Долгосрочное последующее исследование взрослых мужчин с гемофилией B, ранее получавших этранакоген дезапарвовек (CSL222) (IX-TEND 3003)
17 июля 2025 г. обновлено: CSL Behring
Расширенное исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности этранакогена дезапарвовека (CSL222), ранее вводившегося взрослым мужчинам с гемофилией B
Основной целью этого исследования является оценка долгосрочной безопасности у взрослых мужчин с гемофилией B, получавших лечение CSL222 в исследованиях CSL222_2001 (NCT03489291) или CSL222_3001 (NCT03569891).
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
56
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Brussels, Бельгия, 1200
- 11-31 Cliniques Universitaires Saint-Luc
-
Leuven, Бельгия, 3000
- 11-30 Universitair Ziekenhuis Leuven
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 10249
- 15-42 Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания, 2100
- 12-32 Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия, D08 A978
- 19-56 St. James Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam Zuidoost, Нидерланды, 1105 AZ
- 13-33 Amsterdam Universitair Medische Centra (UMC)
-
Groningen, Нидерланды, 9713 GZ
- 13-35 University Medical Center Groningen
-
Rotterdam, Нидерланды
- 13-34 Erasmus University Medical Center
-
Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
- 13-36 Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- 18-54 Addenbrooke's Hospital
-
Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
- 18-53 University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
England
-
London, England, Соединенное Королевство, E1 1FR.
- 18-52 Barts Health NHS Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
- 10-15 Phoenix Childrens Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- 10-14 Arkansas Children's Hospital - Pharmacology
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
- 10-22 Orthopaedic Institute for Children
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- 10-21 Children's Hospital of Los Angeles
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- 10-63 UC Davis Medical Center
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92121
- 10-12 University of California, San Diego (UCSD)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- 10-25 University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- 10-19 University of South Florida
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- 10-10 University of Michigan Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- 10-16 University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- 10-18 Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- 10-20 Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- 10-28 University of Texas Health Science Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
- 10-26 University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
- 10-62 Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Malmo, Швеция, SE-205 02
- 16-43 Skane University Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Взрослые участники мужского пола с гемофилией B, которые ранее лечились CSL222 в исследовании CSL222_2001 (NCT03489291) или CSL222_3001 (NCT03569891).
Описание
Критерии включения:
- Лечение CSL222 в исследовании CSL222_2001 или исследовании CSL222_3001.
- Дано письменное информированное согласие.
- Желание и способность соблюдать все требования протокола.
Критерий исключения:
-
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
CSL222
Участники, получившие CSL222 и завершившие исследование CSL222_2001 (NCT03489291) или CSL222_3001 (NCT03569891), будут находиться под наблюдением с 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года.
|
Однократное внутривенное вливание AAV5-hFIXco-Padua в исследовании CSL222_2001 (NCT03489291) или CSL222_3001 (NCT03569891).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями (SAE) и НЯ, представляющими особый интерес (AESI)
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Процент участников с SAE и AESI
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Количество SAE и AESI
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Анализируются тотальные, спонтанные, суставные и травматические кровотечения.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Количество участников с нулевыми эпизодами тотального, спонтанного, суставного и травматического кровотечения
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
|
Активность эндогенного фактора IX (FIX)
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Эндогенную активность FIX (выраженную в процентах [%]) будут оценивать с использованием одноэтапного анализа активированного частичного тромбопластинового времени и хромогенного анализа.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Изменение активности эндогенного FIX по сравнению с исходным уровнем при посещении
Временное ограничение: На исходном уровне (в родительском исследовании), с 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Эндогенную активность FIX (выраженную в %) будут оценивать с использованием одноэтапного анализа активированного частичного тромбопластинового времени и хромогенного анализа.
|
На исходном уровне (в родительском исследовании), с 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Годовое потребление заместительной терапии FIX
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Будет предоставлен годовой объем потребления заместительной терапии FIX (исключая замену FIX для инвазивных процедур).
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Годовая скорость инфузии заместительной терапии FIX
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Будет предоставлена годовая скорость инфузии заместительной терапии FIX (исключая замену FIX для инвазивных процедур).
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Число участников, оставшихся без постоянной профилактики FIX
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
|
Процент участников, не получающих непрерывной профилактики FIX
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
|
Количество новых целевых суставов
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
|
Процентное разрешение ранее существовавших целевых соединений
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
|
EuroQol-5 Dimensions-5 уровней (EQ-5D-5L) Значение индекса
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Анкета EQ-5D-5L состоит из описательной системы EQ-5D-5L и визуально-аналоговой шкалы (ВАШ) EQ-5D.
Описательная система качества жизни (QoL), связанного со здоровьем, EQ-5D-5L состоит из 5 измерений (мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия), для которых ответы будут записываться на 5 уровнях степень тяжести (нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайние проблемы).
Ответы будут преобразованы в единое значение полезности общего состояния здоровья.
Это значение полезности будет получено с использованием калькулятора значения индекса пешеходного перехода EQ-5D-5L версии 2.xls [Hernández Alava et al, 2023] с использованием набора значений Соединенного Королевства.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Изменение значения индекса EQ-5D-5L по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (в родительском исследовании), с 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Анкета EQ-5D-5L состоит из описательной системы EQ-5D-5L и VAS EQ-5D.
Описательная система качества жизни, связанного со здоровьем, EQ-5D-5L состоит из 5 измерений (мобильность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия), для которых ответы будут регистрироваться по 5 уровням тяжести (нет проблем, небольшие проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы и крайние проблемы).
Ответы будут преобразованы в единое значение полезности общего состояния здоровья.
Это значение полезности будет получено с использованием калькулятора значения индекса пешеходного перехода EQ-5D-5L версии 2.xls [Hernández Alava et al, 2023] с использованием набора значений Соединенного Королевства.
|
Исходный уровень (в родительском исследовании), с 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Оценка VAS EQ-5D
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Индекс VAS EQ-5D, который измеряет общее состояние здоровья по вертикальной шкале VAS, находится в диапазоне от 0 до 100.
Более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки VAS EQ-5D
Временное ограничение: Исходный уровень (в родительском исследовании), с 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Индекс VAS EQ-5D, который измеряет общее состояние здоровья по вертикальной шкале VAS, находится в диапазоне от 0 до 100.
Более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
|
Исходный уровень (в родительском исследовании), с 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Общий балл по опроснику качества жизни при гемофилии (Hem-A-QoL)
Временное ограничение: С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Hem-A-QoL состоит из 46 пунктов, охватывающих 10 областей: физическое здоровье, чувства, лечение, работа и учеба, вопросы гемофилии, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и досуг, а также взгляд на себя, ответы на которые будут полезны. записываться из 5 вариантов (никогда, редко, иногда, часто и всегда; для некоторых позиций также есть вариант «неприменимо»).
Общий балл основан на баллах для каждого домена и варьируется от 0 до 100, причем более низкие баллы отражают более высокое качество жизни.
|
С 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
|
Изменение общего показателя Hem-A-QoL по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (в родительском исследовании), с 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Hem-A-QoL состоит из 46 пунктов, охватывающих 10 областей: физическое здоровье, чувства, лечение, работа и учеба, вопросы гемофилии, планирование семьи, будущее, партнерские отношения и сексуальность, спорт и досуг, а также взгляд на себя, ответы на которые будут полезны. записываться из 5 вариантов (никогда, редко, иногда, часто и всегда; для некоторых позиций также есть вариант «неприменимо»).
Общий балл основан на баллах для каждого домена и варьируется от 0 до 100, причем более низкие баллы отражают более высокое качество жизни.
|
Исходный уровень (в родительском исследовании), с 5-го года после введения CSL222 в родительском исследовании до 15-го года обучения.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, CSL Behring
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 августа 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
23 марта 2035 г.
Завершение исследования (Оцененный)
23 марта 2035 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 июля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 июля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 июля 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 июля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июля 2025 г.
Последняя проверка
1 июля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CSL222_3003
- EU CT Number (Другой идентификатор: 2023-505634-94)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
CSL рассмотрит запросы на обмен индивидуальными данными пациентов (IPD) от групп систематического обзора или добросовестных исследователей. Для получения информации о процессе и требованиях к подаче добровольного запроса на обмен данными для IPD, пожалуйста, свяжитесь с CSL по адресу Clinicaltrials@cslbehring.com.
Применимое законодательство о конфиденциальности в конкретной стране и другие законы и правила будут учитываться и могут препятствовать обмену IPD.
Если запрос одобрен и исследователь подписал соответствующее соглашение об обмене данными, IPD, который был должным образом анонимизирован, будет доступен.
Сроки обмена IPD
Запросы IPD можно подавать в CSL не ранее, чем через 12 месяцев после публикации результатов этого исследования в виде статьи, размещенной на общедоступном веб-сайте.
Критерии совместного доступа к IPD
Запросы могут быть сделаны только группами систематического обзора или добросовестными исследователями, чье предполагаемое использование IPD носит некоммерческий характер и было одобрено внутренним комитетом по обзору.
Запрос IPD не будет рассматриваться CSL, за исключением случаев, когда предлагаемый исследовательский вопрос направлен на ответ на важный и неизвестный вопрос медицинской науки или ухода за пациентами, как это определено внутренним комитетом по рассмотрению CSL.
Запрашивающая сторона должна заключить соответствующее соглашение об обмене данными, прежде чем IPD станет доступным.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .