Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude d'innocuité à long terme chez des patients brésiliens ayant reçu un diagnostic d'amyotrophie spinale traités par Zolgensma (ARISER)

8 décembre 2023 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude d'innocuité à long terme chez des patients brésiliens avec un diagnostic confirmé d'amyotrophie spinale (AMS) traités par l'Onasemnogène Abeparvovec (Zolgensma®) - Étude ARISER

Une étude de sécurité à long terme chez des patients brésiliens avec un diagnostic confirmé d'amyotrophie spinale (AMS) traités par Onasemnogène Abeparvovec (Zolgensma®)

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude de sécurité post-autorisation non interventionnelle (PASS) visant à évaluer les données de sécurité à long terme et réelles des patients pédiatriques brésiliens diagnostiqués avec SMA et traités par Onasemnogène Abeparvovec (Zolgensma®) jusqu'à 15 ans après le traitement. Cette étude soutiendra l'évaluation bénéfice-risque d'Onasemnogene Abeparvovec dans les indications approuvées et pourrait également permettre la détection de nouveaux signaux de sécurité et fournir des conseils supplémentaires sur la gestion des risques de sécurité associés à Onasemnogene Abeparvovec aux patients/soignants, prestataires de soins de santé (PS). ) et les médecins traitants, comme l'exige l'autorité sanitaire brésilienne ANVISA comme mesure conditionnelle à l'octroi de l'autorisation de Zolgensma®.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Novartis Pharmaceuticals

Lieux d'étude

  • Brésil
    • PR
      • Curitiba, PR, Brésil, 81520-060
        • Recrutement
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population étudiée sera composée d'environ 50 patients pédiatriques brésiliens atteints de SMA qui ont été traités par Onasemnogène Abeparvovec (Zolgensma®) dans le cadre commercial, dans le cadre du MAP fermé ou de l'essai de phase IV OFELIA. Les patients seront recrutés dans jusqu'à 3 centres au Brésil, sur un an de recrutement.

La description

Critère d'intégration:

  • Le parent ou le tuteur légal du sujet a fourni un eICF signé.
  • Sujet atteint de SMA, génétiquement confirmé : avec une mutation bi-allélique du gène SMN1, et un diagnostic clinique de SMA Type 1 ou jusqu'à 3 copies du gène SMN2.
  • Sujet traité* par Onasemnogène Abeparvovec (Zolgensma®) avant de s'inscrire à cette étude.

Sujets traités par nusinersen ou risdiplam avant Onasemnogène Abeparvovec (Zolgensma®) peuvent être inscrits s'ils ne le reçoivent actuellement pas.

*Les sujets peuvent être inscrits dans cette étude le jour du traitement par Onasemnogène Abeparvovec (Zolgensma®) ou si des antécédents médicaux sont disponibles pour effectuer toutes les évaluations rétrospectivement, conformément aux exigences éthiques locales.

  • Le sujet et le parent/tuteur sont disposés et capables de se conformer aux contacts téléphoniques tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Les patients actuellement inscrits dans tout essai clinique interventionnel** autre que l'essai de phase IV OFELIA seront exclus de l'étude.

    • Les sujets qui ont été inscrits dans un essai clinique (indépendamment de l'indication de la maladie et du traitement interventionnel) mais qui ne sont pas actuellement inscrits peuvent être inclus dans cette étude.

Pendant le suivi, les sujets qui s'inscrivent à un essai clinique avec intervention pharmacologique cesseront de cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients atteints d'amyotrophie spinale
Patients pédiatriques brésiliens avec un diagnostic confirmé d'amyotrophie spinale traités par Onasemnogène Abeparvovec
Autre: Onasemnogène Abeparvovec
Étude observationnelle rétrospective et prospective. Il n’y a pas d’attribution de traitement.
Autres noms:
  • Zolgensma

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des EIG apparus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à 5 ans
Incidence et gravité des EI graves (EIG) apparus pendant le traitement
Jusqu'à 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients présentant au moins une AESI et nombre de patients par AESI
Délai: Jusqu'à 15 ans
Événement indésirable d'intérêt particulier : thrombocytopénie, hépatotoxicité, microangiopathie thrombotique (MAT), toxicité des ganglions de la racine dorsale, EI cardiaques, nouvelles tumeurs malignes, nouvelle incidence de troubles neurologiques, auto-immuns et hématologiques
Jusqu'à 15 ans
Nombre de patients ayant survécu et n’ayant pas eu besoin d’une assistance ventilatoire permanente
Délai: Jusqu'à 15 ans
Évaluation de l'assistance ventilatoire permanente, définie comme nécessitant une ventilation invasive (trachéotomie) ou une assistance respiratoire pendant 16 heures ou plus par jour (y compris l'assistance ventilatoire non invasive) en continu pendant 14 jours ou plus en l'absence de maladie aiguë réversible, à l'exclusion de la ventilation périopératoire .
Jusqu'à 15 ans
Délai jusqu'au décès ou nécessité d'une assistance respiratoire permanente
Délai: Jusqu'à 15 ans
Évaluation de l'assistance ventilatoire permanente, définie comme nécessitant une ventilation invasive (trachéotomie) ou une assistance respiratoire pendant 16 heures ou plus par jour (y compris l'assistance ventilatoire non invasive) en continu pendant 14 jours ou plus en l'absence de maladie aiguë réversible, à l'exclusion de la ventilation périopératoire .
Jusqu'à 15 ans
Nombre de patients qui atteignent chaque étape du développement moteur
Délai: Jusqu'à 15 ans
Évaluation des étapes de développement de l'OMS : s'asseoir sans soutien, ramper les mains et les genoux, se tenir debout avec de l'aide, marcher avec de l'aide, se tenir debout seul et marcher seul.
Jusqu'à 15 ans
Nombre de patients qui atteignent chaque étape de développement de l'OMS dans les percentiles d'âge
Délai: Jusqu'à 15 ans
Évaluation des étapes de développement de l'OMS : s'asseoir sans soutien, ramper les mains et les genoux, se tenir debout avec de l'aide, marcher avec de l'aide, se tenir debout seul et marcher seul.
Jusqu'à 15 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 novembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

2 août 2038

Achèvement de l'étude (Estimé)

2 août 2038

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 août 2023

Première publication (Réel)

31 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

15 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • COAV101ABR01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Amyotrophies spinales

Essais cliniques sur Onasemnogène Abeparvovec

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in United States

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner