脊髄性筋萎縮症と診断されゾルゲンスマによる治療を受けたブラジル人患者における長期安全性研究 (ARISER)
2025年1月14日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
オナセムノゲン・アベパルボベック（ゾルゲンスマ®）による治療を受けた脊髄性筋萎縮症（SMA）の診断が確定したブラジル人患者を対象とした長期安全性研究 - ARISER 研究
脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断されオナセムノゲン・アベパルボベック（ゾルゲンスマ®）で治療されたブラジル人患者を対象とした長期安全性研究
調査の概要
詳細な説明
この研究は、SMAと診断され、治療後最長15年間オナセムノゲン・アベパルボベック（ゾルゲンスマ®）による治療を受けたブラジルの小児患者の長期にわたる実際の安全性データを評価する非介入的な認可後安全性研究（PASS）です。
この研究は、承認された適応症におけるオナセムノジーン・アベパルボベックのベネフィット・リスク評価を裏付けるものであり、新たな安全性シグナルの検出も可能にし、患者/介護者、医療提供者（医療従事者）にオナセムノジーン・アベパルボベックに関連する安全性リスクの管理に関するさらなる指針を提供する可能性がある。 ）および治療医師。これは、ゾルゲンスマ®の認可を与えるための条件措置としてブラジル保健当局 ANVISA によって要求されています。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
50
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
研究場所
-
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PR
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Curitiba、PR、ブラジル、81520-060
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
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SP
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Sao Paulo、SP、ブラジル、05403-000
- 募集
- Novartis Investigative Site
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団は、商業環境、非公開MAP、または第IV相OFELIA試験でオナセムノゲン・アベパルボベック（Zolgensma®）による治療を受けた約50人のブラジル人のSMA小児患者で構成されます。
患者はブラジル国内の最大 3 つのセンターで 1 年間にわたって募集されます。
説明
包含基準:
- 被験者の親または法的保護者は、署名された eICF を提供しています。
- 遺伝的に確認されたSMA患者：SMN1遺伝子に両対立遺伝子変異があり、SMAタイプ1またはSMN2遺伝子のコピーが最大3コピーであると臨床診断されている。
- 被験者は、この研究に登録する前にオナセムノゲン アベパルボベック (Zolgensma®) で治療*されました。
オナセムノゲン・アベパルボベック（Zolgensma®）の前にヌシネルセンまたはリスディプラムで治療を受けた被験者は、現在投与を受けていなければ登録できます。
*被験者は、オナセムノゲン・アベパルボベック（ゾルゲンスマ®）で治療された日に、または現地の倫理要件に従って、すべての評価を遡及的に完了するために以前の病歴が利用可能な場合に、この研究に登録できます。
- 被験者および親/保護者は、研究の過程を通じて電話での連絡に応じる意思があり、従うことができます。
除外基準:
第IV相OFELIA試験以外の介入臨床試験**に現在登録されている患者は、研究から除外されます。
- 臨床試験に登録されたが（疾患の適応症や介入治療とは無関係に）、現在は登録されていない被験者もこの研究に含めることができます。
追跡調査中に、薬理学的介入を伴う臨床試験に登録した被験者はこの研究から中止されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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脊髄性筋萎縮症患者
脊髄性筋萎縮症と確定診断されオナセムノゲン・アベパルボベックによる治療を受けたブラジル人の小児患者
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遡及的および前向きの観察研究。
治療の割り当てはありません。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生したSAEの発生率と重症度
時間枠：最長5年
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治療中に発生した重篤なAE（SAE）の発生率と重症度
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最長5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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少なくとも 1 つの AESI を経験した患者数と AESI 別の患者数
時間枠：最長15年
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特に関心のある有害事象：血小板減少症、肝毒性、血栓性微小血管症（TMA）、後根神経節毒性、心臓AE、新たな悪性腫瘍、神経疾患、自己免疫疾患、血液疾患の新たな発生率
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最長15年
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生存し、永続的な人工呼吸補助を必要としない患者の数
時間枠：最長15年
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永続的な換気補助の評価。侵襲的換気（気管切開）または1日16時間以上の呼吸補助（非侵襲的換気補助を含む）を、急性可逆性疾患がない場合に14日以上連続して必要とするものとして定義される（周術期換気を除く） 。
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最長15年
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死亡するまでの時間、または恒久的な換気補助が必要になるまでの時間
時間枠：最長15年
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永続的な換気補助の評価。侵襲的換気（気管切開）または1日16時間以上の呼吸補助（非侵襲的換気補助を含む）を、急性可逆性疾患がない場合に14日以上連続して必要とするものとして定義される（周術期換気を除く） 。
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最長15年
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各発達運動マイルストーンを達成した患者の数
時間枠：最長15年
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WHO の発達マイルストーンの評価: 支えなしで座る、手と膝を這わせる、介助して立つ、介助して歩く、一人で立つ、一人で歩く。
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最長15年
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年齢パーセンタイル内でWHOの各発達マイルストーンを達成した患者の数
時間枠：最長15年
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WHO の発達マイルストーンの評価: 支えなしで座る、手と膝を這わせる、介助して立つ、介助して歩く、一人で立つ、一人で歩く。
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最長15年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月22日
一次修了 (推定)
2038年9月30日
研究の完了 (推定)
2038年9月30日
試験登録日
最初に提出
2023年8月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年8月25日
最初の投稿 (実際)
2023年8月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月14日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。