En langsiktig sikkerhetsstudie hos brasilianske pasienter med diagnose av spinal muskelatrofi behandlet med Zolgensma (ARISER)
14. januar 2025 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En langsiktig sikkerhetsstudie i brasilianske pasienter med en bekreftet diagnose av spinal muskelatrofi (SMA) behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) - ARISER-studie
En langsiktig sikkerhetsstudie i brasilianske pasienter med en bekreftet diagnose av spinal muskelatrofi (SMA) behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®)
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en ikke-intervensjonell Post Authorization Safety Study (PASS) for å evaluere langsiktige, reelle sikkerhetsdata fra brasilianske pediatriske pasienter diagnostisert med SMA og behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) i opptil 15 år etter behandlingen.
Denne studien vil støtte nytte-risikovurderingen av Onasemnogene Abeparvovec i de godkjente indikasjonene og kan også tillate påvisning av nye sikkerhetssignaler og gi ytterligere veiledning om håndtering av sikkerhetsrisiko forbundet med Onasemnogen Abeparvovec til pasienter/omsorgspersoner, helsepersonell (HCPer) ) og behandlende leger, som kreves av den brasilianske helsemyndigheten ANVISA som et betinget tiltak for å gi Zolgensma®s autorisasjon.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
50
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
- E-post: novartis.email@novartis.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
Studiesteder
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brasil, 81520-060
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasil, 05403-000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil bestå av omtrent 50 brasilianske pediatriske pasienter med SMA som ble behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) i kommersielle omgivelser, den lukkede MAP eller fase IV OFELIA-studien.
Pasienter vil bli rekruttert i opptil 3 sentre i Brasil, over ett års rekruttering.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Subjektets forelder eller verge har gitt signert eICF.
- Person med SMA, genetisk bekreftet: med en bi-allel mutasjon i SMN1-genet, og en klinisk diagnose av SMA Type 1 eller opptil 3 kopier av SMN2-genet.
- Forsøksperson behandlet* med Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) før han ble registrert i denne studien.
Pasienter behandlet med nusinersen eller risdiplam før Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) kan registreres dersom de ikke får det for øyeblikket.
*Forsøkspersoner kan registreres i denne studien på dagen som behandles med Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) eller hvis tidligere medisinsk historie er tilgjengelig for å fullføre alle vurderinger retrospektivt, i samsvar med lokale etiske krav.
- Forsøksperson og foreldre/foresatte er villige og i stand til å overholde telefonkontaktene gjennom studiet
Ekskluderingskriterier:
Pasienter som for øyeblikket er registrert i en intervensjonell klinisk studie** bortsett fra fase IV OFELIA-studien vil bli ekskludert fra studien.
- Forsøkspersoner som ble registrert i en klinisk studie (uavhengig av sykdomsindikasjon og intervensjonsbehandling), men som ikke er registrert for øyeblikket, kan inkluderes i denne studien.
Under oppfølgingen vil forsøkspersoner som melder seg på en klinisk studie med farmakologisk intervensjon avslutte denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Spinal muskelatrofipasienter
Brasilianske pediatriske pasienter med en bekreftet diagnose av spinal muskelatrofi behandlet med Onasemnogen Abeparvovec
|
Retrospektiv og prospektiv observasjonsstudie.
Det er ingen behandlingstildeling.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkomne SAE
Tidsramme: Inntil 5 år
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av behandlingsfremkallende alvorlige bivirkninger (SAE)
|
Inntil 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter som opplever minst én AESI og antall pasienter av AESI
Tidsramme: Inntil 15 år
|
Bivirkninger av spesiell interesse: trombocytopeni, hepatotoksisitet, trombotisk mikroangiopati (TMA), toksisitet i dorsalrotganglia, hjertebivirkninger, nye maligniteter, ny forekomst av nevrologiske, autoimmune og hematologiske lidelser
|
Inntil 15 år
|
|
Antall pasienter som har overlevd og ikke har trengt permanent ventilasjonshjelp
Tidsramme: Inntil 15 år
|
Evaluering av permanent ventilasjonsassistanse, definert som å kreve invasiv ventilasjon (trakeostomi), eller respirasjonsassistanse i 16 eller flere timer per dag (inkludert ikke-invasiv ventilasjonsstøtte) kontinuerlig i 14 eller flere dager i fravær av en akutt reversibel sykdom, unntatt perioperativ ventilasjon .
|
Inntil 15 år
|
|
Tid til død eller behov for permanent ventilasjonshjelp
Tidsramme: Inntil 15 år
|
Evaluering av permanent ventilasjonsassistanse, definert som å kreve invasiv ventilasjon (trakeostomi), eller respirasjonsassistanse i 16 eller flere timer per dag (inkludert ikke-invasiv ventilasjonsstøtte) kontinuerlig i 14 eller flere dager i fravær av en akutt reversibel sykdom, unntatt perioperativ ventilasjon .
|
Inntil 15 år
|
|
Antall pasienter som oppnår hver utviklingsmotorisk milepæl
Tidsramme: Inntil 15 år
|
Evaluering av WHOs utviklingsmilepæler: å sitte uten støtte, hender og knær krypende, stå med assistanse, gå med assistanse, stå alene og gå alene.
|
Inntil 15 år
|
|
Antall pasienter som oppnår hver WHOs utviklingsmilepæl innenfor alderspersentiler
Tidsramme: Inntil 15 år
|
Evaluering av WHOs utviklingsmilepæler: å sitte uten støtte, hender og knær krypende, stå med assistanse, gå med assistanse, stå alene og gå alene.
|
Inntil 15 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. november 2023
Primær fullføring (Antatt)
30. september 2038
Studiet fullført (Antatt)
30. september 2038
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. august 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. august 2023
Først lagt ut (Faktiske)
31. august 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- COAV101ABR01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .