Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla sicurezza a lungo termine in pazienti brasiliani con diagnosi di atrofia muscolare spinale trattati con Zolgensma (ARISER)

14 gennaio 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio sulla sicurezza a lungo termine in pazienti brasiliani con diagnosi confermata di atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - Studio ARISER

Uno studio di sicurezza a lungo termine in pazienti brasiliani con diagnosi confermata di atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di sicurezza post-autorizzazione (PASS) non interventistico volto a valutare dati di sicurezza reali a lungo termine di pazienti pediatrici brasiliani con diagnosi di SMA e trattati con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) fino a 15 anni dopo il trattamento. Questo studio supporterà la valutazione del rapporto rischio-beneficio di Onasemnogene Abeparvovec nelle indicazioni approvate e potrebbe anche consentire l'individuazione di nuovi segnali di sicurezza e fornire ulteriori indicazioni sulla gestione dei rischi per la sicurezza associati a Onasemnogene Abeparvovec a pazienti/operatori sanitari, operatori sanitari (operatori sanitari) ) e ai medici curanti, come richiesto dall'Autorità sanitaria brasiliana ANVISA come misura condizionale per la concessione dell'autorizzazione di Zolgensma®.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Luoghi di studio

  • Brasile
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasile, 81520-060
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasile, 05403-000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio sarà composta da circa 50 pazienti pediatrici brasiliani affetti da SMA trattati con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) nel contesto commerciale, nello studio chiuso MAP o nello studio di fase IV OFELIA. I pazienti verranno reclutati in un massimo di 3 centri in Brasile, nell'arco di un anno dal reclutamento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il genitore o il tutore legale del soggetto ha fornito l'eICF firmato.
  • Soggetto con SMA, geneticamente confermato: con una mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA di tipo 1 o fino a 3 copie del gene SMN2.
  • Soggetto trattato* con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) prima dell'arruolamento in questo studio.

I soggetti trattati con nusinersen o risdiplam prima di Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) possono essere arruolati se attualmente non lo ricevono.

*I soggetti possono essere arruolati in questo studio il giorno del trattamento con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) o se è disponibile l'anamnesi medica precedente per completare tutte le valutazioni retrospettivamente, in conformità con i requisiti etici locali.

  • Il soggetto e il genitore/tutore sono disposti e in grado di rispettare i contatti telefonici nel corso dello studio

Criteri di esclusione:

  • I pazienti attualmente arruolati in qualsiasi studio clinico interventistico** diverso dallo studio di fase IV OFELIA saranno esclusi dallo studio.

    • I soggetti che sono stati arruolati in uno studio clinico (indipendentemente dall'indicazione della malattia e dal trattamento interventistico) ma non sono attualmente arruolati, possono essere inclusi in questo studio.

Durante il follow-up, i soggetti che arruolano qualsiasi studio clinico con intervento farmacologico interromperanno questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con atrofia muscolare spinale
Pazienti pediatrici brasiliani con diagnosi confermata di atrofia muscolare spinale trattati con Onasemnogene Abeparvovec
Altro: Onasemnogene Abeparvovec
Studio osservazionale retrospettivo e prospettico. Non è prevista alcuna allocazione del trattamento.
Altri nomi:
  • Zolgensma

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli SAE emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Incidenza e gravità degli eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che hanno riscontrato almeno un'AESI e numero di pazienti per AESI
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Evento avverso di particolare interesse: trombocitopenia, epatotossicità, microangiopatia trombotica (TMA), tossicità nei gangli delle radici dorsali, eventi avversi cardiaci, nuove neoplasie, nuova incidenza di disturbi neurologici, autoimmuni ed ematologici
Fino a 15 anni
Numero di pazienti sopravvissuti e che non hanno necessitato di assistenza ventilatoria permanente
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Valutazione dell'assistenza ventilatoria permanente, definita come la necessità di ventilazione invasiva (tracheostomia) o assistenza respiratoria per 16 o più ore al giorno (incluso il supporto ventilatorio non invasivo) continuativamente per 14 o più giorni in assenza di una malattia acuta reversibile, esclusa la ventilazione perioperatoria .
Fino a 15 anni
Tempo fino alla morte o alla necessità di assistenza ventilatoria permanente
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Valutazione dell'assistenza ventilatoria permanente, definita come la necessità di ventilazione invasiva (tracheostomia) o assistenza respiratoria per 16 o più ore al giorno (incluso il supporto ventilatorio non invasivo) continuativamente per 14 o più giorni in assenza di una malattia acuta reversibile, esclusa la ventilazione perioperatoria .
Fino a 15 anni
Numero di pazienti che raggiungono ogni traguardo motorio dello sviluppo
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Valutazione delle tappe fondamentali dello sviluppo dell'OMS: sedersi senza supporto, gattonare con mani e ginocchia, stare in piedi con assistenza, camminare con assistenza, stare in piedi da soli e camminare da soli.
Fino a 15 anni
Numero di pazienti che raggiungono ciascuna tappa fondamentale dello sviluppo dell'OMS entro i percentili di età
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Valutazione delle tappe fondamentali dello sviluppo dell'OMS: sedersi senza supporto, gattonare con mani e ginocchia, stare in piedi con assistenza, camminare con assistenza, stare in piedi da soli e camminare da soli.
Fino a 15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2038

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2038

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

31 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • COAV101ABR01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi