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (w badaniu rodziców), od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu rodziców do 15. roku
|
Kwestionariusz EQ-5D-5L składa się z systemu opisowego EQ-5D-5L oraz systemu VAS EQ-5D.
System opisowy jakości życia związanej ze zdrowiem EQ-5D-5L składa się z 5 wymiarów (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja), dla których reakcje będą rejestrowane na 5 poziomach nasilenia (brak problemów, drobne problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy i skrajne problemy).
Odpowiedzi zostaną przeliczone na pojedynczą ogólną wartość użyteczności stanu zdrowia.
Ta wartość użyteczności zostanie wyprowadzona przy użyciu kalkulatora wartości wskaźnika przejścia dla pieszych EQ-5D-5L, wersja 2.xls [Hernández Alava i in., 2023], przy użyciu zestawu wartości z Wielkiej Brytanii.
|
Wartość wyjściowa (w badaniu rodziców), od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu rodziców do 15. roku
|
|
Wynik EQ-5D VAS
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Skala EQ-5D VAS, która mierzy ogólny stan zdrowia za pomocą pionowego VAS, mieści się w zakresie od 0 do 100.
Wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia.
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
Zmiana wyniku EQ-5D VAS w porównaniu z wartością bazową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (w badaniu rodziców), od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu rodziców do 15. roku
|
Skala EQ-5D VAS, która mierzy ogólny stan zdrowia za pomocą pionowego VAS, mieści się w zakresie od 0 do 100.
Wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia.
|
Wartość wyjściowa (w badaniu rodziców), od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu rodziców do 15. roku
|
|
Całkowity wynik w kwestionariuszu jakości życia dotyczącym hemofilii (Hem-A-QoL).
Ramy czasowe: Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
Hem-A-QoL składa się z 46 pozycji obejmujących 10 dziedzin: zdrowie fizyczne, uczucia, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz pogląd na siebie, w odniesieniu do których odpowiedzi będą być rejestrowane spośród 5 opcji (nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”).
Całkowity wynik opiera się na wynikach dla każdej domeny i mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu z rodzicami do 15. roku
|
|
Zmiana całkowitego wyniku Hem-A-QoL w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (w badaniu rodziców), od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu rodziców do 15. roku
|
Hem-A-QoL składa się z 46 pozycji obejmujących 10 dziedzin: zdrowie fizyczne, uczucia, leczenie, praca i szkoła, radzenie sobie z hemofilią, planowanie rodziny, przyszłość, związki partnerskie i seksualność, sport i wypoczynek oraz pogląd na siebie, w odniesieniu do których odpowiedzi będą być rejestrowane spośród 5 opcji (nigdy, rzadko, czasami, często i zawsze; w przypadku niektórych pozycji dostępna jest również opcja „nie dotyczy”).
Całkowity wynik opiera się na wynikach każdej domeny i mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym niższe wyniki odzwierciedlają lepszą jakość życia.
|
Wartość wyjściowa (w badaniu rodziców), od 5. roku po podaniu CSL222 w badaniu rodziców do 15. roku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 sierpnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
23 marca 2035
Ukończenie studiów (Szacowany)
23 marca 2035
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 lipca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 lipca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 lipca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 lipca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CSL222_3003
- EU CT Number (Inny identyfikator: 2023-505634-94)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
CSL rozpatrzy prośby o udostępnienie danych indywidualnych pacjentów (IPD) od grup przeglądu systematycznego lub badaczy działających w dobrej wierze. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymagań związanych z przesłaniem dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych w przypadku IChP, prosimy o kontakt z CSL pod adresem Clinicaltrials@cslbehring.com.
Prywatność obowiązująca w danym kraju oraz inne prawa i regulacje zostaną uwzględnione i mogą uniemożliwić udostępnianie IPD.
Jeśli prośba zostanie rozpatrzona pozytywnie, a badacz zawarł odpowiednią umowę o udostępnianie danych, IPD, które zostały odpowiednio zanonimizowane, będzie dostępne.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Żądania dotyczące IChP można składać do CSL nie wcześniej niż 12 miesięcy po opublikowaniu wyników tego badania za pośrednictwem artykułu udostępnionego na ogólnodostępnej stronie internetowej.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wnioski mogą być składane wyłącznie przez grupy dokonujące przeglądu systematycznego lub badaczy działających w dobrej wierze, których proponowane wykorzystanie WRZ ma charakter niekomercyjny i zostało zatwierdzone przez wewnętrzny komitet ds. przeglądu.
Żądanie IPD nie zostanie rozpatrzone przez CSL, chyba że proponowane pytanie badawcze ma na celu udzielenie odpowiedzi na ważne i nieznane pytanie z dziedziny medycyny lub opieki nad pacjentem, określone przez wewnętrzną komisję rewizyjną CSL.
Strona wnioskująca musi zawrzeć odpowiednią umowę o udostępnianie danych przed udostępnieniem IPD.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .