Langdurige follow-upstudie van mannelijke volwassenen met hemofilie B die eerder behandeld waren met etranacogene dezaparvovec (CSL222) (IX-TEND 3003)
17 juli 2025 bijgewerkt door: CSL Behring
Een uitbreidingsonderzoek ter beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van etranacogene dezaparvovec (CSL222), eerder toegediend aan volwassen mannelijke proefpersonen met hemofilie B
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid op lange termijn bij mannelijke volwassenen met hemofilie B die werden behandeld met CSL222 in studies CSL222_2001 (NCT03489291) of CSL222_3001 (NCT03569891).
Studie Overzicht
Toestand
Aanmelden op uitnodiging
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
56
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Leuven, België, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam Zuidoost, Nederland, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
-
Groningen, Nederland, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Nederland
- 13-34 Erasmus University Medical Center
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
England
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
- 10-19 University of South Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- 10-26 University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Malmo, Zweden, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassen mannelijke deelnemers met hemofilie B die eerder werden behandeld met CSL222 in studie CSL222_2001 (NCT03489291) of CSL222_3001 (NCT03569891).
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Behandeling met CSL222 in onderzoek CSL222_2001 of onderzoek CSL222_3001.
- Mits schriftelijke geïnformeerde toestemming.
- Bereid en in staat om alle protocolvereisten na te leven.
Uitsluitingscriteria:
-
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
CSL222
Deelnemers die CSL222 hebben gekregen en het onderzoek CSL222_2001 (NCT03489291) of CSL222_3001 (NCT03569891) hebben voltooid, worden gevolgd vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot en met jaar 15.
|
Eenmalige intraveneuze infusie van AAV5-hFIXco-Padua in de studie CSL222_2001 (NCT03489291) of CSL222_3001 (NCT03569891).
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's) en AE's van bijzonder belang (AESI's)
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Percentage deelnemers met SAE's en AESI's
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Aantal SAE's en AESI's
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarlijks bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
De totale, spontane, gewrichts- en traumatische bloedingen zullen worden geanalyseerd.
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Aantal deelnemers met nul totale, spontane, gewrichts- en traumatische bloedingsepisodes
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
|
Endogene Factor IX (FIX) activiteit
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Endogene FIX-activiteit (uitgedrukt als percentage [%]) zal worden beoordeeld met behulp van de eenfasige geactiveerde partiële tromboplastinetijdtest en een chromogene test.
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde per bezoek in endogene FIX-activiteit
Tijdsspanne: Bij baseline (in ouderonderzoek), vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in ouderonderzoek tot jaar 15
|
Endogene FIX-activiteit (uitgedrukt als %) zal worden beoordeeld met behulp van de eenfasige geactiveerde partiële tromboplastinetijdtest en een chromogene test.
|
Bij baseline (in ouderonderzoek), vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Jaarlijks verbruik van FIX-vervangingstherapie
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Het jaarlijkse verbruik van FIX-vervangingstherapie (exclusief FIX-vervanging voor invasieve procedures) wordt verstrekt.
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Jaarlijkse infusiesnelheid van FIX-vervangingstherapie
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Er wordt voorzien in een jaarlijkse infusiesnelheid van FIX-vervangingstherapie (met uitzondering van FIX-vervanging voor invasieve procedures).
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Aantal deelnemers dat vrij blijft van continue FIX-profylaxe
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
|
Percentage deelnemers dat vrij blijft van continue FIX-profylaxe
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
|
Aantal nieuwe doelverbindingen
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
|
Percentage resolutie van reeds bestaande doelgewrichten
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
|
EuroQol-5 Afmetingen-5 Niveaus (EQ-5D-5L) Indexwaarde
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
De EQ-5D-5L-vragenlijst bestaat uit het beschrijvende systeem EQ-5D-5L en de EQ-5D visueel analoge schaal (VAS).
Het EQ-5D-5L-beschrijvende systeem van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (KvL) bestaat uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie) waarop de antwoorden zullen worden geregistreerd op 5 niveaus van ernst (geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen).
De antwoorden worden omgezet in één algemene nutswaarde voor de gezondheidstoestand.
Deze gebruikswaarde zal worden afgeleid met behulp van de EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], met behulp van de Britse waardenset.
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de EQ-5D-5L-indexwaarde
Tijdsspanne: Basislijn (in ouderonderzoek), vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in ouderonderzoek tot jaar 15
|
De EQ-5D-5L-vragenlijst bestaat uit het beschrijvende systeem EQ-5D-5L en de EQ-5D VAS.
Het EQ-5D-5L beschrijvende systeem van gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bestaat uit 5 dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie) waarop de reacties zullen worden geregistreerd op 5 niveaus van ernst (geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen en extreme problemen).
De antwoorden worden omgezet in één algemene nutswaarde voor de gezondheidstoestand.
Deze gebruikswaarde zal worden afgeleid met behulp van de EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], met behulp van de Britse waardenset.
|
Basislijn (in ouderonderzoek), vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
EQ-5D VAS-score
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
De EQ-5D VAS, die de algehele gezondheidsstatus meet op een verticale VAS, varieert van 0 tot 100.
Een hogere score duidt op een betere kwaliteit van leven.
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de EQ-5D VAS-score
Tijdsspanne: Basislijn (in ouderonderzoek), vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in ouderonderzoek tot jaar 15
|
De EQ-5D VAS, die de algehele gezondheidsstatus meet op een verticale VAS, varieert van 0 tot 100.
Een hogere score duidt op een betere kwaliteit van leven.
|
Basislijn (in ouderonderzoek), vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Hemofilie Kwaliteit van leven Vragenlijst (Hem-A-QoL) Totaalscore
Tijdsspanne: Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
De Hem-A-QoL bestaat uit 46 items die 10 domeinen omvatten: lichamelijke gezondheid, gevoelens, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en de kijk op jezelf waarop de reacties zullen reageren. worden geregistreerd uit 5 opties (nooit, zelden, soms, vaak en altijd; voor sommige items is er ook een optie "niet van toepassing").
De totaalscore is gebaseerd op de scores voor elk domein en varieert van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
|
Vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in het ouderonderzoek tot jaar 15
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Hem-A-QoL-totaalscore
Tijdsspanne: Basislijn (in ouderonderzoek), vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in ouderonderzoek tot jaar 15
|
De Hem-A-QoL bestaat uit 46 items die 10 domeinen omvatten: lichamelijke gezondheid, gevoelens, behandeling, werk en school, omgaan met hemofilie, gezinsplanning, toekomst, partnerschappen en seksualiteit, sport en vrije tijd, en de kijk op jezelf waarop de reacties zullen reageren. worden geregistreerd uit 5 opties (nooit, zelden, soms, vaak en altijd; voor sommige items is er ook een optie "niet van toepassing").
De totaalscore is gebaseerd op de scores voor elk domein en varieert van 0 tot 100, waarbij lagere scores een betere kwaliteit van leven weerspiegelen.
|
Basislijn (in ouderonderzoek), vanaf jaar 5 na toediening van CSL222 in ouderonderzoek tot jaar 15
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, CSL Behring
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 augustus 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
23 maart 2035
Studie voltooiing (Geschat)
23 maart 2035
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 juli 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 juli 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 juli 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 juli 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 juli 2025
Laatst geverifieerd
1 juli 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CSL222_3003
- EU CT Number (Andere identificatie: 2023-505634-94)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
CSL zal verzoeken om het delen van individuele patiëntgegevens (IPD) van systematische beoordelingsgroepen of bonafide onderzoekers in overweging nemen. Neem voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig verzoek tot het delen van gegevens voor IPD contact op met CSL via clinicaltrials@cslbehring.com.
Toepasselijke landspecifieke privacy- en andere wet- en regelgeving zullen in overweging worden genomen en kunnen het delen van IPD voorkomen.
Als het verzoek wordt goedgekeurd en de onderzoeker een passende overeenkomst voor het delen van gegevens heeft gesloten, zal een IPD die op de juiste manier is geanonimiseerd beschikbaar zijn.
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-verzoeken kunnen niet eerder dan 12 maanden na publicatie van de resultaten van dit onderzoek bij CSL worden ingediend via een artikel dat beschikbaar is op een openbare website.
IPD-toegangscriteria voor delen
Verzoeken mogen alleen worden gedaan door systematische beoordelingsgroepen of bonafide onderzoekers van wie het voorgestelde gebruik van de IPD niet-commercieel van aard is en is goedgekeurd door een interne beoordelingscommissie.
Een IPD-verzoek wordt door CSL niet in overweging genomen, tenzij de voorgestelde onderzoeksvraag een antwoord probeert te bieden op een belangrijke en onbekende vraag uit de medische wetenschap of patiëntenzorg, zoals vastgesteld door de interne beoordelingscommissie van CSL.
De verzoekende partij moet een passende overeenkomst voor het delen van gegevens sluiten voordat IPD beschikbaar wordt gesteld.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .