Langzeit-Follow-up-Studie an männlichen Erwachsenen mit Hämophilie B, die zuvor mit Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) behandelt wurden (IX-TEND 3003)
17. Juli 2025 aktualisiert von: CSL Behring
Eine Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Etranacogene Dezaparvovec (CSL222), das zuvor erwachsenen männlichen Probanden mit Hämophilie B verabreicht wurde
Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Langzeitsicherheit bei männlichen Erwachsenen mit Hämophilie B zu bewerten, die in den Studien CSL222_2001 (NCT03489291) oder CSL222_3001 (NCT03569891) mit CSL222 behandelt wurden.
Studienübersicht
Status
Anmeldung auf Einladung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
56
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Brussels, Belgien, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Leuven, Belgien, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
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Berlin, Deutschland, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
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Copenhagen, Dänemark, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
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Dublin, Irland, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
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Amsterdam Zuidoost, Niederlande, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
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Groningen, Niederlande, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
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Rotterdam, Niederlande
- 13-34 Erasmus University Medical Center
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Utrecht, Niederlande, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Malmo, Schweden, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
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Florida
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Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
- 10-19 University of South Florida
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
- 10-26 University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
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Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
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Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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England
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London, England, Vereinigtes Königreich, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Erwachsene männliche Teilnehmer mit Hämophilie B, die zuvor in der Studie CSL222_2001 (NCT03489291) oder CSL222_3001 (NCT03569891) mit CSL222 behandelt wurden.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Behandlung mit CSL222 in Studie CSL222_2001 oder Studie CSL222_3001.
- Vorliegen einer schriftlichen Einverständniserklärung.
- Bereit und in der Lage, alle Protokollanforderungen einzuhalten.
Ausschlusskriterien:
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Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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CSL222
Teilnehmer, die CSL222 erhalten und entweder die Studie CSL222_2001 (NCT03489291) oder CSL222_3001 (NCT03569891) abgeschlossen haben, werden ab dem 5. Jahr nach der Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr weiterverfolgt.
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Einzelne intravenöse Infusion von AAV5-hFIXco-Padua in der Studie CSL222_2001 (NCT03489291) oder CSL222_3001 (NCT03569891).
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und UEs von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Prozentsatz der Teilnehmer mit SAEs und AESIs
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Anzahl der SAEs und AESIs
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Die gesamten, spontanen, Gelenk- und traumatischen Blutungen werden analysiert.
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Anzahl der Teilnehmer mit null totalen, spontanen, Gelenk- und traumatischen Blutungsepisoden
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Aktivität des endogenen Faktors IX (FIX).
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Die endogene FIX-Aktivität (ausgedrückt als Prozentsatz [%]) wird mithilfe des einstufigen aktivierten partiellen Thromboplastinzeittests und eines chromogenen Tests bewertet.
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Änderung der endogenen FIX-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert je Besuch
Zeitfenster: Zu Studienbeginn (in der Elternstudie), vom 5. Jahr nach der Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Die endogene FIX-Aktivität (ausgedrückt in %) wird mithilfe des einstufigen aktivierten partiellen Thromboplastinzeittests und eines chromogenen Tests bewertet.
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Zu Studienbeginn (in der Elternstudie), vom 5. Jahr nach der Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Annualisierter Verbrauch der FIX-Ersatztherapie
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Der jährliche Verbrauch der FIX-Ersatztherapie (ausgenommen FIX-Ersatz für invasive Eingriffe) wird angegeben.
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Jährliche Infusionsrate der FIX-Ersatztherapie
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Es wird eine jährliche Infusionsrate der FIX-Ersatztherapie (ausgenommen FIX-Ersatz bei invasiven Eingriffen) bereitgestellt.
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Anzahl der Teilnehmer, die keine kontinuierliche FIX-Prophylaxe erhalten
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Prozentsatz der Teilnehmer, die keine kontinuierliche FIX-Prophylaxe erhalten
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Anzahl neuer Zielgelenke
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Prozentuale Auflösung bereits bestehender Zielgelenke
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Indexwert
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Der EQ-5D-5L-Fragebogen besteht aus dem EQ-5D-5L-Beschreibungssystem und der visuellen Analogskala (VAS) EQ-5D.
Das EQ-5D-5L-Beschreibungssystem der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (QoL) besteht aus 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression), für die Antworten auf 5 Ebenen aufgezeichnet werden Schweregrad (keine Probleme, leichte Probleme, mäßige Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme).
Die Antworten werden in einen einzigen allgemeinen Nutzenwert für den Gesundheitszustand umgewandelt.
Dieser Nutzwert wird mit dem EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al., 2023] unter Verwendung des Wertesatzes des Vereinigten Königreichs abgeleitet.
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Änderung des EQ-5D-5L-Indexwerts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (in der Elternstudie), ab dem 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Der EQ-5D-5L-Fragebogen besteht aus dem EQ-5D-5L-Beschreibungssystem und dem EQ-5D-VAS.
Das EQ-5D-5L-Beschreibungssystem für gesundheitsbezogene Lebensqualität besteht aus fünf Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression), für die Antworten auf fünf Schweregradstufen (keine Probleme, leichte Probleme, mittelschwere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme).
Die Antworten werden in einen einzigen allgemeinen Nutzenwert für den Gesundheitszustand umgewandelt.
Dieser Nutzwert wird mit dem EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al., 2023] unter Verwendung des Wertesatzes des Vereinigten Königreichs abgeleitet.
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Ausgangswert (in der Elternstudie), ab dem 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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EQ-5D VAS-Score
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Der EQ-5D VAS, der den allgemeinen Gesundheitszustand auf einem vertikalen VAS misst, reicht von 0 bis 100.
Eine höhere Punktzahl weist auf eine bessere Lebensqualität hin.
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Änderung des EQ-5D VAS-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (in der Elternstudie), ab dem 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Der EQ-5D VAS, der den allgemeinen Gesundheitszustand auf einem vertikalen VAS misst, reicht von 0 bis 100.
Eine höhere Punktzahl weist auf eine bessere Lebensqualität hin.
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Ausgangswert (in der Elternstudie), ab dem 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Gesamtpunktzahl des Hämophilie-Fragebogens zur Lebensqualität (Hem-A-QoL).
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Der Hem-A-QoL besteht aus 46 Items, die 10 Bereiche umfassen: körperliche Gesundheit, Gefühle, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaften und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild, auf die reagiert wird aus 5 Optionen erfasst werden (nie, selten, manchmal, oft und immer; für einige Items gibt es auch die Option „nicht zutreffend“).
Der Gesamtscore basiert auf den Scores für jede Domäne und reicht von 0 bis 100, wobei niedrigere Scores eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
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Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Änderung des Hem-A-QoL-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (in der Elternstudie), ab dem 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Der Hem-A-QoL besteht aus 46 Items, die 10 Bereiche umfassen: körperliche Gesundheit, Gefühle, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaften und Sexualität, Sport und Freizeit sowie Selbstbild, auf die reagiert wird aus 5 Optionen erfasst werden (nie, selten, manchmal, oft und immer; für einige Items gibt es auch die Option „nicht zutreffend“).
Der Gesamtscore basiert auf den Scores für jede Domäne und reicht von 0 bis 100, wobei niedrigere Scores eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
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Ausgangswert (in der Elternstudie), ab dem 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Study Director, CSL Behring
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. August 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
23. März 2035
Studienabschluss (Geschätzt)
23. März 2035
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
18. Juli 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
18. Juli 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
27. Juli 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. Juli 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. Juli 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juli 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- CSL222_3003
- EU CT Number (Andere Kennung: 2023-505634-94)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
CSL berücksichtigt Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) von systematischen Überprüfungsgruppen oder seriösen Forschern. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für die Einreichung einer freiwilligen Datenfreigabeanfrage für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter Clinicaltrials@cslbehring.com.
Geltende länderspezifische Datenschutzgesetze und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.
Wenn der Antrag genehmigt wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur Datenweitergabe getroffen hat, stehen IPDs zur Verfügung, die entsprechend anonymisiert wurden.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
IPD-Anträge können bei CSL frühestens 12 Monate nach Veröffentlichung der Ergebnisse dieser Studie über einen Artikel auf einer öffentlichen Website eingereicht werden.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Anträge können nur von systematischen Prüfgruppen oder seriösen Forschern gestellt werden, deren geplante Nutzung des IPD nicht-kommerzieller Natur ist und von einem internen Prüfausschuss genehmigt wurde.
Ein IPD-Antrag wird von CSL nicht berücksichtigt, es sei denn, die vorgeschlagene Forschungsfrage zielt darauf ab, eine wichtige und unbekannte medizinische Wissenschaft oder Frage zur Patientenversorgung zu beantworten, wie vom internen Prüfungsausschuss von CSL festgelegt.
Die anfragende Partei muss eine entsprechende Datenfreigabevereinbarung abschließen, bevor IPD zur Verfügung gestellt wird.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- SAFT
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .