Dlouhodobá následná studie u dospělých mužů s hemofilií B dříve léčených etranakogenem Dezaparvovec (CSL222) (IX-TEND 3003)
17. července 2025 aktualizováno: CSL Behring
Rozšířená studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost a účinnost Etranacogene Dezaparvovec (CSL222) dříve podávaného dospělým mužům s hemofilií B
Primárním účelem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost u dospělých mužů s hemofilií B, kteří byli léčeni CSL222 ve studiích CSL222_2001 (NCT03489291) nebo CSL222_3001 (NCT03569891).
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
56
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Leuven, Belgie, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Amsterdam Zuidoost, Holandsko, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
-
Groningen, Holandsko, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Holandsko
- 13-34 Erasmus University Medical Center
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
-
Southampton, Spojené království, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
England
-
London, England, Spojené království, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
-
San Diego, California, Spojené státy, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- 10-19 University of South Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- 10-26 University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Malmo, Švédsko, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Dospělí mužští účastníci s hemofilií B, kteří byli dříve léčeni CSL222 ve studii CSL222_2001 (NCT03489291) nebo CSL222_3001 (NCT03569891).
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Léčba pomocí CSL222 ve studii CSL222_2001 nebo studii CSL222_3001.
- Poskytl písemný informovaný souhlas.
- Ochota a schopnost dodržovat všechny požadavky protokolu.
Kritéria vyloučení:
-
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
CSL222
Účastníci, kteří obdrželi CSL222 a dokončili buď studii CSL222_2001 (NCT03489291) nebo CSL222_3001 (NCT03569891), budou sledováni od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii až do roku 15.
|
Jedna intravenózní infuze AAV5-hFIXco-Padua ve studii CSL222_2001 (NCT03489291) nebo CSL222_3001 (NCT03569891).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a AEs zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Procento účastníků s SAE a AESI
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Počet SAE a AESI
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Bude analyzováno celkové, spontánní, kloubní a traumatické krvácení.
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Počet účastníků s nulovým celkovým počtem, epizodami spontánního, kloubního a traumatického krvácení
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
|
Aktivita endogenního faktoru IX (FIX).
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Endogenní FIX aktivita (vyjádřená jako procento [%]) bude hodnocena pomocí jednostupňového testu aktivovaného parciálního tromboplastinového času a chromogenního testu.
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Změna od výchozího stavu návštěvou v endogenní FIX aktivitě
Časové okno: Ve výchozím stavu (v rodičovské studii), od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Endogenní FIX aktivita (vyjádřená jako %) bude hodnocena pomocí jednostupňového testu aktivovaného parciálního tromboplastinového času a chromogenního testu.
|
Ve výchozím stavu (v rodičovské studii), od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Roční spotřeba substituční terapie FIX
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Bude poskytnuta roční spotřeba substituční terapie FIX (vyjma substituce FIX u invazivních výkonů).
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Anualizovaná rychlost infuze substituční terapie FIX
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Bude poskytnuta roční rychlost infuze substituční terapie FIX (s výjimkou substituce FIX u invazivních výkonů).
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Počet účastníků, kteří zůstávají bez kontinuální profylaxe FIX
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
|
Procento účastníků, kteří zůstávají bez kontinuální profylaxe FIX
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
|
Počet nových cílových kloubů
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
|
Procentuální rozlišení již existujících cílových spojů
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
|
Hodnota indexu EuroQol-5 Rozměry-5 úrovní (EQ-5D-5L).
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Dotazník EQ-5D-5L se skládá z popisného systému EQ-5D-5L a vizuální analogové stupnice (VAS) EQ-5D.
EQ-5D-5L deskriptivní systém kvality života související se zdravím (QoL) se skládá z 5 dimenzí (mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese), na které budou zaznamenány odpovědi na 5 úrovních závažnost (žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy).
Odpovědi budou převedeny na jedinou celkovou užitnou hodnotu zdravotního stavu.
Tato užitná hodnota bude odvozena pomocí EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al, 2023] s použitím sady hodnot pro Spojené království.
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Změna hodnoty indexu EQ-5D-5L od základní linie
Časové okno: Výchozí stav (v rodičovské studii), od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Dotazník EQ-5D-5L se skládá z popisného systému EQ-5D-5L a EQ-5D VAS.
EQ-5D-5L deskriptivní systém QoL související se zdravím se skládá z 5 dimenzí (mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese), pro které budou zaznamenány reakce na 5 úrovních závažnosti (žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy a extrémní problémy).
Odpovědi budou převedeny na jedinou celkovou užitnou hodnotu zdravotního stavu.
Tato užitná hodnota bude odvozena pomocí EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls [Hernández Alava et al, 2023] s použitím sady hodnot pro Spojené království.
|
Výchozí stav (v rodičovské studii), od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Skóre EQ-5D VAS
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
EQ-5D VAS, který měří celkový zdravotní stav na vertikálním VAS, se pohybuje od 0 do 100.
Vyšší skóre znamená lepší QoL.
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Změna od základní linie ve skóre EQ-5D VAS
Časové okno: Výchozí stav (v rodičovské studii), od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
EQ-5D VAS, který měří celkový zdravotní stav na vertikálním VAS, se pohybuje od 0 do 100.
Vyšší skóre znamená lepší QoL.
|
Výchozí stav (v rodičovské studii), od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Dotazník kvality života hemofilie (Hem-A-QoL) Celkové skóre
Časové okno: Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Hem-A-QoL se skládá ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, pocity, léčba, práce a škola, řešení hemofilie, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe, na který budou odpovědi. zaznamenat z 5 možností (nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; u některých položek je také možnost „nepoužije se“).
Celkové skóre je založeno na skóre pro každou doménu a pohybuje se od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
|
Od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
|
Změna od základní linie v celkovém skóre Hem-A-QoL
Časové okno: Výchozí stav (v rodičovské studii), od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Hem-A-QoL se skládá ze 46 položek zahrnujících 10 oblastí: fyzické zdraví, pocity, léčba, práce a škola, řešení hemofilie, plánování rodiny, budoucnost, partnerství a sexualita, sport a volný čas a pohled na sebe, na který budou odpovědi. zaznamenat z 5 možností (nikdy, zřídka, někdy, často a vždy; u některých položek je také možnost „nepoužije se“).
Celkové skóre je založeno na skóre pro každou doménu a pohybuje se od 0 do 100, přičemž nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
|
Výchozí stav (v rodičovské studii), od roku 5 po podání CSL222 v rodičovské studii do roku 15
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, CSL Behring
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. srpna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
23. března 2035
Dokončení studie (Odhadovaný)
23. března 2035
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. července 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. července 2023
První zveřejněno (Aktuální)
27. července 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. července 2025
Naposledy ověřeno
1. července 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CSL222_3003
- EU CT Number (Jiný identifikátor: 2023-505634-94)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
CSL zváží žádosti o sdílení individuálních údajů o pacientech (IPD) od skupin pro systematické hodnocení nebo od výzkumníků v dobré víře. Chcete-li získat informace o procesu a požadavcích pro podání žádosti o dobrovolné sdílení údajů pro IPD, kontaktujte prosím CSL na adrese clinictrials@cslbehring.com.
Budou zváženy příslušné zákony a předpisy o ochraně osobních údajů specifické pro danou zemi a další zákony a předpisy, které mohou zabránit sdílení IPD.
Pokud je žádost schválena a výzkumný pracovník uzavřel příslušnou dohodu o sdílení údajů, bude k dispozici IPD, která byla náležitě anonymizována.
Časový rámec sdílení IPD
Žádosti o IPD mohou být zaslány ČSL nejdříve 12 měsíců po zveřejnění výsledků této studie prostřednictvím článku zpřístupněného na veřejné webové stránce.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Žádosti mohou podávat pouze systematické revizní skupiny nebo bona-fide výzkumní pracovníci, jejichž navrhované použití IPD je nekomerční povahy a bylo schváleno interní revizní komisí.
Žádost o IPD nebude CSL posuzována, pokud se navrhovaná výzkumná otázka nesnaží odpovědět na významnou a neznámou lékařskou vědu nebo otázku týkající se péče o pacienty, jak stanoví interní revizní komise CSL.
Před zpřístupněním IPD musí žádající strana uzavřít příslušnou smlouvu o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .