Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование безопасности у бразильских пациентов с диагнозом спинальная мышечная атрофия, получавших Золгенсму (ARISER)

14 января 2025 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Долгосрочное исследование безопасности у бразильских пациентов с подтвержденным диагнозом спинальной мышечной атрофии (СМА), получавших онасемноген абепарвовек (Zolgensma®) - исследование ARISER

Долгосрочное исследование безопасности на бразильских пациентах с подтвержденным диагнозом спинальной мышечной атрофии (СМА), получавших онасемноген абепарвовек (Золгенсма®)

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой неинтервенционное пострегистрационное исследование безопасности (PASS) для оценки долгосрочных реальных данных о безопасности бразильских педиатрических пациентов с диагнозом СМА, которые лечились онасемногеном Абепарвовеком (Золгенсма®) в течение 15 лет после лечения. Это исследование будет способствовать оценке пользы и риска Онасемногена Абепарвовек при утвержденных показаниях, а также может позволить выявить новые сигналы безопасности и предоставить дальнейшие рекомендации по управлению рисками безопасности, связанными с Онасемногеном Абепарвовеком, для пациентов/лиц, осуществляющих уход, и поставщиков медицинских услуг (медицинских работников). ) и лечащим врачам, как того требует Управление здравоохранения Бразилии ANVISA в качестве условной меры для выдачи разрешения на применение препарата Золгенсма®.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

50

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals

Места учебы

  • Бразилия
    • PR
      • Curitiba, PR, Бразилия, 81520-060
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Бразилия, 05403-000
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция будет состоять примерно из 50 бразильских педиатрических пациентов со СМА, которые получали лечение Онасемногеном Абепарвовеком (Zolgensma®) в коммерческих условиях, закрытом MAP или исследовании фазы IV OFELIA. Пациенты будут набираться в 3 центрах в Бразилии, в течение одного года набора.

Описание

Критерии включения:

  • Родитель или законный опекун субъекта предоставил подписанный eICF.
  • Субъект со СМА, генетически подтвержденным: с биаллельной мутацией гена SMN1 и клиническим диагнозом СМА типа 1 или до 3 копий гена SMN2.
  • Субъект получал* лечение Онасемногеном Абепарвовеком (Zolgensma®) до включения в это исследование.

Субъекты, получавшие нусинерсен или рисдиплам до приема Онасемногена Абепарвовека (Золгенсма®), могут быть включены в исследование, если в настоящее время они не получают его.

*Субъекты могут быть включены в это исследование в день лечения Онасемногеном Абепарвовеком (Золгенсма®) или при наличии предшествующей истории болезни для ретроспективного завершения всех оценок в соответствии с местными этическими требованиями.

  • Субъект и родитель/опекун желают и могут соблюдать телефонные контакты в ходе исследования.

Критерий исключения:

  • Пациенты, в настоящее время участвующие в любом интервенционном клиническом исследовании**, кроме исследования фазы IV OFELIA, будут исключены из исследования.

    • В это исследование могут быть включены субъекты, которые были включены в клиническое исследование (независимо от показаний к заболеванию и интервенционному лечению), но в настоящее время не включены в него.

В течение периода наблюдения субъекты, принявшие участие в любом клиническом исследовании с фармакологическим вмешательством, прекратят участие в этом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты со спинальной мышечной атрофией
Бразильские педиатрические пациенты с подтвержденным диагнозом спинальной мышечной атрофии, получавшие лечение Онасемногеном Абепарвовеком
Другой: Онасемноген Абепарвовек
Ретроспективное и проспективное наблюдательное исследование. Распределения по лечению нет.
Другие имена:
  • Золгенсма

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть СНЯ, возникших при лечении
Временное ограничение: До 5 лет
Частота и тяжесть серьезных НЯ, возникших при лечении (СНЯ)
До 5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов, у которых наблюдался хотя бы один AESI, и количество пациентов с AESI
Временное ограничение: До 15 лет
Нежелательные явления, представляющие особый интерес: тромбоцитопения, гепатотоксичность, тромботическая микроангиопатия (ТМА), токсичность дорсальных корешковых ганглиев, сердечные НЯ, новые злокачественные новообразования, новые случаи неврологических, аутоиммунных и гематологических нарушений.
До 15 лет
Число пациентов, которые выжили и не нуждались в постоянной искусственной вентиляции легких
Временное ограничение: До 15 лет
Оценка постоянной респираторной поддержки, определяемой как необходимость инвазивной вентиляции (трахеостома) или респираторной поддержки в течение 16 или более часов в день (включая неинвазивную вентиляционную поддержку) непрерывно в течение 14 или более дней при отсутствии острого обратимого заболевания, исключая периоперационную вентиляцию. .
До 15 лет
Время до смерти или необходимость постоянной искусственной вентиляции легких
Временное ограничение: До 15 лет
Оценка постоянной респираторной поддержки, определяемой как необходимость инвазивной вентиляции (трахеостома) или респираторной поддержки в течение 16 или более часов в день (включая неинвазивную вентиляционную поддержку) непрерывно в течение 14 или более дней при отсутствии острого обратимого заболевания, исключая периоперационную вентиляцию. .
До 15 лет
Количество пациентов, достигших каждого этапа развития моторики
Временное ограничение: До 15 лет
Оценка этапов развития ВОЗ: сидение без поддержки, ползание на руках и коленях, стояние с посторонней помощью, ходьба с посторонней помощью, стояние в одиночестве и ходьба в одиночку.
До 15 лет
Число пациентов, достигших каждого этапа развития ВОЗ в пределах возрастных процентилей
Временное ограничение: До 15 лет
Оценка этапов развития ВОЗ: сидение без поддержки, ползание на руках и коленях, стояние с посторонней помощью, ходьба с посторонней помощью, стояние в одиночестве и ходьба в одиночку.
До 15 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 ноября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 сентября 2038 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 сентября 2038 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 января 2025 г.

Последняя проверка

1 января 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • COAV101ABR01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться