フィメピノスタット、HDAC と Pi3 キナーゼ阻害剤の併用クッシング病に対する腫瘍指向性療法
2026年7月15日 更新者：Anthony P. Heaney、University of California, Los Angeles
前臨床データ（研究戦略に要約）に裏付けられ、研究者らはフィメピノスタットがクッシング病患者の治療および介入における理想的な候補薬であると提案しています。
研究者らは、カリフォルニア大学で募集された新規CD、持続CD、再発CDの患者の治療におけるフィメピノスタットの安全性と有効性を実証するためのパイロット的短期（4週間）第II相単一施設試験を提案している。ロサンゼルス。
この試験は 2 群のデザインで行われ、2 つの異なる用量のフィメピノスタットを同時に検査します。
この研究により、研究者はCDの治療におけるこれらの用量の有効性と安全性を判断し、その後の大規模な研究の用量選択をガイドできるようになります。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Anthony Heaney, MD
- 電話番号：310-825-5874
- メール：aheaney@mednet.ucla.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Joellen Bragasin, BS
- 電話番号：310-825-5874
- メール：JBragasin@mednet.ucla.edu
研究場所
-
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California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- Ronald Reagan Medical Center
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性および女性の患者
下垂体起源が確認されたクッシング症候群の患者は、以下の 1、2 および 3 または 4 および 5 として定義されます。
- 持続性コルチゾール過剰症は、ベースライン評価での連続3回の24時間UFCの平均として定義され、ULNの1.3倍以上
- 血漿 ACTH レベルが正常または上昇している
- MRI または下錐体洞サンプリング (IPSS) で視認できる > 4mm の下垂体腺腫。ベースラインで >2 および/または DDAVP 刺激後に >2 の中心から末梢への ACTH 勾配。
- 再発または持続性CDは、以前に切除された下垂体ACTH分泌腫瘍、および下垂体手術後少なくとも4週間後の24時間UFC＞ULNが病理学的に確認されたものとして定義される。
CD の治療を受けている患者。 休薬期間はスクリーニング前に以下のように完了します: ステロイド生成阻害剤 (メチラポン、ケトコナゾール、オシロリスタット、
- レボ-ケトコナゾール): 2週間
- SRL (パシレオチド): 2 週間
- プロゲステロン受容体拮抗薬（ミフェプリストン）：2週間
- ドーパミン作動薬（カベルゴリン）：4週間
- CYP3A4 の強力な誘導剤または阻害剤: 薬剤によって異なります。薬物の半減期の少なくとも 5 ～ 6 倍
除外基準:
- 視野が損なわれている患者、または過去6か月以内に視覚変化の証拠がある患者
- MRIおよび正常な視野で視交叉に隣接または圧迫している鞍状腫瘍を有する患者
- ACTH分泌下垂体腫瘍が原因ではないクッシング症候群の患者
- スクリーニング後1か月以内に下垂体手術を含む大手術を受けた患者、または研究期間中に大規模な外科手術が計画されている患者
- カリウム補給で安定的に制御されていない限り、血清カリウム値が 3.5 mEq/L 未満の患者
- HbA1c レベルが 8 以上であることが証明される、コントロール不良の糖尿病患者
- 高血圧のコントロールが不十分な患者（すなわち、 血圧 ≥ 160/100 mmHg)
- -徐脈、心室頻拍、過去1年以内の心筋梗塞の病歴、または研究者の観点から重大な健康リスクを引き起こす可能性のあるその他の心血管障害の存在によって証明される、臨床的に重大な心血管障害を有する患者。
- -肝疾患、または肝硬変、慢性活動性B型およびC型肝炎、または慢性持続性肝炎などの肝疾患の病歴を有する患者、またはスクリーニング時のALTまたはAST>1.5×ULN、血清総ビリルビン>ULN、血清アルブミン<0.67×LLNを有する患者
- 腎疾患または腎疾患の病歴を有し、スクリーニング時のクレアチニンクリアランスが30 cm3/min以下および/またはクレアチニン > 1.5 mg/dlの患者
- 生化学的に甲状腺機能が正常ではない患者。 甲状腺置換療法を受けている患者は、少なくとも3か月間は安定した用量を服用しなければなりません。
- HIV陽性であることがわかっている患者、または対象の免疫系を著しく損なうその他の状態。
- 過去 1 年以内のアルコール乱用または違法薬物使用の履歴。
- 許容可能な避妊方法を実践する意思がない限り、妊娠中または授乳中、または妊娠の可能性がある女性患者。 治験に参加する女性は、コンドームを使用したパートナーとの経口避妊薬またはペッサラムによる二重バリア法を採用する必要がある。 禁欲は、日常的に実践されている場合には許容可能な避妊方法です。 男性参加者は、殺精子キャップ/ゼリー付きのコンドームを使用し、主な研究期間を超えて最大3か月間精子を提供しないことに同意する必要があります。
- スクリーニング前の1か月以内、または治験治療の5半減期以内のいずれか長い方、治験薬を用いた臨床研究に参加した患者。
- 強力なCYP3A4誘導剤または阻害剤の併用治療を受けている患者。
- ベースライン来院前の過去5年以内に下垂体放射線照射を受けた患者
- B型肝炎表面抗原（HbsAg）陽性が判明している患者
- C型肝炎抗体（抗HCV）陽性が判明している患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：フィメピノスタット60mg
30mg カプセル 2 個を 1 日 1 回、被験者 10 人
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この研究により、クッシング病（CD）の治療におけるこれらの用量の有効性と安全性を判断し、その後の大規模な研究の用量選択の指針を得ることができます。
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アクティブコンパレータ：フィメピノスタット30mg
10人の被験者に毎日30mgのカプセルを1回摂取
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この研究により、クッシング病（CD）の治療におけるこれらの用量の有効性と安全性を判断し、その後の大規模な研究の用量選択の指針を得ることができます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MUFC ≤ 1.0xULN の参加者数
時間枠：ベースライン、4週間
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4 週間 UFC は、24 日目から 28 日目までの連続した日に収集された 3 つの 24 時間 UFC 検体の平均として計算されます。
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ベースライン、4週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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24時間UFC、血漿ACTH、血清および唾液中コルチゾールレベルが正常化（正常範囲内の値）またはベースラインから50％以上改善した参加者の数
時間枠：ベースライン、4週間
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4 週間 UFC は、24 日目から 28 日目までの連続した日に収集された 3 つの 24 時間 UFC 検体の平均として計算されます。
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ベースライン、4週間
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ベースラインからの体重変化
時間枠：ベースライン、28日目
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ベースライン、28日目
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BMIのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28日目
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ベースライン、28日目
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収縮期血圧と拡張期血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28日目
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ベースライン、28日目
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クッシング病の健康関連の生活の質に関するアンケート（CushingQoL）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28日目
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CushingQoL は 0 ～ 100 の範囲の合計スコアを使用してスコア付けされ、スコアが低いほど QoL への影響が大きいことを示します。
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ベースライン、28日目
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ベックうつ病目録第 2 版 (BDIII) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28日目
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ベックうつ病スケールは次のようにスコア付けされます 1 ～ 10 これらの浮き沈みは正常とみなされます。
11-16 軽度の気分障害。
17～20歳の臨床的うつ病の境界線。
21-30 中等度のうつ病。
31-40 重度のうつ病
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ベースライン、28日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年1月16日
一次修了 (推定)
2029年1月1日
研究の完了 (推定)
2029年1月1日
試験登録日
最初に提出
2023年7月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年7月31日
最初の投稿 (実際)
2023年8月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月15日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- FD-07548-01-A1
- R01FD007548-01A1 (米国FDA認可/契約)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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