Pitkäaikainen seurantatutkimus miehillä, joilla on hemofilia B, joita on aiemmin hoidettu etranacogene dezaparvovecilla (CSL222) (IX-TEND 3003)
torstai 17. heinäkuuta 2025 päivittänyt: CSL Behring
Laajennustutkimus, jossa arvioitiin aiemmin aikuisille miehille, joilla on hemofilia B
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on arvioida pitkäaikaisturvallisuutta miehillä, joilla on hemofilia B ja joita hoidettiin CSL222:lla tutkimuksissa CSL222_2001 (NCT03489291) tai CSL222_3001 (NCT03569891).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
56
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam Zuidoost, Alankomaat, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Alankomaat
- 13-34 Erasmus University Medical Center
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Leuven, Belgia, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
-
-
-
-
-
Malmo, Ruotsi, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- 10-19 University of South Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- 10-26 University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Hemofilia B:tä sairastavat aikuiset miespuoliset osallistujat, joita on aiemmin hoidettu CSL222:lla tutkimuksessa CSL222_2001 (NCT03489291) tai CSL222_3001 (NCT03569891).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hoito CSL222:lla tutkimuksessa CSL222_2001 tai tutkimuksessa CSL222_3001.
- Annettu kirjallinen tietoinen suostumus.
- Halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia protokollavaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
-
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
CSL222
Osallistujia, jotka ovat saaneet CSL222:n ja suorittaneet joko tutkimuksen CSL222_2001 (NCT03489291) tai CSL222_3001 (NCT03569891), seurataan vuodesta 5 alkaen CSL222:n antamisen jälkeen emotutkimuksessa vuoteen 15 saakka.
|
Yksi suonensisäinen AAV5-hFIXco-Padua-infuusio tutkimuksessa CSL222_2001 (NCT03489291) tai CSL222_3001 (NCT03569891).
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia (SAE) ja erityisiä haittavaikutuksia (AES)
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on SAE ja AESI
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
SAE:n ja AESI:n määrä
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Kokonais-, spontaani-, nivel- ja traumaattiset verenvuodot analysoidaan.
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
Osallistujien määrä nolla yhteensä, spontaani, nivelten ja traumaattinen verenvuoto
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
|
Endogeeninen tekijä IX (FIX) -aktiivisuus
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Endogeeninen FIX-aktiivisuus (ilmaistuna prosentteina [%]) arvioidaan käyttämällä yksivaiheista aktivoitua osittaista tromboplastiiniaikamääritystä ja kromogeenistä määritystä.
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
Muutos lähtötasosta vierailulla endogeenisessä FIX-toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa (emotutkimuksessa), vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15
|
Endogeeninen FIX-aktiivisuus (prosentteina ilmaistuna) arvioidaan käyttämällä yksivaiheista aktivoitua osittaista tromboplastiiniaikamääritystä ja kromogeenistä määritystä.
|
Lähtötilanteessa (emotutkimuksessa), vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15
|
|
FIX-korvaushoidon vuosikohtainen kulutus
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
FIX-korvaushoidon vuosikulutus (pois lukien invasiivisten toimenpiteiden FIX-korvaus) tarjotaan.
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
FIX-korvaushoidon vuosittainen infuusionopeus
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
FIX-korvaushoidon vuotuinen infuusionopeus (pois lukien FIX-korvaus invasiivisissa toimenpiteissä) tarjotaan.
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
Jatkuvasta FIX-profylaksista vapaana jääneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
|
Jatkuvasta FIX-profylaksista vapaiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
|
Uusien kohdenivelten määrä
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
|
Aiemmin olemassa olevien kohdenivelten erotuskyky prosentteina
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
|
EuroQol-5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) Indeksiarvo
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
EQ-5D-5L-kyselylomake koostuu EQ-5D-5L-kuvausjärjestelmästä ja EQ-5D visuaalisesta analogisesta asteikosta (VAS).
Terveyteen liittyvän elämänlaadun (QoL) kuvaava EQ-5D-5L-järjestelmä koostuu viidestä ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistus/masennus), joiden vasteet kirjataan viidelle tasolle. vakavuus (ei ongelmia, lieviä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavia ongelmia ja äärimmäisiä ongelmia).
Vastaukset muunnetaan yhdeksi yleisen terveydentilan hyödyllisyysarvoksi.
Tämä hyödyllisyysarvo johdetaan käyttämällä EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls -laskinta [Hernández Alava et al, 2023] käyttämällä Yhdistyneen kuningaskunnan arvojoukkoa.
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
Muutos lähtötasosta EQ-5D-5L-indeksiarvossa
Aikaikkuna: Lähtötaso (emotutkimuksessa), vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen emotutkimuksessa vuoteen 15
|
EQ-5D-5L-kyselylomake koostuu EQ-5D-5L-kuvausjärjestelmästä ja EQ-5D VAS:sta.
Terveyteen liittyvää elämänlaatua kuvaava EQ-5D-5L-järjestelmä koostuu viidestä ulottuvuudesta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistuneisuus/masennus), joiden vasteet tallennetaan viidellä vaikeusasteella (ei ongelmia, pienet ongelmat, kohtalaiset ongelmat, vakavat ongelmat ja äärimmäiset ongelmat).
Vastaukset muunnetaan yhdeksi yleisen terveydentilan hyödyllisyysarvoksi.
Tämä hyödyllisyysarvo johdetaan käyttämällä EQ-5D-5L Crosswalk Index Value Calculator v2.xls -laskinta [Hernández Alava et al, 2023] käyttämällä Yhdistyneen kuningaskunnan arvojoukkoa.
|
Lähtötaso (emotutkimuksessa), vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen emotutkimuksessa vuoteen 15
|
|
EQ-5D VAS-pisteet
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
EQ-5D VAS, joka mittaa yleistä terveydentilaa pystysuorassa VAS:ssa, vaihtelee välillä 0-100.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa elämänlaatua.
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
Muutos lähtötasosta EQ-5D VAS -pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötaso (emotutkimuksessa), vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen emotutkimuksessa vuoteen 15
|
EQ-5D VAS, joka mittaa yleistä terveydentilaa pystysuorassa VAS:ssa, vaihtelee välillä 0-100.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa elämänlaatua.
|
Lähtötaso (emotutkimuksessa), vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen emotutkimuksessa vuoteen 15
|
|
Hemophilia Quality of Life Questionnaire (Hem-A-QoL) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
Hem-A-QoL koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, tunteet, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi, joihin vastaukset tulevat tallennetaan viidestä vaihtoehdosta (ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; joillekin kohteille on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto).
Kokonaispistemäärä perustuu kunkin verkkotunnuksen pisteisiin ja vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet kuvastavat parempaa elämänlaatua.
|
Vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen vanhempaintutkimuksessa vuoteen 15 asti
|
|
Muutos lähtötasosta Hem-A-QoL kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötaso (emotutkimuksessa), vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen emotutkimuksessa vuoteen 15
|
Hem-A-QoL koostuu 46 kohteesta, jotka käsittävät 10 aluetta: fyysinen terveys, tunteet, hoito, työ ja koulu, hemofilian käsitteleminen, perhesuunnittelu, tulevaisuus, kumppanuussuhteet ja seksuaalisuus, urheilu ja vapaa-aika sekä näkemys itsestäsi, joihin vastaukset tulevat tallennetaan viidestä vaihtoehdosta (ei koskaan, harvoin, joskus, usein ja aina; joillekin kohteille on myös "ei sovellettavissa" -vaihtoehto).
Kokonaispistemäärä perustuu kunkin verkkotunnuksen pisteisiin ja vaihtelee välillä 0–100, ja alhaisemmat pisteet kuvastavat parempaa elämänlaatua.
|
Lähtötaso (emotutkimuksessa), vuodesta 5 CSL222:n antamisen jälkeen emotutkimuksessa vuoteen 15
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, CSL Behring
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 30. elokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 23. maaliskuuta 2035
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 23. maaliskuuta 2035
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 18. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 18. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 27. heinäkuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 18. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSL222_3003
- EU CT Number (Muu tunniste: 2023-505634-94)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
CSL harkitsee yksittäisten potilastietojen (IPD) jakamispyyntöjä systemaattisilta tarkasteluryhmiltä tai vilpittömältä tutkijoilta. Lisätietoja IPD:n vapaaehtoisen tiedonjakamispyynnön prosessista ja vaatimuksista saat ottamalla yhteyttä CSL:ään osoitteessa klinikka@cslbehring.com.
Sovellettavat maakohtaiset tietosuoja- ja muut lait ja määräykset otetaan huomioon, ja ne voivat estää IPD:n jakamisen.
Jos pyyntö hyväksytään ja tutkija on tehnyt asianmukaisen tiedonjakosopimuksen, IPD, joka on asianmukaisesti anonymisoitu, on käytettävissä.
IPD-jaon aikakehys
IPD-pyynnöt voidaan lähettää CSL:lle aikaisintaan 12 kuukauden kuluttua tämän tutkimuksen tulosten julkaisemisesta julkisella verkkosivustolla julkaistun artikkelin kautta.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pyyntöjä voivat tehdä vain systemaattiset arviointiryhmät tai vilpittömät tutkijat, joiden ehdotettu IPD:n käyttö on luonteeltaan ei-kaupallista ja jonka sisäinen arviointikomitea on hyväksynyt.
CSL ei käsittele IPD-pyyntöä, ellei ehdotetulla tutkimuskysymyksellä pyritä vastaamaan merkittävään ja tuntemattomaan lääketieteen tai potilaiden hoitoon liittyvään kysymykseen CSL:n sisäisen arviointikomitean määrittelemällä tavalla.
Pyynnön esittävän osapuolen on solmittava asianmukainen tietojen yhteiskäyttösopimus ennen kuin IPD on saatavilla.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .