Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljningsstudie av vuxna män med hemofili B som tidigare behandlats med Etranacogene Dezaparvovec (CSL222)

30 maj 2024 uppdaterad av: CSL Behring

En förlängningsstudie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) som tidigare administrerats till vuxna manliga försökspersoner med hemofili B

Det primära syftet med denna studie är att bedöma den långsiktiga säkerheten hos vuxna män med hemofili B som behandlades med CSL222 i studierna CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891).

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

56

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92121
        • University of California, San Diego (UCSD)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna manliga deltagare med hemofili B som tidigare behandlats med CSL222 i studien CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Behandling med CSL222 i studie CSL222_2001 eller studie CSL222_3001.
  2. Lämnat skriftligt informerat samtycke.
  3. Villig och kan följa alla protokollkrav.

Exklusions kriterier:

-

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
CSL222
Deltagare som fick CSL222 och slutförde antingen studien CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891) kommer att följas upp från år 5 efter administrering av CSL222 i moderstudie upp till år 15.
Genetisk: AAV5-hFIXco-Padua
Enkel intravenös infusion av AAV5-hFIXco-Padua i studien CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891).
Andra namn:
  • Etranacogene dezaparvovec

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE) och AE av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Andel deltagare med SAE och AESI
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Antal SAE och AESI
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal blödningsepisoder
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
De totala, spontana, traumatiska och ledblödningar kommer att analyseras.
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Annualiserad blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
De totala, spontana, traumatiska och ledblödningar kommer att analyseras. ABR beräknas som det totala antalet blödningsepisoder dividerat med den totala risktiden.
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Antal deltagare med noll blödningar
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Korrelationsanalys av ABR som en funktion av medelfaktor IX (FIX) aktivitet
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Korrelation mellan ABR och genomsnittlig FIX-aktivitet kommer att undersökas med hjälp av en statistisk modelleringsmetod (som en generaliserad skattningsekvationsmodell [GEE] för ABR med genomsnittlig FIX-aktivitet som den oberoende variabeln).
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Antal deltagare med FIX-aktivitet
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
FIX-aktivitet kommer att bedömas med hjälp av en-stegs aktiverad partiell tromboplastintidsanalys och en kromogen analys.
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Antal deltagare som använder FIX-ersättningsterapi
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Antal deltagare som förblir fria från tidigare kontinuerlig rutin FIX-profylax
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Antal deltagare med nya målfogar
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Målled definieras som 3 eller fler spontana blödningsepisoder i en enda led under en på varandra följande 6-månadersperiod.
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Procentandel av upplösning av målfogar
Tidsram: Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Målled definieras som 3 eller fler spontana blödningsepisoder i en enda led under en på varandra följande 6-månadersperiod.
Från år 5 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) nyttovärde
Tidsram: Från år 6 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
EQ-5D-5L frågeformuläret består av det EQ-5D-5L beskrivande systemet och EQ-5D visuella analoga skalan (VAS). Det EQ-5D-5L beskrivande systemet för hälsorelaterad QoL består av 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag, ångest/depression) för vilka svar kommer att registreras på 5 nivåer av svårighetsgrad (inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem och extrema problem). Svaren kommer att omvandlas till ett enda allmänt hälsotillståndsnyttovärde. Detta nyttovärde kommer att härledas med hjälp av EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], med hjälp av Storbritanniens värdeuppsättning.
Från år 6 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
EQ-5D-5L VAS totalt resultat
Tidsram: Från år 6 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
EQ-5D-5L frågeformuläret består av det EQ-5D-5L beskrivande systemet och EQ-5D VAS. EQ-5D VAS, som mäter övergripande hälsostatus på en vertikal visuell analog skala, sträcker sig från 0 till 100. En högre poäng indikerar bättre QoL.
Från år 6 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Hem-A-QoL Totalt resultat
Tidsram: Från år 6 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15
Hem-A-QoL (Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults) består av 46 artiklar som omfattar 10 domäner: fysisk hälsa, känslor, behandling, arbete och skola, hantering av hemofili, familjeplanering, framtid, partnerskap och sexualitet, sport och fritid , och se på dig själv för vilka svar kommer att spelas in från 5 alternativ (aldrig, sällan, ibland, ofta och alltid; för vissa objekt finns det också ett "ej tillämpligt" alternativ). Den totala poängen baseras på poängen för varje domän och sträcker sig från 0 till 100, med lägre poäng som återspeglar en bättre QoL.
Från år 6 efter administrering av CSL222 i föräldrastudie upp till år 15

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Utredare

  • Studierektor: Study Director, CSL Behring LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2035

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2035

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 juli 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juli 2023

Första postat (Faktisk)

27 juli 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CSL222_3003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

CSL kommer att överväga förfrågningar om att dela individuella patientdata (IPD) från systematiska granskningsgrupper eller bonafide forskare. För information om processen och kraven för att skicka in en frivillig begäran om datadelning för IPD, vänligen kontakta CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

Tillämplig landsspecifik sekretess och andra lagar och förordningar kommer att övervägas och kan förhindra delning av IPD.

Om begäran godkänns och forskaren har tecknat ett lämpligt datadelningsavtal, kommer IPD som har anonymiserats på lämpligt sätt att vara tillgänglig.

Tidsram för IPD-delning

IPD-förfrågningar kan skickas till CSL tidigast 12 månader efter publicering av resultaten av denna studie via en artikel som görs tillgänglig på en offentlig webbplats.

Kriterier för IPD Sharing Access

Förfrågningar får endast göras av systematiska granskningsgrupper eller bonafide forskare vars föreslagna användning av IPD är icke-kommersiell till sin natur och har godkänts av en intern granskningskommitté.

En IPD-begäran kommer inte att behandlas av CSL om inte den föreslagna forskningsfrågan syftar till att besvara en viktig och okänd medicinsk vetenskaps- eller patientvårdsfråga som fastställts av CSL:s interna granskningskommitté.

Den begärande parten måste utföra ett lämpligt datadelningsavtal innan IPD kommer att göras tillgänglig.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hemofili B

Kliniska prövningar på AAV5-hFIXco-Padua

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera