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Estudo de Acompanhamento a Longo Prazo de Homens Adultos com Hemofilia B Tratados Anteriormente com Etranacogene Dezaparvovec (CSL222)

30 de maio de 2024 atualizado por: CSL Behring

Um estudo de extensão avaliando a segurança e eficácia a longo prazo de Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) anteriormente administrado a indivíduos adultos do sexo masculino com hemofilia B

O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo em adultos do sexo masculino com hemofilia B tratados com CSL222 nos estudos CSL222_2001 (NCT03489291) ou CSL222_3001 (NCT03569891).

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

56

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92121
        • University of California, San Diego (UCSD)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes adultos do sexo masculino com hemofilia B que foram previamente tratados com CSL222 no estudo CSL222_2001 (NCT03489291) ou CSL222_3001 (NCT03569891).

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Tratamento com CSL222 no Estudo CSL222_2001 ou Estudo CSL222_3001.
  2. Fornecido consentimento informado por escrito.
  3. Disposto e capaz de aderir a todos os requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

-

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
CSL222
Os participantes que receberam CSL222 e completaram o estudo CSL222_2001 (NCT03489291) ou CSL222_3001 (NCT03569891) serão acompanhados a partir do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo principal até o Ano 15.
Genético: AAV5-hFIXco-Pádua
Infusão intravenosa única de AAV5-hFIXco-Pádua no estudo CSL222_2001 (NCT03489291) ou CSL222_3001 (NCT03569891).
Outros nomes:
  • Etranacogene dezaparvovec

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves (EAG) e EA de interesse especial (EAIE)
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Porcentagem de participantes com SAEs e EAIEs
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Número de SAEs e EAIEs
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de episódios de sangramento
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Serão analisados ​​os sangramentos totais, espontâneos, traumáticos e articulares.
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Taxa de sangramento anualizada (ABR)
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Serão analisados ​​os sangramentos totais, espontâneos, traumáticos e articulares. ABR é calculado como o total de episódios hemorrágicos dividido pelo tempo total em risco.
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Número de participantes com sangramento zero
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Análise de Correlação do ABR em Função da Atividade Média do Fator IX (FIX)
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
A correlação entre ABR e atividade média de FIX será explorada usando uma abordagem de modelagem estatística (como modelo de equações de estimativa generalizada [GEE] para ABR com atividade média de FIX como variável independente).
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Número de participantes com atividade FIX
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
A atividade FIX será avaliada usando o ensaio de tempo de tromboplastina parcial ativada em um estágio e um ensaio cromogênico.
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Número de participantes que usam terapia de reposição FIX
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Número de participantes que permaneceram livres da profilaxia FIX de rotina contínua anterior
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Número de participantes com novas articulações-alvo
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Articulação-alvo é definida como 3 ou mais episódios de sangramento espontâneo em uma única articulação em um período consecutivo de 6 meses.
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Porcentagem de resolução de juntas alvo
Prazo: Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Articulação-alvo é definida como 3 ou mais episódios de sangramento espontâneo em uma única articulação em um período consecutivo de 6 meses.
Do Ano 5 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
EuroQol-5 Dimensões-5 Níveis (EQ-5D-5L) Valor de Utilidade
Prazo: Do Ano 6 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
O questionário EQ-5D-5L consiste no sistema descritivo EQ-5D-5L e na escala visual analógica (VAS). O sistema descritivo EQ-5D-5L de QV relacionada à saúde consiste em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão) para as quais as respostas serão registradas em 5 níveis de gravidade (sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves e problemas extremos). As respostas serão convertidas num único valor geral de utilidade do estado de saúde. Este valor de utilidade será derivado usando a calculadora de valor de índice de faixa de pedestres EQ-5D-5L v2.xls [Hernández Alava et al, 2023], usando o conjunto de valores do Reino Unido.
Do Ano 6 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Pontuação geral do VAS EQ-5D-5L
Prazo: Do Ano 6 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
O questionário EQ-5D-5L consiste no sistema descritivo EQ-5D-5L e no EQ-5D VAS. O EQ-5D VAS, que mede o estado geral de saúde numa escala visual analógica vertical, varia de 0 a 100. Uma pontuação mais alta indica melhor QV.
Do Ano 6 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
Pontuação geral do Hem-A-QoL
Prazo: Do Ano 6 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15
O Hem-A-QoL (Questionário de Qualidade de Vida em Hemofilia para Adultos) é composto por 46 itens que abrangem 10 domínios: saúde física, sentimentos, tratamento, trabalho e escola, tratamento de hemofilia, planejamento familiar, futuro, parcerias e sexualidade, esportes e lazer e visualização de si mesmo para as quais serão registradas respostas a partir de 5 opções (nunca, raramente, às vezes, frequentemente e sempre; para alguns itens, há também a opção “não se aplica”). A pontuação total é baseada nas pontuações de cada domínio e varia de 0 a 100, sendo que pontuações mais baixas refletem melhor QV.
Do Ano 6 após a administração de CSL222 no estudo dos pais até o Ano 15

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2035

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2035

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

27 de julho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CSL222_3003

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A CSL considerará solicitações para compartilhar Dados de Pacientes Individuais (IPD) de grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé. Para obter informações sobre o processo e os requisitos para enviar uma solicitação voluntária de compartilhamento de dados para IPD, entre em contato com a CSL em Clinicaltrials@cslbehring.com.

A privacidade específica do país aplicável e outras leis e regulamentos serão considerados e podem impedir o compartilhamento de IPD.

Se a solicitação for aprovada e o pesquisador tiver assinado um acordo de compartilhamento de dados apropriado, o IPD que foi devidamente anonimizado estará disponível.

Prazo de Compartilhamento de IPD

As solicitações de IPD podem ser enviadas à CSL não antes de 12 meses após a publicação dos resultados deste estudo por meio de um artigo disponibilizado em um site público.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

As solicitações só podem ser feitas por grupos de revisão sistemática ou pesquisadores de boa-fé cujo uso proposto do IPD não seja de natureza comercial e tenha sido aprovado por um comitê interno de revisão.

Uma solicitação de IPD não será considerada pela CSL, a menos que a questão de pesquisa proposta procure responder a uma ciência médica significativa e desconhecida ou a uma questão de atendimento ao paciente, conforme determinado pelo comitê interno de revisão da CSL.

A parte solicitante deve assinar um contrato de compartilhamento de dados apropriado antes que o IPD seja disponibilizado.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Hemofilia B

Ensaios clínicos em AAV5-hFIXco-Pádua

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