Estudo de Acompanhamento a Longo Prazo de Homens Adultos com Hemofilia B Tratados Anteriormente com Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) (IX-TEND 3003)
17 de julho de 2025 atualizado por: CSL Behring
Um estudo de extensão avaliando a segurança e eficácia a longo prazo de Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) anteriormente administrado a indivíduos adultos do sexo masculino com hemofilia B
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo em adultos do sexo masculino com hemofilia B tratados com CSL222 nos estudos CSL222_2001 (NCT03489291) ou CSL222_3001 (NCT03569891).
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
56
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
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Brussels, Bélgica, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Leuven, Bélgica, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
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San Diego, California, Estados Unidos, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- 10-19 University of South Florida
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- 10-26 University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
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Amsterdam Zuidoost, Holanda, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
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Rotterdam, Holanda
- 13-34 Erasmus University Medical Center
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Dublin, Irlanda, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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England
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London, England, Reino Unido, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
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Malmo, Suécia, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Participantes adultos do sexo masculino com hemofilia B que foram previamente tratados com CSL222 no estudo CSL222_2001 (NCT03489291) ou CSL222_3001 (NCT03569891).
Descrição
Critério de inclusão:
- Tratamento com CSL222 no Estudo CSL222_2001 ou Estudo CSL222_3001.
- Fornecido consentimento informado por escrito.
- Disposto e capaz de aderir a todos os requisitos do protocolo.
Critério de exclusão:
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Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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CSL222
Os participantes que receberam CSL222 e completaram o estudo CSL222_2001 (NCT03489291) ou CSL222_3001 (NCT03569891) serão acompanhados a partir do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo principal até o Ano 15.
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Infusão intravenosa única de AAV5-hFIXco-Pádua no estudo CSL222_2001 (NCT03489291) ou CSL222_3001 (NCT03569891).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos graves (EAG) e EA de interesse especial (EAIE)
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Porcentagem de participantes com SAEs e EAIEs
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Número de SAEs e EAIEs
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Serão analisados os sangramentos totais, espontâneos, articulares e traumáticos.
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Número de participantes com zero episódios de sangramento total, espontâneo, articular e traumático
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Atividade Endógena do Fator IX (FIX)
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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A atividade endógena do FIX (expressa como porcentagem [%]) será avaliada usando o ensaio de tempo de tromboplastina parcial ativada em um estágio e um ensaio cromogênico.
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Mudança da linha de base por visita na atividade endógena FIX
Prazo: Na linha de base (no estudo dos pais), a partir do 5º ano após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o 15º ano
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A atividade endógena do FIX (expressa em%) será avaliada usando o ensaio de tempo de tromboplastina parcial ativada em um estágio e um ensaio cromogênico.
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Na linha de base (no estudo dos pais), a partir do 5º ano após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o 15º ano
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Consumo anualizado de terapia de reposição FIX
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Será fornecido o consumo anualizado de terapia de reposição de FIX (excluindo a reposição de FIX para procedimentos invasivos).
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Taxa de infusão anualizada da terapia de reposição FIX
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Será fornecida taxa de infusão anualizada de terapia de reposição de FIX (excluindo substituição de FIX para procedimentos invasivos).
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Número de participantes que permanecem livres de profilaxia contínua com FIX
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Porcentagem de participantes que permanecem livres de profilaxia contínua com FIX
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Número de novas juntas alvo
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Resolução percentual de juntas-alvo pré-existentes
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Valor do índice EuroQol-5 Dimensões-5 Níveis (EQ-5D-5L)
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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O questionário EQ-5D-5L consiste no sistema descritivo EQ-5D-5L e na escala visual analógica (VAS) EQ-5D.
O sistema descritivo EQ-5D-5L de qualidade de vida relacionada à saúde (QV) consiste em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão) para as quais as respostas serão registradas em 5 níveis de gravidade (sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos).
As respostas serão convertidas num único valor geral de utilidade do estado de saúde.
Este valor de utilidade será derivado usando a calculadora de valor de índice de faixa de pedestres EQ-5D-5L v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], usando o conjunto de valores do Reino Unido.
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Alteração da linha de base no valor do índice EQ-5D-5L
Prazo: Linha de base (no estudo dos pais), do ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o ano 15
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O questionário EQ-5D-5L consiste no sistema descritivo EQ-5D-5L e no EQ-5D VAS.
O sistema descritivo EQ-5D-5L de QV relacionada à saúde consiste em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão) para as quais as respostas serão registradas em 5 níveis de gravidade (sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos).
As respostas serão convertidas num único valor geral de utilidade do estado de saúde.
Este valor de utilidade será derivado usando a calculadora de valor de índice de faixa de pedestres EQ-5D-5L v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], usando o conjunto de valores do Reino Unido.
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Linha de base (no estudo dos pais), do ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o ano 15
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Pontuação VAS EQ-5D
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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O EQ-5D VAS, que mede o estado geral de saúde num VAS vertical, varia de 0 a 100.
Uma pontuação mais alta indica melhor QV.
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Mudança da linha de base na pontuação VAS EQ-5D
Prazo: Linha de base (no estudo dos pais), do ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o ano 15
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O EQ-5D VAS, que mede o estado geral de saúde num VAS vertical, varia de 0 a 100.
Uma pontuação mais alta indica melhor QV.
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Linha de base (no estudo dos pais), do ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o ano 15
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Pontuação total do questionário de qualidade de vida em hemofilia (Hem-A-QoL)
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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O Hem-A-QoL consiste em 46 itens que compreendem 10 domínios: saúde física, sentimentos, tratamento, trabalho e escola, lidar com hemofilia, planejamento familiar, futuro, parcerias e sexualidade, esportes e lazer, e visão de si mesmo para quais respostas serão ser registrado a partir de 5 opções (nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; para alguns itens há também a opção “não se aplica”).
A pontuação total é baseada nas pontuações de cada domínio e varia de 0 a 100, sendo que pontuações mais baixas refletem melhor QV.
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Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
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Mudança da linha de base na pontuação total do Hem-A-QoL
Prazo: Linha de base (no estudo dos pais), do ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o ano 15
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O Hem-A-QoL consiste em 46 itens que abrangem 10 domínios: saúde física, sentimentos, tratamento, trabalho e escola, lidar com hemofilia, planejamento familiar, futuro, parcerias e sexualidade, esportes e lazer, e visão de si mesmo para quais respostas serão ser registrado a partir de 5 opções (nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; para alguns itens há também a opção “não se aplica”).
A pontuação total é baseada nas pontuações de cada domínio e varia de 0 a 100, sendo que pontuações mais baixas refletem melhor QV.
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Linha de base (no estudo dos pais), do ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o ano 15
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de agosto de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
23 de março de 2035
Conclusão do estudo (Estimado)
23 de março de 2035
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de julho de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de julho de 2023
Primeira postagem (Real)
27 de julho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de julho de 2025
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CSL222_3003
- EU CT Number (Outro identificador: 2023-505634-94)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A CSL considerará solicitações para compartilhar Dados de Pacientes Individuais (IPD) de grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé. Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para IPD, entre em contato com a CSL em Clinicaltrials@cslbehring.com.
A privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e podem impedir o compartilhamento de IPD.
Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações de IPD podem ser enviadas à CSL não antes de 12 meses após a publicação dos resultados deste estudo por meio de um artigo disponibilizado em um site público.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
As solicitações só podem ser feitas por grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé cujo uso proposto do IPD não seja de natureza comercial e tenha sido aprovado por um comitê interno de revisão.
Uma solicitação de IPD não será considerada pela CSL, a menos que a questão de pesquisa proposta procure responder a uma ciência médica significativa e desconhecida ou a uma questão de atendimento ao paciente, conforme determinado pelo comitê interno de revisão da CSL.
A parte solicitante deve assinar um contrato de compartilhamento de dados apropriado antes que o IPD seja disponibilizado.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .