이전에 Etranacogene Dezaparvovec(CSL222)로 치료받은 B형 혈우병 성인 남성의 장기 추적 연구 (IX-TEND 3003)
2025년 7월 17일 업데이트: CSL Behring
이전에 B형 혈우병을 앓고 있는 성인 남성 피험자에게 투여된 Etranacogene Dezaparvovec(CSL222)의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 확장 연구
이 연구의 주요 목적은 연구 CSL222_2001(NCT03489291) 또는 CSL222_3001(NCT03569891)에서 CSL222로 치료받은 B형 혈우병 성인 남성의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
56
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Amsterdam Zuidoost, 네덜란드, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
-
Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, 네덜란드
- 13-34 Erasmus University Medical Center
-
Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Copenhagen, 덴마크, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin, 독일, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
-
San Diego, California, 미국, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, 미국, 33612
- 10-19 University of South Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- 10-26 University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Brussels, 벨기에, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Leuven, 벨기에, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Malmo, 스웨덴, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, 아일랜드, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
-
Southampton, 영국, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
England
-
London, England, 영국, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이전에 연구 CSL222_2001(NCT03489291) 또는 CSL222_3001(NCT03569891)에서 CSL222로 치료받은 B형 혈우병 성인 남성 참가자.
설명
포함 기준:
- 연구 CSL222_2001 또는 연구 CSL222_3001에서 CSL222로 치료.
- 서면 동의서를 제공했습니다.
- 모든 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수하고 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
-
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
CSL222
CSL222를 받고 CSL222_2001(NCT03489291) 또는 CSL222_3001(NCT03569891) 연구를 완료한 참가자는 상위 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 최대 15년차까지 추적 관찰됩니다.
|
연구 CSL222_2001(NCT03489291) 또는 CSL222_3001(NCT03569891)에서 AAV5-hFIXco-Padua의 단일 정맥 주입.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
심각한 부작용(SAE) 및 특별 관심 대상 AE(AESI)가 발생한 참가자 수
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
SAE 및 AESI 참가자 비율
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
SAE 및 AESI 수
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
연간 출혈율(ABR)
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
전체 출혈, 자연 출혈, 관절 출혈, 외상성 출혈이 분석됩니다.
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
총출혈, 자발출혈, 관절출혈, 외상성 출혈이 없는 참가자 수
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
|
내인성 인자 IX(FIX) 활동
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
내인성 FIX 활성(백분율[%]로 표시됨)은 1단계 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간 분석 및 발색 분석을 사용하여 평가됩니다.
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
내인성 FIX 활동에서 방문에 의한 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(모 연구)에서, 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
내인성 FIX 활성(%로 표시)은 1단계 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간 분석 및 발색 분석을 사용하여 평가됩니다.
|
기준선(모 연구)에서, 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
FIX 대체요법의 연간 소비량
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
FIX 대체 요법(침습적 시술에 대한 FIX 대체 제외)의 연간 소비량이 제공됩니다.
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
FIX 대체요법의 연간 주입률
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
FIX 대체 요법(침습적 시술에 대한 FIX 대체 제외)의 연간 주입률이 제공됩니다.
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
지속적인 FIX 예방요법을 받지 않은 참가자 수
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
|
지속적인 FIX 예방 조치를 받지 않은 참가자의 비율
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
|
새로운 대상 관절 수
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
|
기존 대상 관절의 백분율 해상도
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
|
EuroQol-5 차원-5 수준(EQ-5D-5L) 지수 값
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
EQ-5D-5L 설문지는 EQ-5D-5L 설명 시스템과 EQ-5D 시각적 아날로그 척도(VAS)로 구성됩니다.
건강 관련 삶의 질(QoL)에 대한 EQ-5D-5L 설명 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성되며 이에 대한 반응은 5가지 수준으로 기록됩니다. 심각도(문제 없음, 경미한 문제, 중간 정도의 문제, 심각한 문제, 극심한 문제).
응답은 단일 전체 건강 상태 유틸리티 값으로 변환됩니다.
이 유틸리티 값은 영국 값 세트를 사용하여 EQ-5D-5L 횡단보도 지수 값 계산기 v2.xls[Hernández Alava et al, 2023]를 사용하여 파생됩니다.
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
EQ-5D-5L 지수 값의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(모 연구), 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
EQ-5D-5L 설문지는 EQ-5D-5L 설명 시스템과 EQ-5D VAS로 구성됩니다.
EQ-5D-5L 건강 관련 QoL 설명 시스템은 5가지 차원(이동성, 자기 관리, 일상 활동, 통증/불편함, 불안/우울증)으로 구성되어 있으며 이에 대한 반응은 5가지 심각도(문제 없음, 약간의 문제, 보통의 문제, 심각한 문제, 극단적인 문제).
응답은 단일 전체 건강 상태 유틸리티 값으로 변환됩니다.
이 유틸리티 값은 영국 값 세트를 사용하여 EQ-5D-5L 횡단보도 지수 값 계산기 v2.xls[Hernández Alava et al, 2023]를 사용하여 파생됩니다.
|
기준선(모 연구), 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
EQ-5D VAS 점수
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
수직 VAS에서 전반적인 건강 상태를 측정하는 EQ-5D VAS의 범위는 0부터 100까지입니다.
점수가 높을수록 QoL이 더 좋다는 것을 의미합니다.
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
EQ-5D VAS 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선(모 연구), 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
수직 VAS에서 전반적인 건강 상태를 측정하는 EQ-5D VAS의 범위는 0부터 100까지입니다.
점수가 높을수록 QoL이 더 좋다는 것을 의미합니다.
|
기준선(모 연구), 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
혈우병 삶의 질 설문지(Hem-A-QoL) 총점
기간: 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
Hem-A-QoL은 신체 건강, 감정, 치료, 직장과 학교, 혈우병 다루기, 가족 계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자신에 대한 견해 등 10개 영역으로 구성된 46개 항목으로 구성되어 있습니다. 5가지 옵션(안함, 거의 안 함, 가끔, 자주, 항상; 일부 항목의 경우 "해당 없음" 옵션도 있음) 중에서 기록할 수 있습니다.
총점은 각 영역의 점수를 기준으로 하며 범위는 0~100이며, 점수가 낮을수록 더 나은 QoL을 나타냅니다.
|
모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
|
Hem-A-QoL 총점의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(모 연구), 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
Hem-A-QoL은 신체 건강, 감정, 치료, 직장과 학교, 혈우병 다루기, 가족 계획, 미래, 파트너십과 성, 스포츠와 여가, 자신에 대한 견해 등 10개 영역으로 구성된 46개 항목으로 구성되어 있습니다. 5가지 옵션(안함, 거의 안 함, 가끔, 자주, 항상; 일부 항목의 경우 "해당 없음" 옵션도 있음) 중에서 기록할 수 있습니다.
총점은 각 영역의 점수를 기준으로 하며 범위는 0~100이며, 점수가 낮을수록 더 나은 QoL을 나타냅니다.
|
기준선(모 연구), 모 연구에서 CSL222 투여 후 5년차부터 15년차까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, CSL Behring
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 8월 30일
기본 완료 (추정된)
2035년 3월 23일
연구 완료 (추정된)
2035년 3월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 7월 18일
처음 게시됨 (실제)
2023년 7월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CSL222_3003
- EU CT Number (기타 식별자: 2023-505634-94)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
CSL은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자로부터 개별 환자 데이터(IPD)를 공유해 달라는 요청을 고려할 것입니다. IPD에 대한 자발적인 데이터 공유 요청을 제출하기 위한 프로세스 및 요구 사항에 대한 정보는 clinicaltrials@cslbehring.com으로 CSL에 문의하십시오.
해당 국가별 개인 정보 보호 및 기타 법률 및 규정을 고려하여 IPD 공유를 방지할 수 있습니다.
요청이 승인되고 연구원이 적절한 데이터 공유 계약을 체결한 경우 적절하게 익명화된 IPD를 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
IPD 요청은 공개 웹사이트에서 사용할 수 있는 기사를 통해 이 연구 결과가 게시된 후 12개월 이내에 CSL에 제출할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
IPD 사용 제안이 본질적으로 비상업적이며 내부 검토 위원회의 승인을 받은 체계적 검토 그룹 또는 선의의 연구자만 요청을 할 수 있습니다.
제안된 연구 질문이 CSL의 내부 검토 위원회에서 결정한 바와 같이 중요하고 알려지지 않은 의학 또는 환자 치료 질문에 대한 답변을 추구하지 않는 한 CSL은 IPD 요청을 고려하지 않습니다.
요청 당사자는 IPD를 사용할 수 있게 되기 전에 적절한 데이터 공유 계약을 체결해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .