Estudio de seguimiento a largo plazo de adultos varones con hemofilia B tratados previamente con etranacogén dezaparvovec (CSL222) (IX-TEND 3003)
17 de julio de 2025 actualizado por: CSL Behring
Un estudio de extensión que evalúa la seguridad y la eficacia a largo plazo del etranacogén dezaparvovec (CSL222) administrado previamente a sujetos varones adultos con hemofilia B
El propósito principal de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo en hombres adultos con hemofilia B que fueron tratados con CSL222 en los estudios CSL222_2001 (NCT03489291) o CSL222_3001 (NCT03569891).
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
56
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
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Brussels, Bélgica, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Leuven, Bélgica, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- 10-19 University of South Florida
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- 10-26 University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
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Dublin, Irlanda, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
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Amsterdam Zuidoost, Países Bajos, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
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Rotterdam, Países Bajos
- 13-34 Erasmus University Medical Center
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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England
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London, England, Reino Unido, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
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Malmo, Suecia, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes varones adultos con hemofilia B que fueron tratados previamente con CSL222 en el estudio CSL222_2001 (NCT03489291) o CSL222_3001 (NCT03569891).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tratamiento con CSL222 en el Estudio CSL222_2001 o Estudio CSL222_3001.
- Proporcionó consentimiento informado por escrito.
- Dispuesto y capaz de adherirse a todos los requisitos del protocolo.
Criterio de exclusión:
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Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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CSL222
Los participantes que recibieron CSL222 y completaron el estudio CSL222_2001 (NCT03489291) o CSL222_3001 (NCT03569891) serán objeto de seguimiento desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio principal hasta el año 15.
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Infusión intravenosa única de AAV5-hFIXco-Padua en el estudio CSL222_2001 (NCT03489291) o CSL222_3001 (NCT03569891).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos graves (EAG) y EA de interés especial (AESI)
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Porcentaje de participantes con SAE y AESI
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Número de SAE y AESI
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Se analizarán los sangrados totales, espontáneos, articulares y traumáticos.
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Número de participantes con cero episodios de sangrado total, espontáneo, articular y traumático
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Actividad del factor IX endógeno (FIX)
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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La actividad de FIX endógeno (expresada como porcentaje [%]) se evaluará mediante el ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada de una etapa y un ensayo cromogénico.
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Cambio desde el inicio por visita en la actividad FIX endógena
Periodo de tiempo: Al inicio (en el estudio principal), desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio principal hasta el año 15
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La actividad de FIX endógeno (expresada como%) se evaluará mediante el ensayo de tiempo de tromboplastina parcial activada de una etapa y un ensayo cromogénico.
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Al inicio (en el estudio principal), desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio principal hasta el año 15
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Consumo anualizado de terapia de reemplazo FIX
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Se proporcionará el consumo anualizado de terapia de reemplazo de FIX (excluyendo el reemplazo de FIX para procedimientos invasivos).
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Tasa de infusión anualizada de la terapia de reemplazo FIX
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Se proporcionará la tasa de infusión anualizada de la terapia de reemplazo de FIX (excluyendo el reemplazo de FIX para procedimientos invasivos).
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Número de participantes que permanecen libres de profilaxis FIX continua
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Porcentaje de participantes que permanecen libres de profilaxis FIX continua
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Número de nuevas articulaciones objetivo
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Resolución porcentual de juntas objetivo preexistentes
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Valor del índice EuroQol-5 Dimensiones-5 niveles (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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El cuestionario EQ-5D-5L consta del sistema descriptivo EQ-5D-5L y la escala analógica visual (EVA) EQ-5D.
El sistema descriptivo de calidad de vida (CdV) relacionada con la salud EQ-5D-5L consta de 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión) para las cuales se registrarán respuestas en 5 niveles de gravedad (sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves y problemas extremos).
Las respuestas se convertirán en un valor único de utilidad del estado de salud general.
Este valor de utilidad se derivará utilizando la Calculadora de valor del índice de cruce de peatones EQ-5D-5L v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], utilizando el conjunto de valores del Reino Unido.
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Cambio desde el valor inicial en el valor del índice EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: Línea de base (en el estudio principal), desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio principal hasta el año 15
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El cuestionario EQ-5D-5L consta del sistema descriptivo EQ-5D-5L y el EQ-5D VAS.
El sistema descriptivo de calidad de vida relacionada con la salud EQ-5D-5L consta de 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión) para las cuales se registrarán respuestas en 5 niveles de gravedad (sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas severos y problemas extremos).
Las respuestas se convertirán en un valor único de utilidad del estado de salud general.
Este valor de utilidad se derivará utilizando la Calculadora de valor del índice de cruce de peatones EQ-5D-5L v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], utilizando el conjunto de valores del Reino Unido.
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Línea de base (en el estudio principal), desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio principal hasta el año 15
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Puntuación EVA EQ-5D
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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El EQ-5D VAS, que mide el estado de salud general en un VAS vertical, varía de 0 a 100.
Una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Cambio desde el inicio en la puntuación VAS del EQ-5D
Periodo de tiempo: Línea de base (en el estudio principal), desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio principal hasta el año 15
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El EQ-5D VAS, que mide el estado de salud general en un VAS vertical, varía de 0 a 100.
Una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
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Línea de base (en el estudio principal), desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio principal hasta el año 15
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Puntuación total del Cuestionario de calidad de vida en hemofilia (Hem-A-QoL)
Periodo de tiempo: Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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El Hem-A-QoL consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, sentimientos, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, planificación familiar, futuro, relaciones de pareja y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo para cuyas respuestas se registrarse entre 5 opciones (nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; para algunos ítems, también existe la opción "no aplicable").
La puntuación total se basa en las puntuaciones de cada dominio y oscila entre 0 y 100; las puntuaciones más bajas reflejan una mejor calidad de vida.
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Desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio de padres hasta el año 15
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de Hem-A-QoL
Periodo de tiempo: Línea de base (en el estudio principal), desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio principal hasta el año 15
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El Hem-A-QoL consta de 46 ítems que comprenden 10 dominios: salud física, sentimientos, tratamiento, trabajo y escuela, tratamiento de la hemofilia, planificación familiar, futuro, relaciones de pareja y sexualidad, deportes y ocio, y visión de uno mismo para cuyas respuestas se registrarse entre 5 opciones (nunca, rara vez, a veces, a menudo y siempre; para algunos ítems, también existe la opción "no aplicable").
La puntuación total se basa en las puntuaciones de cada dominio y oscila entre 0 y 100; las puntuaciones más bajas reflejan una mejor calidad de vida.
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Línea de base (en el estudio principal), desde el año 5 después de la administración de CSL222 en el estudio principal hasta el año 15
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, CSL Behring
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de agosto de 2023
Finalización primaria (Estimado)
23 de marzo de 2035
Finalización del estudio (Estimado)
23 de marzo de 2035
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de julio de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de julio de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
27 de julio de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CSL222_3003
- EU CT Number (Otro identificador: 2023-505634-94)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
CSL considerará las solicitudes para compartir datos de pacientes individuales (IPD) de grupos de revisión sistemática o investigadores de buena fe. Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para enviar una solicitud voluntaria de intercambio de datos para IPD, comuníquese con CSL en Clinicaltrials@cslbehring.com.
Se tendrán en cuenta las leyes y reglamentos de privacidad y otras leyes y reglamentos específicos del país que correspondan, y es posible que impidan compartir IPD.
Si se aprueba la solicitud y el investigador ha ejecutado un acuerdo de intercambio de datos apropiado, la IPD que se ha anonimizado adecuadamente estará disponible.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de IPD pueden enviarse a CSL no antes de los 12 meses posteriores a la publicación de los resultados de este estudio a través de un artículo disponible en un sitio web público.
Criterios de acceso compartido de IPD
Las solicitudes solo pueden ser realizadas por grupos de revisión sistemática o investigadores de buena fe cuyo uso propuesto de la IPD no sea de naturaleza comercial y haya sido aprobado por un comité de revisión interno.
CSL no considerará una solicitud de IPD a menos que la pregunta de investigación propuesta busque responder una pregunta importante y desconocida sobre ciencia médica o atención al paciente según lo determine el comité de revisión interno de CSL.
La parte solicitante debe ejecutar un acuerdo de intercambio de datos apropiado antes de que IPD esté disponible.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .