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Langzeit-Follow-up-Studie an männlichen Erwachsenen mit Hämophilie B, die zuvor mit Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) behandelt wurden

27. März 2024 aktualisiert von: CSL Behring

Eine Erweiterungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Etranacogene Dezaparvovec (CSL222), das zuvor erwachsenen männlichen Probanden mit Hämophilie B verabreicht wurde

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Langzeitsicherheit bei männlichen Erwachsenen mit Hämophilie B zu bewerten, die in den Studien CSL222_2001 (NCT03489291) oder CSL222_3001 (NCT03569891) mit CSL222 behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

56

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92121
        • University of California, San Diego (UCSD)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene männliche Teilnehmer mit Hämophilie B, die zuvor in der Studie CSL222_2001 (NCT03489291) oder CSL222_3001 (NCT03569891) mit CSL222 behandelt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Behandlung mit CSL222 in Studie CSL222_2001 oder Studie CSL222_3001.
  2. Vorliegen einer schriftlichen Einverständniserklärung.
  3. Bereit und in der Lage, alle Protokollanforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

-

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
CSL222
Teilnehmer, die CSL222 erhalten und entweder die Studie CSL222_2001 (NCT03489291) oder CSL222_3001 (NCT03569891) abgeschlossen haben, werden ab dem 5. Jahr nach der Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr weiterverfolgt.
Genetisch: AAV5-hFIXco-Padua
Einzelne intravenöse Infusion von AAV5-hFIXco-Padua in der Studie CSL222_2001 (NCT03489291) oder CSL222_3001 (NCT03569891).
Andere Namen:
  • Etranacogene Dezaparvovec

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und UEs von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Prozentsatz der Teilnehmer mit SAEs und AESIs
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Anzahl der SAEs und AESIs
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Blutungsepisoden
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Die gesamten, spontanen, traumatischen und Gelenkblutungen werden analysiert.
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Die gesamten, spontanen, traumatischen und Gelenkblutungen werden analysiert. Die ABR wird berechnet als die Gesamtzahl der Blutungsepisoden dividiert durch die gesamte Risikozeit.
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Anzahl der Teilnehmer ohne Blutungen
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Korrelationsanalyse von ABR als Funktion der mittleren Faktor IX (FIX)-Aktivität
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Die Korrelation zwischen ABR und der mittleren FIX-Aktivität wird mithilfe eines statistischen Modellierungsansatzes untersucht (wie einem verallgemeinerten Schätzgleichungsmodell (GEE) für ABR mit mittlerer FIX-Aktivität als unabhängiger Variable).
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit FIX-Aktivität
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Die FIX-Aktivität wird mithilfe des einstufigen aktivierten partiellen Thromboplastinzeittests und eines chromogenen Tests bewertet.
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Anzahl der Teilnehmer, die die FIX-Ersatztherapie anwenden
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Anzahl der Teilnehmer, die keine vorherige kontinuierliche routinemäßige FIX-Prophylaxe erhalten haben
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit neuen Zielgelenken
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Zielgelenk ist definiert als 3 oder mehr spontane Blutungsepisoden in einem einzelnen Gelenk innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 6 Monaten.
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Prozentsatz der Auflösung der Zielgelenke
Zeitfenster: Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Zielgelenk ist definiert als 3 oder mehr spontane Blutungsepisoden in einem einzelnen Gelenk innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 6 Monaten.
Vom 5. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Nutzenwert
Zeitfenster: Vom 6. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Der EQ-5D-5L-Fragebogen besteht aus dem EQ-5D-5L-Beschreibungssystem und der visuellen Analogskala (VAS) EQ-5D. Das EQ-5D-5L-Beschreibungssystem für gesundheitsbezogene Lebensqualität besteht aus fünf Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression), für die Antworten auf fünf Schweregradstufen (keine Probleme, leichte Probleme, mittelschwere Probleme, schwere Probleme und extreme Probleme). Die Antworten werden in einen einzigen allgemeinen Nutzenwert für den Gesundheitszustand umgewandelt. Dieser Nutzwert wird mit dem EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al., 2023] unter Verwendung des Wertesatzes des Vereinigten Königreichs abgeleitet.
Vom 6. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
EQ-5D-5L VAS-Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Vom 6. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Der EQ-5D-5L-Fragebogen besteht aus dem EQ-5D-5L-Beschreibungssystem und dem EQ-5D-VAS. Der EQ-5D VAS, der den allgemeinen Gesundheitszustand auf einer vertikalen visuellen Analogskala misst, reicht von 0 bis 100. Eine höhere Punktzahl weist auf eine bessere Lebensqualität hin.
Vom 6. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Hem-A-QoL-Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Vom 6. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr
Der Hem-A-QoL (Hämophilie-Lebensqualitätsfragebogen für Erwachsene) besteht aus 46 Items mit 10 Bereichen: körperliche Gesundheit, Gefühle, Behandlung, Arbeit und Schule, Umgang mit Hämophilie, Familienplanung, Zukunft, Partnerschaften und Sexualität, Sport und Freizeit , und Sicht auf sich selbst, für die Antworten aus 5 Optionen aufgezeichnet werden (nie, selten, manchmal, oft und immer; für einige Elemente gibt es auch die Option „nicht zutreffend“). Der Gesamtscore basiert auf den Scores für jede Domäne und reicht von 0 bis 100, wobei niedrigere Scores eine bessere Lebensqualität widerspiegeln.
Vom 6. Jahr nach Verabreichung von CSL222 in der Elternstudie bis zum 15. Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, CSL Behring LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2035

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL222_3003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

CSL berücksichtigt Anfragen zur Weitergabe individueller Patientendaten (IPD) von systematischen Überprüfungsgruppen oder seriösen Forschern. Für Informationen zum Verfahren und zu den Anforderungen für die Einreichung einer freiwilligen Datenfreigabeanfrage für IPD wenden Sie sich bitte an CSL unter Clinicaltrials@cslbehring.com.

Geltende länderspezifische Datenschutzgesetze und andere Gesetze und Vorschriften werden berücksichtigt und können die Weitergabe von IPD verhindern.

Wenn der Antrag genehmigt wird und der Forscher eine entsprechende Vereinbarung zur Datenweitergabe getroffen hat, stehen IPDs zur Verfügung, die entsprechend anonymisiert wurden.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD-Anträge können bei CSL frühestens 12 Monate nach Veröffentlichung der Ergebnisse dieser Studie über einen Artikel auf einer öffentlichen Website eingereicht werden.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Anträge können nur von systematischen Prüfgruppen oder seriösen Forschern gestellt werden, deren geplante Nutzung des IPD nicht-kommerzieller Natur ist und von einem internen Prüfausschuss genehmigt wurde.

Ein IPD-Antrag wird von CSL nicht berücksichtigt, es sei denn, die vorgeschlagene Forschungsfrage zielt darauf ab, eine wichtige und unbekannte medizinische Wissenschaft oder Frage zur Patientenversorgung zu beantworten, wie vom internen Prüfungsausschuss von CSL festgelegt.

Die anfragende Partei muss eine entsprechende Datenfreigabevereinbarung abschließen, bevor IPD zur Verfügung gestellt wird.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie B

Klinische Studien zur AAV5-hFIXco-Padua

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Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

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