Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus miehillä, joilla on hemofilia B, joita on aiemmin hoidettu etranacogene dezaparvovecilla (CSL222)

tiistai 30. huhtikuuta 2024 päivittänyt: CSL Behring

Laajennustutkimus, jossa arvioitiin aiemmin aikuisille miehille, joilla on hemofilia B

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida pitkäaikaisturvallisuutta miehillä, joilla on hemofilia B ja joita hoidettiin CSL222:lla tutkimuksissa CSL222_2001 (NCT03489291) tai CSL222_3001 (NCT03569891).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

56

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
        • Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
        • University of California, San Diego (UCSD)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Hemofilia B:tä sairastavat aikuiset miespuoliset osallistujat, joita on aiemmin hoidettu CSL222:lla tutkimuksessa CSL222_2001 (NCT03489291) tai CSL222_3001 (NCT03569891).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Hoito CSL222:lla tutkimuksessa CSL222_2001 tai tutkimuksessa CSL222_3001.
  2. Annettu kirjallinen tietoinen suostumus.
  3. Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollavaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

-

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
CSL222
Osallistujia, jotka ovat saaneet CSL222:n ja suorittaneet joko tutkimuksen CSL222_2001 (NCT03489291) tai CSL222_3001 (NCT03569891), seurataan vuodesta 5 alkaen CSL222:n antamisen jälkeen emotutkimuksessa vuoteen 15 saakka.
Geneettinen: AAV5-hFIXco-Padova
Yksi suonensisäinen AAV5-hFIXco-Padua-infuusio tutkimuksessa CSL222_2001 (NCT03489291) tai CSL222_3001 (NCT03569891).
Muut nimet:
  • Etranakogeeni dezaparvovec

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE) ja erityisiä haittavaikutuksia (AES)
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on SAE ja AESI
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
SAE:n ja AESI:n määrä
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Verenvuotojaksojen määrä
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Kokonais-, spontaani-, traumaattinen- ja nivelverenvuodot analysoidaan.
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Kokonais-, spontaani-, traumaattinen- ja nivelverenvuodot analysoidaan. ABR lasketaan jakamalla vuotojaksojen kokonaismäärä riskin kokonaisajalla.
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Osallistujien määrä, joilla ei ole verenvuotoa
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
ABR:n korrelaatioanalyysi keskimääräisen tekijän IX (FIX) toiminnan funktiona
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
ABR:n ja keskimääräisen FIX-aktiivisuuden välistä korrelaatiota tutkitaan käyttämällä tilastollista mallinnusta (kuten yleistetty estimointiyhtälöiden [GEE] malli ABR:lle, jossa keskimääräinen FIX-aktiivisuus on riippumaton muuttuja).
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
FIX-toimintaa käyttävien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
FIX-aktiivisuus arvioidaan käyttämällä yksivaiheista aktivoitua osittaista tromboplastiiniaikamääritystä ja kromogeenistä määritystä.
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
FIX-korvaushoitoa käyttävien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Osallistujien määrä, jotka ovat vapaita aiemmasta jatkuvasta rutiininomaisesta FIX-profylaksista
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Osallistujien määrä uusilla kohdeliitoksilla
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Kohteenivel määritellään kolmeksi tai useammaksi spontaaniksi verenvuotojaksoksi yhteen niveleen peräkkäisen 6 kuukauden aikana.
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Kohteen nivelten erotusprosentti
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Kohteenivel määritellään kolmeksi tai useammaksi spontaaniksi verenvuotojaksoksi yhteen niveleen peräkkäisen 6 kuukauden aikana.
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) hyödyllisyysarvo
Aikaikkuna: Vuodesta 6 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
EQ-5D-5L-kyselylomake koostuu EQ-5D-5L-kuvausjärjestelmästä ja EQ-5D visuaalisesta analogisesta asteikosta (VAS). Terveyteen liittyvää elämänlaatua kuvaava EQ-5D-5L-järjestelmä koostuu viidestä ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistuneisuus/masennus), joiden vasteet tallennetaan viidellä vaikeusasteella (ei ongelmia, pienet ongelmat, kohtalaiset ongelmat, vakavat ongelmat ja äärimmäiset ongelmat). Vastaukset muunnetaan yhdeksi yleisen terveydentilan hyödyllisyysarvoksi. Tämä hyödyllisyysarvo johdetaan käyttämällä EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls -laskinta [Hernández Alava et al, 2023] käyttäen Yhdistyneen kuningaskunnan arvojoukkoa.
Vuodesta 6 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
EQ-5D-5L VAS kokonaispisteet
Aikaikkuna: Vuodesta 6 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
EQ-5D-5L-kyselylomake koostuu EQ-5D-5L-kuvausjärjestelmästä ja EQ-5D VAS:sta. EQ-5D VAS, joka mittaa yleistä terveydentilaa pystysuoralla visuaalisella analogisella asteikolla, vaihtelee välillä 0-100. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa elämänlaatua.
Vuodesta 6 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Hem-A-QoL kokonaispisteet
Aikaikkuna: Vuodesta 6 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
Hem-A-QoL (Hemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults) koostuu 46 kohdasta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, tunteet, hoito, työ ja koulu, hemofilia, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika , ja näkymä itsestäsi, joille vastaukset tallennetaan viidestä vaihtoehdosta (ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; joillekin kohteille on myös "ei sovelleta" -vaihtoehto). Kokonaispistemäärä perustuu kunkin verkkotunnuksen pisteisiin ja vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet kuvastavat parempaa elämänlaatua.
Vuodesta 6 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 30. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2035

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. maaliskuuta 2035

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 27. heinäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL222_3003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

CSL harkitsee yksittäisten potilastietojen (IPD) jakamispyyntöjä systemaattisilta tarkasteluryhmiltä tai vilpittömältä tutkijoilta. Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tiedonjakamispyynnön prosessista ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään osoitteessa klinikka@cslbehring.com.

Sovellettavat maakohtaiset tietosuoja- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.

Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on tehnyt asianmukaisen tiedonjakosopimuksen, IPD, joka on asianmukaisesti anonymisoitu, on käytettävissä.

IPD-jaon aikakehys

IPD-pyynnöt voidaan lähettää CSL:lle aikaisintaan 12 kuukauden kuluttua tämän tutkimuksen tulosten julkaisemisesta julkisella verkkosivustolla julkaistun artikkelin kautta.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Pyyntöjä voivat tehdä vain systemaattiset arviointiryhmät tai vilpittömät tutkijat, joiden ehdotettu IPD:n käyttö on luonteeltaan ei-kaupallista ja jonka sisäinen arviointikomitea on hyväksynyt.

CSL ei käsittele IPD-pyyntöä, ellei ehdotetulla tutkimuskysymyksellä pyritä vastaamaan merkittävään ja tuntemattomaan lääketieteen tai potilaiden hoitoon liittyvään kysymykseen CSL:n sisäisen arviointikomitean määrittelemällä tavalla.

Pyynnön esittävän osapuolen on solmittava asianmukainen tietojen yhteiskäyttösopimus ennen kuin IPD on saatavilla.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Kliiniset tutkimukset AAV5-hFIXco-Padova

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Poland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa