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Eine Langzeit-Sicherheitsstudie an brasilianischen Patienten mit der Diagnose spinaler Muskelatrophie, die mit Zolgensma behandelt wurden (ARISER)

14. Januar 2025 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Langzeit-Sicherheitsstudie an brasilianischen Patienten mit bestätigter Diagnose einer spinalen Muskelatrophie (SMA), die mit Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) behandelt wurden – ARISER-Studie

Eine Langzeit-Sicherheitsstudie an brasilianischen Patienten mit einer bestätigten Diagnose einer spinalen Muskelatrophie (SMA), die mit Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine nicht-interventionelle Post-Authorization-Sicherheitsstudie (PASS) zur Auswertung langfristiger, realer Sicherheitsdaten von brasilianischen pädiatrischen Patienten, bei denen SMA diagnostiziert wurde und die bis zu 15 Jahre nach der Behandlung mit Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) behandelt wurden. Diese Studie wird die Nutzen-Risiko-Bewertung von Onasemnogen-Abeparvovec in den zugelassenen Indikationen unterstützen und möglicherweise auch die Erkennung neuer Sicherheitssignale ermöglichen und weitere Leitlinien für den Umgang mit Sicherheitsrisiken im Zusammenhang mit Onasemnogen-Abeparvovec für Patienten/Betreuer und Gesundheitsdienstleister (HCPs) liefern ) und behandelnden Ärzten, wie von der brasilianischen Gesundheitsbehörde ANVISA als bedingte Maßnahme für die Erteilung der Zulassung von Zolgensma® gefordert.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals

Studienorte

  • Brasilien
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasilien, 81520-060
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403-000
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation wird aus etwa 50 brasilianischen pädiatrischen Patienten mit SMA bestehen, die im kommerziellen Rahmen, im geschlossenen MAP oder in der Phase-IV-OFELIA-Studie mit Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) behandelt wurden. Die Patienten werden innerhalb eines Rekrutierungsjahres in bis zu drei Zentren in Brasilien rekrutiert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Elternteil oder Erziehungsberechtigte des Probanden hat eine unterzeichnete eICF vorgelegt.
  • Person mit SMA, genetisch bestätigt: mit einer bi-allelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinischen Diagnose von SMA Typ 1 oder bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.
  • Der Proband wurde vor der Aufnahme in diese Studie mit Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) behandelt*.

Probanden, die vor Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) mit Nusinersen oder Risdiplam behandelt wurden, können aufgenommen werden, wenn sie es derzeit nicht erhalten.

*Probanden können an dem Tag, an dem sie mit Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) behandelt werden, in diese Studie aufgenommen werden, oder wenn eine Vorgeschichte vorliegt, um alle Beurteilungen im Nachhinein gemäß den lokalen ethischen Anforderungen abzuschließen.

  • Proband und Eltern/Erziehungsberechtigter sind bereit und in der Lage, die Telefonkontakte im Verlauf der Studie einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die derzeit an einer anderen interventionellen klinischen Studie** als der Phase-IV-OFELIA-Studie teilnehmen, werden von der Studie ausgeschlossen.

    • Probanden, die an einer klinischen Studie teilgenommen haben (unabhängig von der Krankheitsindikation und der interventionellen Behandlung), aber derzeit nicht eingeschrieben sind, können in diese Studie einbezogen werden.

Während der Nachbeobachtung werden Probanden, die an einer klinischen Studie mit pharmakologischer Intervention teilnehmen, die Teilnahme an dieser Studie abbrechen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit spinaler Muskelatrophie
Brasilianische pädiatrische Patienten mit einer bestätigten Diagnose einer spinalen Muskelatrophie, die mit Onasemnogen Abeparvovec behandelt wurden
Sonstiges: Onasemnogen Abeparvovec
Retrospektive und prospektive Beobachtungsstudie. Es gibt keine Behandlungszuteilung.
Andere Namen:
  • Zolgensma

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz und Schwere behandlungsbedingter SAEs
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Inzidenz und Schweregrad behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, bei denen mindestens ein AESI auftritt, und Anzahl der Patienten mit AESI
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Unerwünschtes Ereignis von besonderem Interesse: Thrombozytopenie, Hepatotoxizität, thrombotische Mikroangiopathie (TMA), Toxizität der Spinalganglien, kardiale UE, neue maligne Erkrankungen, neue Inzidenz neurologischer, autoimmuner und hämatologischer Erkrankungen
Bis zu 15 Jahre
Anzahl der Patienten, die überlebt haben und keine dauerhafte Beatmungsunterstützung benötigten
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Bewertung der permanenten Beatmungsunterstützung, definiert als die Notwendigkeit einer invasiven Beatmung (Tracheotomie) oder einer Atemunterstützung für 16 oder mehr Stunden pro Tag (einschließlich nicht-invasiver Beatmungsunterstützung) kontinuierlich für 14 oder mehr Tage, sofern keine akute reversible Erkrankung vorliegt, ausgenommen perioperative Beatmung .
Bis zu 15 Jahre
Zeit bis zum Tod oder der Notwendigkeit einer dauerhaften Beatmungsunterstützung
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Bewertung der permanenten Beatmungsunterstützung, definiert als die Notwendigkeit einer invasiven Beatmung (Tracheotomie) oder einer Atemunterstützung für 16 oder mehr Stunden pro Tag (einschließlich nicht-invasiver Beatmungsunterstützung) kontinuierlich für 14 oder mehr Tage, sofern keine akute reversible Erkrankung vorliegt, ausgenommen perioperative Beatmung .
Bis zu 15 Jahre
Anzahl der Patienten, die jeden entwicklungsmotorischen Meilenstein erreichen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Bewertung der Entwicklungsmeilensteine ​​der WHO: Sitzen ohne Unterstützung, Hände und Knie krabbeln, Stehen mit Hilfe, Gehen mit Hilfe, Alleinstehen und Alleingehen.
Bis zu 15 Jahre
Anzahl der Patienten, die jeden WHO-Entwicklungsmeilenstein innerhalb der Altersperzentile erreichen
Zeitfenster: Bis zu 15 Jahre
Bewertung der Entwicklungsmeilensteine ​​der WHO: Sitzen ohne Unterstützung, Hände und Knie krabbeln, Stehen mit Hilfe, Gehen mit Hilfe, Alleinstehen und Alleingehen.
Bis zu 15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2038

Studienabschluss (Geschätzt)

30. September 2038

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • COAV101ABR01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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