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Zolgensma로 치료한 척수근위축 진단을 받은 브라질 환자에 대한 장기 안전성 연구 (ARISER)

2023년 12월 8일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

Onasemnogene Abeparvovec(Zolgensma®)로 치료한 척수근위축(SMA) 진단이 확인된 브라질 환자를 대상으로 한 장기 안전성 연구 - ARISER 연구

Onasemnogene Abeparvovec(Zolgensma®)로 치료한 척수근위축증(SMA) 진단이 확인된 브라질 환자를 대상으로 한 장기 안전성 연구

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 SMA 진단을 ​​받고 치료 후 최대 15년 동안 Onasemnogene Abeparvovec(Zolgensma®)로 치료받은 브라질 소아 환자의 장기 실제 안전성 데이터를 평가하기 위한 비중재 사후 승인 안전성 연구(PASS)입니다. 이 연구는 승인된 적응증에서 Onasemnogene Abeparvovec의 유익성-위해성 평가를 뒷받침할 것이며, 새로운 안전 신호의 검출을 허용하고 환자/간병인, 의료 서비스 제공자(HCP)에게 Onasemnogene Abeparvovec과 관련된 안전 위험 관리에 대한 추가 지침을 제공할 수도 있습니다. ) 및 치료 의사(브라질 보건 당국 ANVISA가 Zolgensma® 승인을 부여하기 위한 조건부 조치로 요구함).

연구 유형

관찰

등록 (추정된)

50

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Novartis Pharmaceuticals

연구 장소

  • 브라질
    • PR
      • Curitiba, PR, 브라질, 81520-060
        • 모병
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 모집단은 상업적 환경, 비공개 MAP 또는 제4상 OFELIA 시험에서 Onasemnogene Abeparvovec(Zolgensma®)으로 치료받은 브라질 SMA 소아 환자 약 50명으로 구성됩니다. 환자는 모집 기간 1년에 걸쳐 브라질 내 최대 3개 센터에서 모집됩니다.

설명

포함 기준:

  • 피험자의 부모 또는 법적 보호자가 서명된 eICF를 제공했습니다.
  • 유전적으로 확인된 SMA 환자: SMN1 유전자에 이중 대립유전자 돌연변이가 있고 SMA 유형 1 또는 최대 3개의 SMN2 유전자 복사본에 대한 임상 진단이 있음.
  • 이 연구에 등록하기 전에 Onasemnogene Abeparvovec(Zolgensma®)로 치료*를 받은 피험자.

Onasemnogene Abeparvovec(Zolgensma®) 이전에 누시네르센 또는 리스디플람으로 치료받은 대상자는 현재 이를 투여받지 않는 경우 등록할 수 있습니다.

*대상자는 Onasemnogene Abeparvovec(Zolgensma®)로 치료받은 당일 또는 이전 병력이 있는 경우 현지 윤리적 요구 사항에 따라 모든 평가를 소급하여 완료할 수 있는 경우 이 연구에 등록할 수 있습니다.

  • 피험자와 부모/보호자는 연구 과정 전반에 걸쳐 전화 연락에 응할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  • 현재 IV상 OFELIA 시험 이외의 중재적 임상 시험**에 등록되어 있는 환자는 연구에서 제외됩니다.

    • 임상 시험(질병 적응증 및 중재적 치료와 무관하게)에 등록했지만 현재 등록되지 않은 피험자가 이 연구에 포함될 수 있습니다.

추적 기간 동안 약리학적 개입이 포함된 임상 시험에 등록한 피험자는 본 연구를 중단하게 됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
척수근위축증 환자
오나셈노젠 아베파르보벡으로 치료받은 척수근위축증 진단이 확인된 브라질 소아 환자
다른: 오나셈노게네 아베파르보벡
회고적 및 전향적 관찰 연구. 치료 배정은 없습니다.
다른 이름들:
  • 졸겐스마

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료로 인한 SAE의 발생률 및 심각도
기간: 최대 5년
치료로 인한 심각한 AE(SAE)의 발생률 및 중증도
최대 5년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AESI를 1회 이상 경험한 환자 수 및 AESI를 경험한 환자 수
기간: 최대 15년
특별 관심 부작용: 혈소판감소증, 간독성, 혈전성 미세혈관병증(TMA), 후근 신경절 독성, 심장 이상반응, 새로운 악성종양, 신경학적, 자가면역 및 혈액학적 장애의 새로운 발생
최대 15년
생존하고 영구 환기 지원이 필요하지 않은 환자 수
기간: 최대 15년
침습적 환기(기관절개술)가 필요한 것으로 정의된 영구 환기 보조 평가 또는 급성 가역적 질병이 없는 상태에서 14일 이상 지속적으로 하루 16시간 이상 호흡 보조(비침습적 환기 포함)가 필요한 것으로 정의됨(수술 전후 환기 제외) .
최대 15년
사망까지의 시간 또는 영구 환기 지원이 필요할 때까지의 시간
기간: 최대 15년
침습적 환기(기관절개술)가 필요한 것으로 정의된 영구 환기 보조 평가 또는 급성 가역적 질병이 없는 상태에서 14일 이상 지속적으로 하루 16시간 이상 호흡 보조(비침습적 환기 포함)가 필요한 것으로 정의됨(수술 전후 환기 제외) .
최대 15년
각 발달 운동 마일스톤을 달성한 환자 수
기간: 최대 15년
WHO 발달 단계 평가: 도움 없이 앉기, 손과 무릎으로 기어 가기, 도움을 받아 서기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 혼자 걷기.
최대 15년
연령 백분위수 내에서 각 WHO 발달 단계를 달성한 환자 수
기간: 최대 15년
WHO 발달 단계 평가: 도움 없이 앉기, 손과 무릎으로 기어 가기, 도움을 받아 서기, 도움을 받아 걷기, 혼자 서기, 혼자 걷기.
최대 15년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 11월 22일

기본 완료 (추정된)

2038년 8월 2일

연구 완료 (추정된)

2038년 8월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 25일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 12월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 12월 8일

마지막으로 확인됨

2023년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • COAV101ABR01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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