Langtidsopfølgningsundersøgelse af mandlige voksne med hæmofili B tidligere behandlet med Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) (IX-TEND 3003)
17. juli 2025 opdateret af: CSL Behring
En udvidelsesundersøgelse, der vurderer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) tidligere administreret til voksne mandlige forsøgspersoner med hæmofili B
Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed hos mandlige voksne med hæmofili B, som blev behandlet med CSL222 i undersøgelserne CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891).
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
56
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Leuven, Belgien, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
-
Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
England
-
London, England, Det Forenede Kongerige, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- 10-19 University of South Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
- 10-26 University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Amsterdam Zuidoost, Holland, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
-
Groningen, Holland, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Holland
- 13-34 Erasmus University Medical Center
-
Utrecht, Holland, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
-
-
-
-
-
Malmo, Sverige, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Voksne mandlige deltagere med hæmofili B, som tidligere blev behandlet med CSL222 i undersøgelsen CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891).
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Behandling med CSL222 i undersøgelse CSL222_2001 eller undersøgelse CSL222_3001.
- Forudsat skriftligt informeret samtykke.
- Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav.
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
CSL222
Deltagere, der modtog CSL222 og gennemførte enten studiet CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891), vil blive fulgt op fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelsen op til år 15.
|
Enkelt intravenøs infusion af AAV5-hFIXco-Padua i studiet CSL222_2001 (NCT03489291) eller CSL222_3001 (NCT03569891).
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er) og AE'er af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Procentdel af deltagere med SAE'er og AESI'er
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Antal SAE'er og AESI'er
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualiseret blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
De samlede, spontane, led og traumatiske blødninger vil blive analyseret.
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Antal deltagere med nul total, spontane, led og traumatiske blødningsepisoder
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
|
Endogen faktor IX (FIX) aktivitet
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Endogen FIX-aktivitet (udtrykt som procent [%)] vil blive vurderet ved hjælp af et-trins aktiveret partiel tromboplastin-tidsanalyse og et kromogent assay.
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Skift fra baseline ved besøg i Endogen FIX-aktivitet
Tidsramme: Ved baseline (i forældreundersøgelse), fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Endogen FIX-aktivitet (udtrykt som %) vil blive vurderet ved hjælp af et-trins aktiveret partielt tromboplastin-tidsassay og et kromogent assay.
|
Ved baseline (i forældreundersøgelse), fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Annualiseret forbrug af FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Det årlige forbrug af FIX-erstatningsterapi (eksklusive FIX-erstatning til invasive procedurer) vil blive leveret.
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Årlig infusionshastighed af FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Årlig infusionshastighed for FIX-erstatningsterapi (eksklusive FIX-erstatning til invasive procedurer) vil blive leveret.
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Antal deltagere, der forbliver fri for kontinuerlig FIX-profylakse
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
|
Procentdel af deltagere, der forbliver fri for kontinuerlig FIX-profylakse
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
|
Antal nye målled
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
|
Procentvis opløsning af allerede eksisterende målled
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
|
EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Indeksværdi
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
EQ-5D-5L spørgeskemaet består af det EQ-5D-5L beskrivende system og EQ-5D visuelle analoge skala (VAS).
Det EQ-5D-5L beskrivende system for sundhedsrelateret livskvalitet (QoL) består af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression), for hvilke svar vil blive registreret på 5 niveauer af sværhedsgrad (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer).
Svarene vil blive konverteret til en samlet samlet sundhedstilstands nytteværdi.
Denne nytteværdi vil blive udledt ved hjælp af EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], ved hjælp af det britiske værdisæt.
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Ændring fra baseline i EQ-5D-5L indeksværdi
Tidsramme: Baseline (i forældreundersøgelse), fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
EQ-5D-5L spørgeskemaet består af EQ-5D-5L beskrivende system og EQ-5D VAS.
Det EQ-5D-5L beskrivende system for sundhedsrelateret QoL består af 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression), for hvilke svar vil blive registreret på 5 sværhedsgrader (ingen problemer, lette problemer, moderate problemer, alvorlige problemer og ekstreme problemer).
Svarene vil blive konverteret til en samlet samlet sundhedstilstands nytteværdi.
Denne nytteværdi vil blive udledt ved hjælp af EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], ved hjælp af det britiske værdisæt.
|
Baseline (i forældreundersøgelse), fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
EQ-5D VAS Score
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
EQ-5D VAS, som måler den overordnede sundhedsstatus på en vertikal VAS, varierer fra 0 til 100.
En højere score indikerer bedre QoL.
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Ændring fra baseline i EQ-5D VAS-score
Tidsramme: Baseline (i forældreundersøgelse), fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
EQ-5D VAS, som måler den overordnede sundhedsstatus på en vertikal VAS, varierer fra 0 til 100.
En højere score indikerer bedre QoL.
|
Baseline (i forældreundersøgelse), fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Hem-A-QoL) Samlet score
Tidsramme: Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Hem-A-QoL består af 46 punkter, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, følelser, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid, og syn på dig selv, for hvilke svar vil registreres fra 5 muligheder (aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; for nogle elementer er der også en "ikke relevant" mulighed).
Den samlede score er baseret på scorerne for hvert domæne og spænder fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler en bedre QoL.
|
Fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
|
Ændring fra baseline i Hem-A-QoL totalscore
Tidsramme: Baseline (i forældreundersøgelse), fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Hem-A-QoL består af 46 punkter, der omfatter 10 domæner: fysisk sundhed, følelser, behandling, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, familieplanlægning, fremtid, partnerskaber og seksualitet, sport og fritid, og syn på dig selv, for hvilke svar vil registreres fra 5 muligheder (aldrig, sjældent, nogle gange, ofte og altid; for nogle elementer er der også en "ikke relevant" mulighed).
Den samlede score er baseret på scorerne for hvert domæne og spænder fra 0 til 100, hvor lavere score afspejler en bedre QoL.
|
Baseline (i forældreundersøgelse), fra år 5 efter administration af CSL222 i forældreundersøgelse op til år 15
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, CSL Behring
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. august 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
23. marts 2035
Studieafslutning (Anslået)
23. marts 2035
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. juli 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. juli 2023
Først opslået (Faktiske)
27. juli 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
18. juli 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. juli 2025
Sidst verificeret
1. juli 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CSL222_3003
- EU CT Number (Anden identifikator: 2023-505634-94)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
CSL vil overveje anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) fra systematiske gennemgangsgrupper eller bonafide forskere. Kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com for information om processen og kravene til indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling for IPD.
Gældende landespecifikke privatliv og andre love og regler vil blive taget i betragtning og kan forhindre deling af IPD.
Hvis anmodningen godkendes, og forskeren har indgået en passende datadelingsaftale, vil IPD, der er blevet passende anonymiseret, være tilgængelig.
IPD-delingstidsramme
IPD-anmodninger kan indsendes til CSL tidligst 12 måneder efter offentliggørelsen af resultaterne af denne undersøgelse via en artikel, der er tilgængelig på en offentlig hjemmeside.
IPD-delingsadgangskriterier
Anmodninger kan kun fremsættes af systematiske bedømmelsesgrupper eller bonafide forskere, hvis foreslåede brug af IPD er af ikke-kommerciel karakter og er godkendt af et internt bedømmelsesudvalg.
En IPD-anmodning vil ikke blive behandlet af CSL, medmindre det foreslåede forskningsspørgsmål søger at besvare et væsentligt og ukendt medicinsk videnskabs- eller patientplejespørgsmål som bestemt af CSL's interne revisionsudvalg.
Den anmodende part skal udføre en passende datadelingsaftale, før IPD bliver gjort tilgængelig.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .