En langsigtet sikkerhedsundersøgelse i brasilianske patienter med en diagnose af spinal muskelatrofi behandlet med Zolgensma (ARISER)
14. januar 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals
En langsigtet sikkerhedsundersøgelse i brasilianske patienter med en bekræftet diagnose af spinal muskelatrofi (SMA) behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) - ARISER-undersøgelse
En langsigtet sikkerhedsundersøgelse i brasilianske patienter med en bekræftet diagnose af spinal muskelatrofi (SMA) behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®)
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse er et ikke-interventionelt Post Authorization Safety Study (PASS) for at evaluere langsigtede, virkelige sikkerhedsdata fra brasilianske pædiatriske patienter diagnosticeret med SMA og behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) i op til 15 år efter behandlingen.
Denne undersøgelse vil understøtte fordele-risikovurderingen af Onasemnogen Abeparvovec i de godkendte indikationer og kan også give mulighed for påvisning af nye sikkerhedssignaler og give yderligere vejledning om håndtering af sikkerhedsrisici forbundet med Onasemnogen Abeparvovec til patienter/plejere, sundhedsudbydere (HCP'er) ) og behandlende læger, som krævet af den brasilianske sundhedsmyndighed ANVISA som en betinget foranstaltning for at give Zolgensma®'s godkendelse.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
50
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
- Telefonnummer: +41613241111
- E-mail: novartis.email@novartis.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Novartis Pharmaceuticals
Studiesteder
-
-
PR
-
Curitiba, PR, Brasilien, 81520-060
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403-000
- Rekruttering
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Studiepopulationen vil bestå af ca. 50 brasilianske pædiatriske patienter med SMA, der blev behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) i kommercielle omgivelser, det lukkede MAP eller fase IV OFELIA-studiet.
Patienter vil blive rekrutteret i op til 3 centre i Brasilien over et års rekruttering.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Forsøgspersonens forælder eller værge har leveret underskrevet eICF.
- Person med SMA, genetisk bekræftet: med en bi-allel mutation i SMN1-genet og en klinisk diagnose af SMA Type 1 eller op til 3 kopier af SMN2-genet.
- Forsøgsperson behandlet* med Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) før tilmelding til denne undersøgelse.
Forsøgspersoner, der er behandlet med nusinersen eller risdiplam før Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®), kan tilmeldes, hvis de i øjeblikket ikke får det.
*Forsøgspersoner kan tilmeldes denne undersøgelse på dagen, hvor de behandles med Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®), eller hvis tidligere sygehistorie er tilgængelig for at fuldføre alle vurderinger retrospektivt i overensstemmelse med lokale etiske krav.
- Forsøgsperson og forælder/værge er villige og i stand til at overholde telefonkontakterne gennem studiets forløb
Ekskluderingskriterier:
Patienter, der i øjeblikket er inkluderet i ethvert interventionelt klinisk forsøg** bortset fra fase IV OFELIA-studiet, vil blive udelukket fra undersøgelsen.
- Forsøgspersoner, der var indskrevet i et klinisk forsøg (uafhængigt af sygdomsindikation og interventionel behandling), men som ikke i øjeblikket er indskrevet, kan inkluderes i denne undersøgelse.
Under opfølgningen vil forsøgspersoner, der tilmelder sig ethvert klinisk forsøg med farmakologisk intervention, afbryde denne undersøgelse.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med spinal muskelatrofi
Brasilianske pædiatriske patienter med en bekræftet diagnose af spinal muskelatrofi behandlet med Onasemnogen Abeparvovec
|
Retrospektiv og prospektiv observationsundersøgelse.
Der er ingen behandlingstildeling.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsfremkaldte SAE'er
Tidsramme: Op til 5 år
|
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (SAE'er)
|
Op til 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal patienter, der oplever mindst én AESI og antal patienter ved AESI
Tidsramme: Op til 15 år
|
Bivirkninger af særlig interesse: trombocytopeni, hepatotoksicitet, trombotisk mikroangiopati (TMA), toksicitet i dorsale rodganglier, hjerte-AE'er, nye maligniteter, ny forekomst af neurologisk, autoimmun og hæmatologisk lidelse
|
Op til 15 år
|
|
Antal patienter, der har overlevet og ikke har haft behov for permanent respiratorhjælp
Tidsramme: Op til 15 år
|
Evaluering af permanent respirationsassistance, defineret som krævende invasiv ventilation (trakeostomi) eller respirationsassistance i 16 eller flere timer om dagen (inklusive ikke-invasiv ventilationsstøtte) kontinuerligt i 14 eller flere dage i fravær af en akut reversibel sygdom, eksklusive perioperativ ventilation .
|
Op til 15 år
|
|
Tid til døden eller behov for permanent respiratorhjælp
Tidsramme: Op til 15 år
|
Evaluering af permanent respirationsassistance, defineret som krævende invasiv ventilation (trakeostomi) eller respirationsassistance i 16 eller flere timer om dagen (inklusive ikke-invasiv ventilationsstøtte) kontinuerligt i 14 eller flere dage i fravær af en akut reversibel sygdom, eksklusive perioperativ ventilation .
|
Op til 15 år
|
|
Antal patienter, der opnår hver udviklingsmotorisk milepæl
Tidsramme: Op til 15 år
|
Evaluering af WHO's udviklingsmæssige milepæle: at sidde uden støtte, hænder og knæ kravlende, stå med assistance, gå med assistance, stå alene og gå alene.
|
Op til 15 år
|
|
Antal patienter, der opnår hver WHO udviklingsmilepæl inden for alderspercentiler
Tidsramme: Op til 15 år
|
Evaluering af WHO's udviklingsmæssige milepæle: at sidde uden støtte, hænder og knæ kravlende, stå med assistance, gå med assistance, stå alene og gå alene.
|
Op til 15 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
22. november 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. september 2038
Studieafslutning (Anslået)
30. september 2038
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. august 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. august 2023
Først opslået (Faktiske)
31. august 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. januar 2025
Sidst verificeret
1. januar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- COAV101ABR01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .